Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus immuunivasteista ja rekombinantin ihmisen CD40-ligandin turvallisuudesta potilailla, joilla on X-kytketty hyper-IgM-oireyhtymä

maanantai 3. maaliskuuta 2008 päivittänyt: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Tutkimus immuunivasteista ja yhdistelmä-CD40-ligandin turvallisuudesta potilailla, joilla on X-linkitetty hyper-IgM-oireyhtymä

Tämän vaiheen I/II tutkimuksen ensisijainen tavoite on arvioida ihmisen rekombinantin CD40-ligandin (rhuCD40L) immuunivastetta ja turvallisuutta potilailla, joilla on X-kytketty hyper-IgM-oireyhtymä (XHIM). XHIM on harvinainen geneettinen sairaus, joka johtuu mutaatioista CD40-ligandia koodaavassa geenissä. Yksilöt, joilla on tämä oireyhtymä, eivät tuota gamma-immuuniglobuliinia, kärsivät usein opportunistisista infektioista ja heillä on lisääntynyt riski sairastua syöpään. Huolimatta hoidosta gammaglobuliinikorvaushoidolla, XHIM-potilaiden odotettu eloonjäämisaste on alle 20 prosenttia 25 vuoden iässä.

Tämän oireyhtymän hiirimallissa hoito ihmisen valmistamalla CD40-ligandiproteiinilla suojasi hiirtä opportunistisilta infektioilta, palautti hiiren kyvyn valmistaa gammaglobuliinia ja paransi eloonjäämistä. Haluamme selvittää, voiko samanlainen lähestymistapa toimia ihmisillä XHIM:n kanssa. Tutkimus suoritetaan National Institutes of Healthin kliinisessä keskuksessa Bethesdassa, Marylandissa.

Useimmille potilaille rhuCD40L annetaan injektiona ihon alle kuuden kuukauden ajan, ja seurantatutkimuksia vaaditaan 2 kuukauden välein vielä 6 kuukauden ajan. Tutkimuksen aikana potilaita ylläpidetään suonensisäisellä gammaglobuliinilla, opportunisti-infektiolta suojaavilla antibiooteilla ja tarvittaessa kasvutekijöillä neutropenian hallitsemiseksi. Immuunivaste rhuCD40L:lle mitataan rutiinimenetelmillä, kuten mittaamalla potilaan kykyä syntetisoida gammaglobuliinia, kun hänet altistetaan immunisaatiolla Keyhole limpet -hemosyaniinille (KLH) ja Bakteriofagi Phi-X 174:lle (Phi-X 174). Pitkän aikavälin tavoitteemme on määritellä hoito-ohjelma, joka tarjoaa tehokkaan immunologisen palautumisen XHIM-potilaille ja parantaa heidän eliniänodotetta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän vaiheen I/II tutkimuksen tarkoituksena on arvioida kliinistä vastetta ja turvallisuutta ihmisen rekombinantin CD40-ligandin (rhuCD40L) annon jälkeen enintään viidelle potilaalle, joilla on X-kytketty hyper-IgM-oireyhtymä (XHIM). XHIM on harvinainen geneettinen sairaus, joka johtuu mutaatioista CD40-ligandia (CD154) koodaavassa geenissä, ja sille on tunnusomaista hypogammaglobulinemia, opportunistiset infektiot ja kasvain kasvainsairauden riski. Suonensisäisestä gammaglobuliinihoidosta huolimatta XHIM-potilaiden odotettu eloonjäämisaste on alle 20 % 25 vuoden iässä. Ehdotettu protokolla on todiste periaatteellisesta tutkimuksesta, jonka tarkoituksena on määrittää, voiko rhuCD40L:n antaminen kumota XHIM-potilaiden ydinimmunologiset viat. Tätä varten immunisoimme potilaita neo-antigeeneillä, erityisesti Keyhole limpet -hemosyaniinilla (KLH) ja Bacteriophage Phi-X 174:llä (PhiX174) antigeenispesifisten B- ja T-soluvasteiden arvioimiseksi. Kliininen vaste ja toksisuus arvioidaan käyttämällä rutiininomaista hematologista ja kliinistä arviointia, KLH- ja PhiX174-spesifisen IgG:n kvantitointia seerumissa, proliferaation ja sytokiinituotannon mittaamista KLH-simulaatioon in vitro ja FACS-analyysiä muistin B- ja T-solujen kvantitoimiseksi. Pitkän aikavälin tavoitteemme on määritellä hoito-ohjelma, joka tarjoaa tehokkaan immunologisen palautumisen XHIM-potilaille ja parantaa eliniän odotetta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen

5

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:

Kaikilla potilailla on oltava X-kytketyn hyper-IgM-oireyhtymän diagnoosi, joka on vahvistettu joko CD40L-geenin molekyylianalyysillä tai virtaussytometria-analyysillä, joka osoittaa CD40L:n ilmentymisen epäonnistumisen aktivoiduissa T-soluissa ja/tai selkeän X-kytketyn perinnön (usein sairastuneena). urokset) viallisen CD40L-ekspression yhteydessä.

Ikä yli tai yhtä suuri kuin 4 vuotta

Potilaan ja/tai vanhemman (alle 18-vuotiaille lapsille) tulee ymmärtää ja allekirjoittaa tietoinen suostumus.

Odotettavissa oleva elinikä yli 6 kuukautta.

Keskimääräinen ANC on yli 250 solua/mikroL mitattuna kolmen päivän aikana viikon aikana ennen suunniteltua rhuCD40L:n antoa.

POISTAMISKRITEERIT:

Vakava opportunistinen infektio.

Muiden immuunipohjaisten hoitojen kuin IVIG:n, kuten kortikosteroidien, käyttö (prednisonin annokset yli 0,4 mg/kg/vrk yli 4 viikon ajan tutkimukseen ilmoittautumista edeltäneiden 6 kuukauden aikana tai kortikosteroidien käyttö, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 5 mg:aan prednisonia ilmoittautumishetkellä) tai muita immunomoduloivia lääkkeitä 6 kuukauden aikana ennen tutkimukseen osallistumista.

Muiden tutkimuslääkkeiden nykyinen käyttö.

Krooninen maksasairaus tai mikä tahansa sekava lääketieteellinen sairaus, joka tutkijoiden arvion mukaan aiheuttaisi lisäriskin tutkimukseen osallistuville (esim. syöpä, vakavat allergiat, krooninen munuais- tai keuhkosairaus).

SGOT, SGPT yli 2 kertaa normaalialue; ja kreatiniini yli 2,0 kertaa normaali

ANC alle 250/mikroL; Verihiutaleet alle 50 000/mikrol; Hematokriitti alle 25

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. lokakuuta 1999

Opintojen valmistuminen

Keskiviikko 1. lokakuuta 2003

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 3. marraskuuta 1999

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. marraskuuta 1999

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 4. marraskuuta 1999

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Tiistai 4. maaliskuuta 2008

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 3. maaliskuuta 2008

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. lokakuuta 2003

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 000006
  • 00-I-0006

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Immunoproliferatiivinen häiriö

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa