Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Allogeeninen luuydinsiirto erytropoieesin geneettisten häiriöiden hoitoon

keskiviikko 10. syyskuuta 2008 päivittänyt: Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää ja vahvistaa luuytimensiirron rooli punasolujen ja hemoglobiinin häiriöiden hoidossa, mukaan lukien sirppisoluanemia, talassemia ja timanttimustanfanemia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Ehdotettu tutkimus on yksipuolinen vaiheen II hoitoprotokolla, joka on suunniteltu tutkimaan siirrännäistä, toksisuutta ja siirrännäistä isäntä vastaan ​​-sairautta uuden sytoreduktiivisen hoito-ohjelman mukaisesti, mukaan lukien syklofosfamidi ja busulfaani potilaiden hoitoon, joilla on vaikea sirppisoluanemia, talassemia ja Diamond Blackfan. Anemia käyttämällä kantasolusiirtoja, jotka ovat peräisin HLA-genotyyppisesti identtisistä sisaruksista.

Potilaat valmistetaan siirtoa varten syklofosfamidilla (50 mg/kg/vrk x 4 päivää) ja busulfaanilla [(jos alle 4-vuotiaat 1 mg/kg 4 kertaa päivässä x 4 päivää) (jos yli 4-vuotiaat) 0,8 mg/kg 4 kertaa päivässä x 4 päivää)]. Potilaat saavat metotreksaattia ja syklosporiini-A:ta GvHD:n ja GCSF:n ennaltaehkäisyyn, jotta edistetään siirtoa.

Suositeltu kantasolujen lähde sukulaisilta HLA-yhteensopivista sukulaisista luovuttajista ovat modifioimattomat luuytimen kantasolut.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

25

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on vaikea homosygoottinen sirppisoluanemia tai sirppi-/beetatalassemia
  • Neurologinen tapahtuma (halvaus tai verenvuoto).
  • Epänormaali aivojen MRI-skannaus ja aivojen arteriogrammi tai MRI-angiografinen tutkimus (MRA) ja heikentynyt neuropsykologinen testaus.
  • Toistuva akuutti rintasyndrooma (> 2 jaksoa)
  • Vaiheen I-II sirppi krooninen keuhkosairaus
  • Sirppisolunefropatia (kohtalainen tai vaikea proteinuria tai GFR 30-50 % iän arvioidusta).
  • Huomattava näön heikkeneminen vähintään yhdessä silmässä, jossa on molemminpuolinen proliferatiivinen retinopatia.
  • Useiden luiden osteonekroosi
  • Vasookklusiivisen kriisin aiheuttama krooninen heikentävä kipu (>= 3 jaksoa vuodessa >= 3 vuoden ajan) Toistuva priapismi
  • Alloimmunisaatio vasta-aineiden kehittymisellä kroonisen verensiirtohoidon jälkeen
  • Potilaat, joilla on HOMOZYGOOTINEN SIRPISOLUANEMIA tai SIRPI/BEETATALASSEMIA ja joilla on seuraavat kriteerit, otetaan huomioon tässä protokollassa
  • Alle 2-vuotiaat potilaat, joilla on korkea valkosolujen määrä ja/tai >1 daktyliitin jakso ja/tai Hgb < 7 g/dl
  • Sirppisolusairauden aiheuttama kuolema potilaan sisarukselta
  • Potilaat, joilla on BETA-THALASSEMIA MAJOR ja joilla on Lucarelli-luokan 1 tai 2 riski, eli vain 0-2 seuraavista tekijöistä: hepatomegalia, portaalifibroosi tai huono kelatointihoito
  • Potilaat, joilla on DIAMOND-BLACKFAN ANEMIA, joille perinteinen hoito ei ole epäonnistunut.
  • Potilailla on oltava HLA-yhteensopiva luovuttaja. Luovuttajan on oltava terve ja pystyttävä yleisanestesiaan. Luovuttajat, joilla on heterotsygoottinen sirppisoluanemia (hemoglobiini AS) tai heterotsygoottinen talassemia, ovat hyväksyttäviä luovuttajia.
  • Elinsiirtoon lähetettäessä potilaiden on oltava hyvässä kliinisessä kunnossa ilman merkkejä infektioista ja Karnofskyn tai Lanskyn lasten suorituskykyasteikko > 70 %
  • Jokaisen potilaan ja luovuttajan on oltava valmis osallistumaan tutkimuskohteena ja allekirjoitettava tietoinen suostumuslomake saatuaan tietoa tutkimuksen luonteesta ja riskeistä ennen tutkimussuunnitelmaan liittymistä. Alaikäisten potilaiden vanhemmat tai lailliset huoltajat allekirjoittavat suostumuslomakkeen saatuaan tietoa tutkimuksen luonteesta ja riskeistä

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joiden elinajanodote on alle 8 viikkoa. Potilaat, joiden Karnofskyn tai Lanskyn suorituskykypisteet ovat < 70 %
  • Potilaat, joilla on vakava vakava elimen toimintahäiriö:
  • Potilaat, joilla on vaikea munuaisten vajaatoiminta. Tämä määritetään kreatiniinipuhdistumalla < 70 ml/min/1,73 m2 (tai seerumin kreatiniini > 1,5 x normaali) tai glomerulussuodatusnopeudella < 30 % iän arvioidusta normaalista
  • Riittämätön sydämen toiminta, joka on määritetty lyhennyksellä < 28 % kaikukuvauksessa ja/tai ejektiofraktiolla < 50 % kaikukardiogrammissa tai RNCA:ssa.
  • Potilaat, joiden FS on 23–28 % ja joiden FS on lisääntynyt selällään olevan polkupyöräergometrin rasituksen seurauksena, ovat kelvollisia.
  • Merkittävä maksan toimintahäiriö: SGOT > 3 x normaalin yläraja. Hyperbilirubinemiaa ei käytetä poissulkemiskriteerinä bilirubiinin hemolyyttisen komponentin vuoksi. Potilaat, joilla on aktiivinen hepatiitti tai vaikea maksafibroosi, myös suljetaan pois
  • Vaikea jäljellä oleva toiminnallinen neurologinen vajaatoiminta
  • Vaiheen III-IV sirppi krooninen keuhkosairaus
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset eivät sisälly

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Määrittele luuytimensiirron rooli sirppisolusairauden hoidossa sekä sirppisoluverisuonten ja elinvaurioiden, hyvän riskin talassemia major- ja Diamond-Blackfan-anemian hoidossa.
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. tammikuuta 1994

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. elokuuta 2008

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. elokuuta 2008

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 18. joulukuuta 2007

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 20. joulukuuta 2007

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 21. joulukuuta 2007

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 12. syyskuuta 2008

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 10. syyskuuta 2008

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. syyskuuta 2008

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 94-005

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirppisoluanemia

Kliiniset tutkimukset Busulfaani, syklofosfamidi, BMD

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Nigeria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa