Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Allogen benmargstransplantasjon for behandling av genetiske forstyrrelser av erytropoese

10. september 2008 oppdatert av: Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Hensikten med denne studien er å bestemme og bekrefte rollen til benmargstransplantasjon i behandlingen av sykdommer i røde blodlegemer og hemoglobin inkludert sigdcelleanemi, talassemi og diamond blackfan anemi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Forsøket som foreslås er en enkelt væpnet fase II behandlingsprotokoll designet for å undersøke engraftment, toksisitet og graft-versus-host sykdom etter et nytt cytoreduktivt regime inkludert cyklofosfamid og Busulfan for behandling av pasienter med alvorlig sigdcelleanemi, talassemi og Diamond Blackfan Anemi ved bruk av stamcelletransplantasjoner avledet fra HLA-genotypisk identiske søsken.

Pasienter vil bli kondisjonert for transplantasjon med cyklofosfamid (50 mg/kg/dag x 4 dager), og busulfan [(hvis < 4 år 1 mg/kg 4 ganger per dag x 4 dager), (hvis > 4 år) 0,8 mg/kg 4 ganger per dag x 4 dager)]. Pasienter vil motta Methotrexate & Cyclosporin-A for profylakse mot GvHD og GCSF for å fremme engraftment.

Den foretrukne kilden til stamceller fra relaterte HLA-matchede beslektede givere vil være umodifiserte benmargsstamceller.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

25

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med alvorlig HOMOSYGOS SICKLE CELL ANEMIA eller SICKLE/BETA THALASSEMIA
  • Nevrologisk hendelse (slag eller blødning).
  • Unormal cerebral MR-skanning og cerebral arteriogram eller MR angiografisk studie (MRA) og svekket nevropsykologisk testing.
  • Tilbakevendende akutt brystsyndrom (> 2 episoder)
  • Stage I-II sigd kronisk lungesykdom
  • Sigdcelle nefropati (moderat eller alvorlig proteinuri eller GFR 30-50 % av forventet alder.
  • Stor synshemming i minst ett øye med bilateral proliferativ retinopati.
  • Osteonekrose av flere bein
  • Kronisk svekkende smerte sekundært til vasookklusiv krise (>= 3 episoder per år i >= 3 år) Tilbakevendende priapisme
  • Allo-immunisering med utvikling av antistoffer etter kronisk transfusjonsbehandling
  • Pasienter med HOMOZYGOUS SICKLE CELL ANEMIA eller SICKLE/BETA THALASSEMIA med følgende kriterier vil bli vurdert for akkumulering i denne protokollen
  • Pasienter < 2 år med høyt antall hvite blodlegemer og/eller >1 episode av daktylitt og/eller Hgb < 7 g/dl
  • Historie om død fra sigdcellesykdom i søskenskap til pasient
  • Pasienter med BETA-THALASSEMIA MAJOR med Lucarelli klasse 1 eller 2 risikostatus, dvs. med bare 0-2 av følgende faktorer: hepatomegali, portal fibrose eller dårlig chelatbehandling
  • Pasienter med DIAMOND-BLACKFAN ANEMIA som har mislyktes med konvensjonell behandling.
  • Pasienter må ha en HLA-kompatibel relatert donor. Donor må være frisk og kunne gjennomgå generell anestesi. Donorer med heterozygot sigdcelleanemi (hemoglobin AS) eller med heterozygot talassemi er akseptable givere.
  • På tidspunktet for henvisning til transplantasjon må pasienter være i god klinisk tilstand uten tegn på infeksjoner og en Karnofsky eller Lansky pediatrisk ytelsesskala > 70 %
  • Hver pasient og donor må være villig til å delta som et forskningsobjekt og må signere et informert samtykkeskjema etter å ha blitt informert om arten og risikoen ved studien før de går inn i protokollen. Foreldre eller juridiske foresatte til pasienter som er mindreårige vil signere samtykkeskjemaet etter å ha blitt informert om arten og risikoene ved studien

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter hvis forventet levealder er mindre enn 8 uker. Pasienter med Karnofsky eller Lansky ytelsesscore på < 70 %
  • Pasienter med alvorlig alvorlig organdysfunksjon:
  • Pasienter med alvorlig nedsatt nyrefunksjon. Dette vil bli bestemt av en kreatininclearance < 70 ml/min/1,73 m2 (eller serumkreatinin > 1,5 x Normal) eller ved en glomerulær filtrasjonshastighet < 30 % av forventet normal for alder
  • Utilstrekkelig hjertefunksjon som bestemt ved fraksjonell forkorting < 28 % på ekkokardiogram, og/eller ejeksjonsfraksjon på < 50 % på ekkokardiogram eller RNCA.
  • Pasienter med FS på 23-28 % som viser en økning i FS som respons på stress på ryggliggende sykkelergometer er kvalifisert
  • Større leverdysfunksjon: SGOT > 3 x øvre normalgrense. Hyperbilirubinemi vil ikke bli brukt som eksklusjonskriterier på grunn av den hemolytiske komponenten i bilirubin. Pasienter med aktiv hepatitt eller alvorlig leverfibrose vil også bli ekskludert
  • Alvorlig gjenværende funksjonell nevrologisk svekkelse
  • Stadium III-IV sigd kronisk lungesykdom
  • Gravide eller ammende kvinner er ekskludert

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Definer rollen til benmargstransplantasjon for behandling av sigdcellesykdom og reversibiliteten av sigdcellevaskulopati og organskade, god risiko for thalassemia major og Diamond-Blackfan Anemia.
Tidsramme: 2 år
2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 1994

Primær fullføring (Faktiske)

1. august 2008

Studiet fullført (Faktiske)

1. august 2008

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. desember 2007

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. desember 2007

Først lagt ut (Anslag)

21. desember 2007

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

12. september 2008

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. september 2008

Sist bekreftet

1. september 2008

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 94-005

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcelleanemi

Kliniske studier på Busulfan, cyklofosfamid, BMD

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Oman

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere