Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vismodegib hoidettaessa potilaita, joilla on uusiutuva tai refraktaarinen medulloblastooma

torstai 28. tammikuuta 2016 päivittänyt: National Cancer Institute (NCI)

Vaiheen II kliininen tutkimus, jossa arvioidaan GDC-0449:n tehoa ja turvallisuutta aikuisilla, joilla on uusiutuva tai refraktaarinen medulloblastooma

Tässä vaiheen II tutkimuksessa tutkitaan, kuinka hyvin vismodegibi toimii hoidettaessa aikuispotilaita, joilla on uusiutuva tai refraktorinen medulloblastooma. Vismodegibi voi hidastaa kasvainsolujen kasvua ja voi olla tehokas hoito medulloblastooman hoitoon.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

ENSISIJAISET TAVOITTEET:

I. Arvioida GDC-0449 (vismodegib) -hoidon tehokkuus aikuispotilailla, joilla on uusiutuva tai refraktorinen medulloblastooma, mitattuna objektiivisilla vasteprosenteilla potilailla, joilla ei ole (Stratum A) ja (Stratum B) todisteita Sonic Hedgehog -aktivaatiosta ( SHH) signalointireitin kasvaimet.

TOISIJAISET TAVOITTEET:

I. Arvioida kerran vuorokaudessa annetun GDC-0449:n turvallisuutta ja siedettävyyttä.

II. Objektiivisen vasteen ja etenemisvapaan eloonjäämisen (PFS) keston arvioiminen.

III. GDC-0449:n farmakokinetiikan (plasma ja aivo-selkäydinneste) karakterisoimiseksi aikuisilla, joilla on refraktaarinen medulloblastooma.

IV. Dokumentoida patologisia ja genomisia menetelmiä keskushermostokasvaimien tunnistamiseksi PTCH/SHH-reitin aktivaatiolla.

V. Kuvaa objektiivisia vasteita potilailla, joiden patologinen kasvaimen arviointi johtaa tuntemattomiin (Stratum C) todisteisiin Sonic Hedgehog (SHH) -signalointireitin kasvainten aktivaatiosta.

OUTLINE: Tämä on monikeskustutkimus. Potilaat ositetaan PTCH/Sonic Hedgehog -signalointireitin aktivaation mukaan (inaktivoitu vs. aktivoitu vs. tuntematon).

Potilaat saavat vismodegibia suun kautta (PO) kerran päivässä päivinä 1-28. Hoito toistetaan 28 päivän välein enintään 26 hoitojakson ajan ilman taudin etenemistä tai ei-hyväksyttävää toksisuutta.

Tutkimushoidon päätyttyä potilaita seurataan säännöllisesti jopa 12 kuukauden ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

31

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94115
        • UCSF Medical Center-Mount Zion
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • Pediatric Brain Tumor Consortium
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

22 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on histologisesti vahvistettu medulloblastoomadiagnoosi (mukaan lukien posterior fossa PNET), joka on uusiutuva, etenevä tai kestänyt normaalihoitoa ja joille ei ole tunnettua parantavaa hoitoa, ovat kelvollisia. on oltava todisteita jäljellä olevasta mitattavissa olevasta sairaudesta tai vauriosta esitutkimusta edeltävässä magneettikuvauksessa kohdassa kuvatulla tavalla; potilaat, joilla on mitattavissa oleva selkäydinsairaus, ovat tukikelpoisia
  • Diagnoosi tulee vahvistaa hoitavassa laitoksessa ja kudosten (joko diagnoosista tai uusiutumisesta tai mieluiten molemmista ajankohdista) on oltava saatavilla biologisia tutkimuksia varten
  • Potilailla, joilla on neurologisia puutteita, tulee olla vakaina vähintään 1 viikon ajan ennen rekisteröintiä; tämä on dokumentoitava tietokantaan
  • Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila ​​0–2
  • Ei muuta myelosuppressiivista kemoterapiaa tai immunoterapiaa 4 viikkoa ennen tutkimukseen tuloa (6 viikkoa, jos aikaisempi nitrosourea)
  • Decadron-annoksen tulee myös olla vakaa tai laskeva vähintään 1 viikon (7 päivää) ennen hoidon aloittamista
  • Sädehoito (XRT) >= 3 kuukautta ennen tutkimukseen tuloa kraniospinaalista säteilytystä varten (>= 23 Gy); >= 8 viikkoa paikalliseen säteilytykseen primaariseen kasvaimeen; >= 2 viikkoa ennen tutkimukseen tuloa oireisten metastaattisten kohtien fokaalista säteilytystä varten
  • Pois kaikista pesäkkeitä stimuloivista tekijöistä >= 1 viikko ennen tutkimukseen tuloa (GCSF, GM CSF, erytropoietiini)
  • Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) >= 1000/μL
  • Verihiutaleiden määrä >= 50 000/uL (verensiirrosta riippumaton)
  • Hemoglobiini >= 8,0 gm/dl (voi saada punasolujen siirtoja)
  • Kreatiniinipuhdistuma tai radioisotooppi GFR >= 70 ml/min/1,73 m2 tai
  • Seerumin kreatiniini = < 2,0 mg/dl
  • Kokonaisbilirubiini = < 1,5 x normaalin yläraja (ULN) iän mukaan
  • Seerumin glutamic pyruvic transaminaasi (SGPT) (alaniiniaminotransferaasi [ALT]) = < 2,5 x laitoksen ULN
  • Seerumin glutamiini-oksalaattitransaminaasi (SGOT) (aspartaattiaminotransferaasi [AST]) = < 2,5 kertaa laitoksen ULN
  • Seerumin albumiini >= 2,5 g/dl
  • Potilaan on täytynyt toipua kaikista aikaisemman hoidon merkittävistä akuuteista toksisuudesta ennen tähän tutkimukseen osallistumista ja hänen on täytettävä kaikki muut kelpoisuusvaatimukset
  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten raskautta tulee välttää 12 kuukauden ajan viimeisen GDC-0449-annoksen jälkeen. hedelmällisessä iässä olevat naispotilaat eivät saa olla raskaana tai imettävät; hedelmällisessä iässä olevilla naispotilailla on oltava negatiivinen seerumin tai virtsan raskaustesti 24 tunnin sisällä ennen hoidon aloittamista
  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten on käytettävä kahta hyväksyttävää ehkäisyä, mukaan lukien yksi estemenetelmä tutkimukseen osallistumisen aikana ja 12 kuukauden ajan viimeisen annoksen jälkeen; lääketieteellisistä tai henkilökohtaisista syistä 100-prosenttista sitoutumista pidättymiseen pidetään hyväksyttävänä ehkäisymuotona. Kaikkien potilaiden tulee saada ehkäisyneuvontaa joko tutkijalta tai OB/gynekologilta tai muulta lääkäriltä, ​​joka on pätevä tällä asiantuntemuksella. ennen GDC-0449:n annostelua tutkijan on vahvistettava ja dokumentoitava potilaan kahden ehkäisymenetelmän käyttö, negatiivisen raskaustestin päivämäärät ja vahvistettava, että potilas ymmärtää GDC-0449:n aiheuttavan spontaanin abortin tai synnynnäisiä epämuodostumia.
  • Allekirjoitettu tietoinen suostumus on hankittava laitoksen ohjeiden mukaisesti

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on kliinisesti merkitsevä systeeminen sairaus (vakavat infektiot tai merkittävä sydämen, keuhkojen, maksan tai muiden elinten toimintahäiriö), joka vaarantaisi potilaan kyvyn sietää protokollahoitoa tai todennäköisesti häiritsisi tutkimusmenetelmiä tai tuloksia
  • Potilaat, jotka saavat mitä tahansa muuta syöpää tai tutkimuslääkehoitoa
  • Potilaat, jotka eivät voi palata seurantakäynneille tai saada seurantatutkimuksia, joita tarvitaan hoidon toksisuuden arvioimiseksi
  • Elinajanodote < 12 viikkoa hoitavan lääkärin määräämänä
  • Kyvyttömyys niellä kapseleita
  • Aiempi hoito GDC-0449:llä tai muilla HH-reitin antagonisteilla
  • Imeytymishäiriö tai muu tila, joka häiritsee enteraalista imeytymistä
  • Kongestiivisen sydämen vajaatoiminnan historia
  • Aiempi kammiorytmihäiriö, joka vaatii lääkitystä
  • Hallitsematon hypokalsemia, hypomagnesemia, hyponatremia tai hypokalemia, joka määritellään laitoksen normaalin alarajaa pienemmäksi riittävästä elektrolyyttilisästä huolimatta
  • Synnynnäinen pitkän QT-ajan oireyhtymä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Hoito (vismodegib)
Potilaat saavat vismodegib PO kerran päivässä päivinä 1-28. Hoito toistetaan 28 päivän välein enintään 26 hoitojakson ajan ilman taudin etenemistä tai ei-hyväksyttävää toksisuutta.
Muut: Farmakologinen tutkimus
Korrelatiiviset tutkimukset
Lääke: Vismodegib
Annettu PO
Muut nimet:
  • Erivedge
  • GDC-0449
  • Hedgehog Antagonisti GDC-0449

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Objektiivinen vaste (CR+PR) Pysyvä ≥ 8 viikkoa
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
Objektiivinen vaste on joko täydellinen vaste tai osittainen vaste, joka kestää 8 viikkoa potilaalla. Objektiivinen vasteprosentti raportoidaan erikseen kunkin kerroksen potilaiden osalta. CR on kaikkien vahvistavien kasvainten täydellinen häviäminen. PR on >= 50 %:n pieneneminen kasvaimen koosta.
Jopa 12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Progression-free Survival
Aikaikkuna: Hoidon alusta 2 vuoteen
Progression-free survival (PFS) mitataan ensimmäisestä GDC-0449-hoidon päivämäärästä varhaisimpaan etenemiseen tai kuolemaan tutkimuksessa. PFS sensuroidaan viimeisen kasvaimen arviointipäivänä potilaille, joilla ei ole taudin etenemistä ja jotka eivät ole kuolleet 30 päivän kuluessa viimeisestä tutkimushoidosta. Kaplan-Meier-menetelmää käytetään arvioimaan etenemisvapaata eloonjäämistä.
Hoidon alusta 2 vuoteen
Objektiivisen vastauksen kesto
Aikaikkuna: Hoidon alusta 2 vuoteen
Objektiivisen vasteen kesto mitataan alkuperäisestä skannauksesta, joka dokumentoi täydellisen tai osittaisen vasteen, joka myöhemmin vahvistettiin, siihen asti, kumpi on aikaisempi dokumentoidusta etenemisestä tai kuolemasta tutkimuksessa. Objektiivisen vasteen kesto sensuroidaan viimeisen kasvaimen arviointipäivänä potilailla, joilla ei ole taudin etenemistä ja jotka eivät ole kuolleet 30 päivän kuluessa viimeisestä tutkimushoidolle altistumisesta.
Hoidon alusta 2 vuoteen
Vismodegibin farmakokineettiset parametrit, CSF:n penetraatio
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
Aivo-selkäydinnesteen (CSF) lääkkeen tunkeutumisen arvioitu mediaani ilmoitetaan ilmaistuna CSF-vismodegibin AUC-suhteena plasmassa olevaan sitoutumattomaan lääkeaineeseen.
jopa 12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Cancer Institute (NCI)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. kesäkuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 1. toukokuuta 2013

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Lauantai 1. elokuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 14. heinäkuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 14. heinäkuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Keskiviikko 15. heinäkuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Torstai 25. helmikuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 28. tammikuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NCI-2012-03020 (REKISTERÖINTI: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U01CA081457 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • PBTC-025B (MUUTA: CTEP)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Aikuisen medulloblastooma

Kliiniset tutkimukset Farmakologinen tutkimus

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa