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재발성 또는 난치성 수모세포종 환자 치료에서의 Vismodegib

2016년 1월 28일 업데이트: National Cancer Institute (NCI)

성인 재발성 또는 불응성 수모세포종 환자에서 GDC-0449의 효능 및 안전성을 평가하는 임상 2상 시험

이 2상 시험은 vismodegib이 재발성 또는 불응성 수모세포종 성인 환자 치료에 얼마나 잘 작용하는지를 연구하고 있습니다. 비스모데깁은 종양 세포의 성장을 늦출 수 있으며 수모세포종에 효과적인 치료법이 될 수 있습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

기본 목표:

I. Sonic Hedgehog의 활성화 증거가 없는 환자(A층) 및 (B층) 있는 환자에 대한 객관적 반응률로 측정된 재발성 또는 불응성 수모세포종 성인 환자에 대한 GDC-0449(vismodegib) 치료의 효능을 추정하기 위해( SHH) 신호 경로 종양.

2차 목표:

I. 1일 1회 일정으로 투여된 GDC-0449의 안전성 및 내약성을 평가하기 위함.

II. 객관적 반응 및 무진행 생존(PFS) 기간을 추정하기 위해.

III. 불응성 수모세포종이 있는 성인에서 GDC-0449의 약동학(혈장 및 뇌척수액)을 특성화합니다.

IV. PTCH/SHH 경로의 활성화로 CNS 종양을 식별하기 위한 병리학적 및 게놈 방법을 문서화합니다.

V. 종양의 병리학적 평가가 소닉 헤지호그(SHH) 신호 경로 종양의 활성화의 알려지지 않은(지층 C) 증거를 초래하는 환자에서 관찰된 객관적인 반응을 기술하기 위함.

개요: 이것은 다기관 연구입니다. 환자는 PTCH/Sonic Hedgehog 신호 경로 활성화(비활성화 대 활성화 대 알 수 없음)에 따라 계층화됩니다.

환자는 1일 내지 28일에 1일 1회 경구(PO)로 비스모데깁을 투여받았다. 치료는 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 최대 26개 과정 동안 28일마다 반복됩니다.

연구 치료 완료 후 환자는 최대 12개월 동안 주기적으로 추적 관찰됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

31

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • San Francisco, California, 미국, 94115
        • UCSF Medical Center-Mount Zion
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38105
        • Pediatric Brain Tumor Consortium
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Baylor College of Medicine

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

22년 이상 (성인, OLDER_ADULT)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 재발성, 진행성 또는 표준 요법에 불응성이며 알려진 완치 요법이 없는 수모세포종(후두와 PNET 포함) 진단이 조직학적으로 확인된 환자가 자격이 있습니다. 섹션에 설명된 바와 같이 사전 연구 MRI에서 잔여 측정 가능한 질병 또는 병변의 증거가 있어야 합니다. 측정 가능한 척추 질환이 있는 환자가 대상이 됩니다.
  • 진단은 치료 기관에서 확인되어야 하며 조직(진단 또는 재발 또는 바람직하게는 두 시점 모두에서)은 생물학적 연구에 사용할 수 있어야 합니다.
  • 신경학적 결함이 있는 환자는 등록 전 최소 1주 동안 안정적인 결함이 있어야 합니다. 이것은 데이터베이스에 문서화됩니다.
  • 동부 협력 종양학 그룹(ECOG) 수행 상태 0-2
  • 연구 시작 전 4주 이내에 다른 골수억제 화학요법 또는 면역요법 없음(니트로소우레아 이전인 경우 6주)
  • Decadron 용량은 치료 시작 전 최소 1주(7일) 동안 안정적이거나 감소해야 합니다.
  • 방사선 요법(XRT) >= 두개척수 방사선 조사(>= 23 Gy)를 위한 연구 시작 전 3개월; >= 원발성 종양에 대한 국소 방사선 조사에 대해 8주; >= 증상이 있는 전이 부위에 대한 국소 방사선 조사를 위한 연구 시작 2주 전
  • 모든 콜로니 자극 인자 끄기 >= 연구 시작 1주 전(GCSF, GM CSF, 에리스로포이에틴)
  • 절대 호중구 수(ANC) >= 1000/μL
  • 혈소판 수 >= 50,000/uL(수혈 독립적)
  • 헤모글로빈 >= 8.0 gm/dL(적혈구 수혈을 받을 수 있음)
  • 크레아티닌 청소율 또는 방사성 동위원소 GFR >= 70ml/min/1.73m2 또는
  • 혈청 크레아티닌 =< 2.0 mg/dL
  • 총 빌리루빈 =< 1.5 x 연령별 정상 상한(ULN)
  • 혈청 글루탐산 피루브산 트랜스아미나제(SGPT)(알라닌 아미노트랜스퍼라제[ALT]) =< 2.5 x 제도적 ULN
  • 혈청 glutamic-oxalacetic transaminase (SGOT) (aspartate aminotransferase [AST]) =< 기관 ULN의 2.5배
  • 혈청 알부민 >= 2.5g/dL
  • 환자는 이 연구에 참여하기 전에 모든 이전 치료의 심각한 급성 독성에서 회복되었고 다른 모든 적격 기준을 충족해야 합니다.
  • 임신 가능성이 있는 여성의 경우 GDC-0449의 마지막 투여 후 12개월 동안 임신을 피해야 합니다. 가임기 여성 환자는 임신 중이거나 모유 수유 중이 아니어야 합니다. 가임 여성 환자는 치료 시작 전 24시간 이내에 혈청 또는 소변 임신 테스트 결과 음성이어야 함
  • 가임 여성은 2가지 형태의 허용 가능한 피임법을 사용해야 합니다. 의학적 또는 개인적인 이유로 금욕에 대한 100% 약속은 수용 가능한 피임 방법으로 간주됩니다. 모든 환자는 조사자, OB/산부인과 의사 또는 이 전문 분야에 자격이 있는 다른 의사에 의해 피임 상담을 받아야 합니다. GDC-0449를 제공하기 전에 조사관은 환자의 두 가지 피임 방법 사용, 임신 테스트 음성 날짜, 자연 유산 또는 선천적 결함을 유발하는 GDC-0449에 대한 환자의 이해를 확인하고 문서화해야 합니다.
  • 기관 지침에 따라 서명된 정보에 입각한 동의를 얻어야 합니다.

제외 기준:

  • 프로토콜 요법을 견딜 수 있는 환자의 능력을 손상시키거나 연구 절차 또는 결과를 방해할 가능성이 있는 임의의 임상적으로 유의미한 관련 없는 전신 질환(심각한 감염 또는 유의미한 심장, 폐, 간 또는 기타 기관 기능 장애)이 있는 환자
  • 기타 항암 또는 연구 약물 치료를 받고 있는 환자
  • 치료에 대한 독성을 평가하기 위해 필요한 후속 방문 또는 후속 연구를 얻기 위해 복귀할 수 없는 환자
  • 치료 의사가 결정한 기대 수명 < 12주
  • 캡슐을 삼킬 수 없음
  • GDC-0449 또는 HH 경로의 다른 길항제로 사전 치료
  • 흡수 장애 증후군 또는 장관 흡수를 방해하는 기타 상태
  • 울혈성 심부전의 병력
  • 약물 치료가 필요한 심실 부정맥의 병력
  • 조절되지 않는 저칼슘혈증, 저마그네슘혈증, 저나트륨혈증 또는 적절한 전해질 보충에도 불구하고 해당 기관의 정상 하한치 미만으로 정의되는 저칼륨혈증
  • 선천성 긴 QT 증후군

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NA
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 치료(vismodegib)
환자는 1일 내지 28일에 1일 1회 비스모데깁 PO를 받는다. 치료는 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 최대 26개 과정 동안 28일마다 반복됩니다.
다른: 약리학적 연구
상관 연구
의약품: 비스모데깁
주어진 PO
다른 이름들:
  • 에리엣지
  • GDC-0449
  • 고슴도치 길항제 GDC-0449

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
≥ 8주 동안 지속된 객관적 반응(CR+PR)
기간: 최대 12개월
객관적 반응은 환자에서 8주 동안 지속되는 완전 반응 또는 부분 반응입니다. 객관적 반응률은 각 계층의 환자에 대해 별도로 보고됩니다. CR은 모든 강화 종양이 완전히 사라진 것입니다. PR은 종양 크기의 >= 50% 감소입니다.
최대 12개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
무진행 생존
기간: 치료 시작부터 2년까지
무진행 생존(PFS)은 GDC-0449로 초기 치료를 받은 날짜부터 연구에서 가장 빠른 진행 또는 사망까지 측정됩니다. PFS는 연구 치료제에 마지막으로 노출된 후 30일 이내에 사망하지 않은 질병 진행이 없는 환자에 대해 마지막 종양 평가 날짜에 중도절단됩니다. Kaplan-Meier 방법을 사용하여 무진행 생존 기간을 추정합니다.
치료 시작부터 2년까지
객관적 대응 기간
기간: 치료 시작부터 2년까지
객관적인 반응의 지속 시간은 연구에서 기록된 진행 또는 사망 중 더 빠른 시점까지 이후에 확인된 완전 반응 또는 부분 반응을 문서화하는 초기 스캔에서 측정됩니다. 연구 치료제에 대한 마지막 노출 후 30일 이내에 사망하지 않은 질병 진행이 없는 환자에 대한 객관적 반응 기간은 마지막 종양 평가일에 중도절단됩니다.
치료 시작부터 2년까지
Vismodegib, CSF 침투의 약동학 매개변수
기간: 최대 12개월
뇌척수액(CSF) 약물 침투의 추정 중앙값은 혈장 내 비결합 약물에 대한 CSF 비스모데깁의 AUC 비율로 표현될 때 보고됩니다.
최대 12개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

National Cancer Institute (NCI)

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2009년 6월 1일

기본 완료 (실제)

2013년 5월 1일

연구 완료 (실제)

2015년 8월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2009년 7월 14일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2009년 7월 14일

처음 게시됨 (추정)

2009년 7월 15일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2016년 2월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2016년 1월 28일

마지막으로 확인됨

2015년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NCI-2012-03020 (기재: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U01CA081457 (미국 NIH 보조금/계약)
  • PBTC-025B (다른: CTEP)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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