Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wismodegib w leczeniu pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie rdzeniakiem zarodkowym

28 stycznia 2016 zaktualizowane przez: National Cancer Institute (NCI)

Badanie kliniczne fazy II oceniające skuteczność i bezpieczeństwo GDC-0449 u dorosłych z nawracającym lub opornym na leczenie rdzeniakiem zarodkowym

W tym badaniu II fazy bada się skuteczność wismodegibu w leczeniu dorosłych pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie rdzeniakiem zarodkowym. Wismodegib może spowalniać wzrost komórek nowotworowych i może być skutecznym lekiem na rdzeniaka.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CELE NAJWAŻNIEJSZE:

I. Aby oszacować skuteczność leczenia GDC-0449 (vismodegib) u dorosłych pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie rdzeniakiem, mierzoną na podstawie obiektywnych wskaźników odpowiedzi u pacjentów bez (Stratum A) iz (Stratum B) dowodów aktywacji Sonic Hedgehog ( SHH) nowotwory szlaku sygnałowego.

CELE DODATKOWE:

I. Ocena bezpieczeństwa i tolerancji GDC-0449 podawanego raz dziennie.

II. Aby oszacować czas trwania obiektywnej odpowiedzi i przeżycia wolnego od progresji choroby (PFS).

III. Charakterystyka farmakokinetyki (w osoczu i płynie mózgowo-rdzeniowym) GDC-0449 u dorosłych z opornym na leczenie rdzeniakiem zarodkowym.

IV. Dokumentacja patologicznych i genomicznych metod identyfikacji guzów OUN z aktywacją szlaku PTCH/SHH.

V. Opisanie obiektywnych odpowiedzi obserwowanych u pacjentów, u których patologiczna ocena guza dała nieznane (warstwa C) dowody aktywacji nowotworu szlaku sygnałowego Sonic Hedgehog (SHH).

ZARYS: Jest to badanie wieloośrodkowe. Pacjenci są stratyfikowani zgodnie z aktywacją szlaku sygnałowego PTCH/Sonic Hedgehog (inaktywowani vs aktywowani vs nieznani).

Pacjenci otrzymują wismodegib doustnie (PO) raz dziennie w dniach 1-28. Leczenie powtarza się co 28 dni przez maksymalnie 26 cykli w przypadku braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.

Po zakończeniu leczenia badanego pacjenci są poddawani okresowej obserwacji przez okres do 12 miesięcy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

31

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
        • UCSF Medical Center-Mount Zion
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • Pediatric Brain Tumor Consortium
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

22 lata i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z histologicznie potwierdzonym rozpoznaniem rdzeniaka zarodkowego (w tym PNET tylnego dołu), który jest nawracający, postępujący lub oporny na standardowe leczenie i dla którego nie jest znana terapia lecznicza, kwalifikują się; muszą istnieć dowody resztkowej mierzalnej choroby lub zmiany w MRI przed badaniem, jak opisano w sekcji; kwalifikują się pacjenci z mierzalną chorobą kręgosłupa
  • Diagnoza powinna zostać potwierdzona w instytucji leczącej, a tkanka (z diagnozy lub nawrotu lub najlepiej z obu punktów czasowych) musi być dostępna do badań biologicznych
  • Pacjenci z deficytami neurologicznymi powinni mieć stabilne deficyty przez co najmniej 1 tydzień przed rejestracją; należy to udokumentować w bazie danych
  • Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2
  • Żadnej innej chemioterapii lub immunoterapii mielosupresyjnej w ciągu 4 tygodni przed włączeniem do badania (6 tygodni w przypadku wcześniejszego podania nitrozomocznika)
  • Dawka dekadronu powinna być również stabilna lub zmniejszana przez co najmniej 1 tydzień (7 dni) przed rozpoczęciem leczenia
  • Radioterapia (XRT) >= 3 miesiące przed włączeniem do badania w celu napromieniania czaszkowo-rdzeniowego (>= 23 Gy); >= 8 tygodni dla miejscowego napromieniania guza pierwotnego; >= 2 tygodnie przed włączeniem do badania w celu napromieniowania miejscowego z objawami przerzutów
  • Wyłącz wszystkie czynniki stymulujące wzrost kolonii >= 1 tydzień przed włączeniem do badania (GCSF, GM CSF, erytropoetyna)
  • Bezwzględna liczba neutrofili (ANC) >= 1000/μl
  • Liczba płytek krwi >= 50 000/uL (niezależna od transfuzji)
  • Hemoglobina >= 8,0 gm/dL (może otrzymać transfuzję krwinek czerwonych)
  • Klirens kreatyniny lub radioizotopowy GFR >= 70 ml/min/1,73 m2 lub
  • Stężenie kreatyniny w surowicy =< 2,0 mg/dl
  • Bilirubina całkowita =< 1,5 x górna granica normy (GGN) dla wieku
  • Stężenie transaminazy glutaminowo-pirogronowej (SGPT) w surowicy (aminotransferaza alaninowa [ALT]) =< 2,5 x GGN w placówce
  • Transaminaza glutaminowo-szczawiooctowa w surowicy (SGOT) (aminotransferaza asparaginianowa [AST]) =< 2,5-krotność ULN w placówce
  • Albumina surowicy >= 2,5 g/dl
  • Przed przystąpieniem do tego badania pacjent musiał wyleczyć się ze znacznej ostrej toksyczności związanej z całą wcześniejszą terapią i spełniać wszystkie inne kryteria kwalifikacji
  • Należy unikać ciąży przez 12 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki GDC-0449 w przypadku kobiet w wieku rozrodczym; pacjentki w wieku rozrodczym nie mogą być w ciąży ani karmić piersią; pacjentki w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy lub moczu w ciągu 24 godzin przed rozpoczęciem leczenia
  • Kobiety w wieku rozrodczym są zobowiązane do stosowania 2 dopuszczalnych form antykoncepcji, w tym jednej mechanicznej metody antykoncepcji podczas udziału w badaniu i przez 12 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki; z powodów medycznych lub osobistych 100% zaangażowanie w abstynencję jest uważane za akceptowalną formę kontroli urodzeń. Wszystkie pacjentki powinny otrzymać porady dotyczące antykoncepcji prowadzone przez badacza, położnika/ginekologa lub innego lekarza posiadającego kwalifikacje w tej dziedzinie; przed wydaniem GDC-0449 badacz musi potwierdzić i udokumentować stosowanie przez pacjentkę dwóch metod antykoncepcji, daty negatywnego testu ciążowego oraz potwierdzić, że pacjentka rozumie, że GDC-0449 powoduje samoistne poronienie lub wady wrodzone
  • Należy uzyskać podpisaną świadomą zgodę zgodnie z wytycznymi instytucji

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z jakąkolwiek klinicznie istotną niepowiązaną chorobą ogólnoustrojową (poważne infekcje lub istotna dysfunkcja serca, płuc, wątroby lub innych narządów), która mogłaby zaburzyć zdolność pacjenta do tolerowania terapii zgodnej z protokołem lub prawdopodobnie zakłóciłaby procedury badania lub wyniki
  • Pacjenci otrzymujący jakąkolwiek inną terapię przeciwnowotworową lub eksperymentalną terapię lekową
  • Pacjenci z niemożnością powrotu na wizyty kontrolne lub uzyskania badań kontrolnych wymaganych do oceny toksyczności terapii
  • Oczekiwana długość życia < 12 tygodni, zgodnie z ustaleniami lekarza prowadzącego
  • Niemożność połknięcia kapsułek
  • Wcześniejsze leczenie GDC-0449 lub innymi antagonistami szlaku HH
  • Zespół złego wchłaniania lub inny stan, który może zakłócać wchłanianie dojelitowe
  • Historia zastoinowej niewydolności serca
  • Historia komorowych zaburzeń rytmu wymagających leczenia
  • Niekontrolowana hipokalcemia, hipomagnezemia, hiponatremia lub hipokaliemia zdefiniowana jako poniżej dolnej granicy normy dla danej placówki pomimo odpowiedniej suplementacji elektrolitów
  • Wrodzony zespół długiego QT

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Leczenie (vismodegib)
Pacjenci otrzymują wismodegib doustnie raz dziennie w dniach 1-28. Leczenie powtarza się co 28 dni przez maksymalnie 26 cykli w przypadku braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.
Inny: Badanie farmakologiczne
Badania korelacyjne
Lek: Wismodegib
Biorąc pod uwagę PO
Inne nazwy:
  • Erivedge
  • GDC-0449
  • Jeż Antagonista GDC-0449

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Obiektywna odpowiedź (CR+PR) Utrzymująca się przez ≥ 8 tygodni
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Obiektywna odpowiedź to całkowita lub częściowa odpowiedź utrzymująca się u pacjenta przez 8 tygodni. Odsetek obiektywnych odpowiedzi zostanie podany oddzielnie dla pacjentów z każdej grupy. CR to całkowity zanik wszystkich wzmacniających się guzów. PR oznacza >= 50% zmniejszenie wielkości guza.
Do 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przeżycie bez progresji
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do 2 lat
Czas przeżycia wolny od progresji (PFS) mierzy się od daty początkowego leczenia GDC-0449 do najwcześniejszej progresji lub zgonu podczas badania. PFS jest cenzurowany w dniu ostatniej oceny guza dla pacjentów bez progresji choroby, którzy nie zmarli w ciągu 30 dni od ostatniej ekspozycji na badane leczenie. Metodę Kaplana-Meiera wykorzystuje się do oszacowania przeżycia wolnego od progresji choroby.
Od rozpoczęcia leczenia do 2 lat
Czas trwania obiektywnej odpowiedzi
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do 2 lat
Czas trwania obiektywnej odpowiedzi mierzony jest od pierwszego skanu dokumentującego całkowitą lub częściową odpowiedź, która została następnie potwierdzona, do wcześniejszej udokumentowanej progresji lub zgonu w trakcie badania. Czas trwania obiektywnej odpowiedzi jest cenzurowany w dniu ostatniej oceny guza dla pacjentów bez progresji choroby, którzy nie zmarli w ciągu 30 dni od ostatniej ekspozycji na badane leczenie.
Od rozpoczęcia leczenia do 2 lat
Parametry farmakokinetyczne wismodegibu, penetracja płynu mózgowo-rdzeniowego
Ramy czasowe: do 12 miesiąca
Szacowaną medianę przenikania leku do płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) podaje się, wyrażając ją jako stosunek AUC wismodegibu w płynie mózgowo-rdzeniowym do wartości niezwiązanego leku w osoczu.
do 12 miesiąca

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2009

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 maja 2013

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 sierpnia 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 lipca 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 lipca 2009

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

15 lipca 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

25 lutego 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 stycznia 2016

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NCI-2012-03020 (REJESTR: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • U01CA081457 (Grant/umowa NIH USA)
  • PBTC-025B (INNY: CTEP)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dorosły rdzeniak zarodkowy

Badania kliniczne na Badanie farmakologiczne

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Angola

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj