Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Turvallisuus-, siedettävyys- ja tehokkuustutkimus intraserebroventrikulaarisesta BMN 190:stä alle 18-vuotiailla lapsipotilailla, joilla on CLN2-tauti

tiistai 7. maaliskuuta 2023 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical

Vaihe 2, avoin, monikeskustutkimus intraserebroventrikulaarisen BMN 190:n turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi alle 18-vuotiailla lapsipotilailla, joilla on CLN2-tauti

Tämä vaiheen 2 avoin, monikeskustutkimus arvioi BMN 190 intracerebroventricular (ICV) -annon turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa joka toinen viikko (qow) 144 viikon ajan potilailla, joilla on CLN2. Tutkimus on suunniteltu arvioimaan taudin etenemistä BMN 190:llä hoidetuilla CLN2-potilailla verrattuna hoitamattomien historiallisten kontrollien luonnollisiin tietoihin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

BMN 190 on rekombinanttimuoto ihmisen tripeptidyylipeptidaasi 1:stä (TPP1), entsyymistä, josta puuttuu CLN2-sairaus (tunnetaan myös klassisena myöhäisen infantiili CLN2:na, cLINCL:nä tai Jansky-Bielschowskyn taudina), eräs Battenin taudin muoto. Entsyymikorvaushoitona (ERT) BMN 190 on suunniteltu auttamaan palauttamaan TPP1-entsyymiaktiivisuus. BMN 190 on suunniteltu vähentämään lysosomaalisen varastomateriaalin progressiivista, patologista kertymistä. 190-203 on vaiheen 2 avoin, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan BMN 190:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa alle 18-vuotiailla lapsipotilailla, joilla on CLN2-sairaus. Tutkimuslääkkeen annostus määräytyy potilaan iän mukaan ja se annetaan intracerebroventricular (ICV) -infuusiona joka toinen viikko (qow) 144 viikon ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

14

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
    • Piazza
      • Rome, Piazza, Italia, 00165
        • Children's Hospital Bambino Gesù,IRCCS
  • Saksa
      • Hamburg, Saksa, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Childrens Hospital
  • Yhdysvallat
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 sekunti - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Yli 2-vuotiaiden ilmoittautuminen on suoritettu.

Sisällyttämiskriteerit:

  • CLN2-sairauden diagnoosi TPP1-entsyymiaktiivisuuden (kuivatun veren täplä) perusteella seulonnassa saatavilla olevissa fibroblasteissa ja leukosyyteissä
  • Kvantitatiivinen kliininen arvio Hampurin motorisen kielen kokonaispistemäärästä 3–6 seulonnassa CLN2-sairauden motorisen kielen asteikolla, kuten on määritelty Ratings Assessment Guideline -ohjeessa
  • < 18-vuotias tietoisen suostumuksen ajankohtana
  • Vanhemman tai laillisen huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus ja suostumuslomake tarvittaessa
  • Lisääntymisiässä olevien miesten ja naisten tulee harjoittaa todellista pidättäytymistä, joka määritellään seksittömäksi aktiivisuudeksi, tutkimuksen aikana ja 6 kuukauden ajan tutkimuksen päättymisen (tai tutkimuksesta vetäytymisen) jälkeen. Seksuaalisesti aktiivisten ja todellista pidättymistä harjoittavien lisääntymisiässä olevien miesten ja naisten on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimukseen osallistuessaan.
  • Kyky noudattaa protokollan edellyttämiä arviointeja (ICV-istutus, lääkkeiden anto, laboratorionäytteenotto, EEG, EKG, MRI jne.)

Poissulkemiskriteerit:

  • Muu perinnöllinen neurologinen sairaus, esim. muut CLN-muodot tai kohtaukset, jotka eivät liity CLN2-sairauteen (potilaat, joilla on kuumekohtauksia, voivat olla kelvollisia)
  • Muun neurologisen sairauden olemassaolo, joka on saattanut aiheuttaa kognitiivisen heikkenemisen (esim. trauma, aivokalvontulehdus, verenvuoto) tai häiriöitä sairauden luokitukseen (autismi) ennen seulontaa
  • Perkutaanisen syöttöletkun sijoittelu ennen rekisteröintiä
  • Hän on saanut kantasolu-, geeni- tai ERT-hoitoa
  • Neurokirurgian vasta-aiheet (esim. synnynnäinen sydänsairaus, vakava hengitysvajaus tai hyytymishäiriöt)
  • MRI-skannausten vasta-aiheet (esim. sydämentahdistin, metallifragmentti tai siru silmässä, aneurysmaklipsi aivoissa)
  • Yleistyneen motorisen epileptisen tilan episodi 4 viikon sisällä ennen ensimmäistä annoskäyntiä
  • Vaikea infektio (esim. keuhkokuume, pyelonefriitti tai aivokalvontulehdus) 4 viikon sisällä ennen ensimmäistä annoskäyntiä (ilmoittautuminen voidaan lykätä)
  • Kammioiden poikkeavuus (vesipää, epämuodostuma)
  • Ventrikulaarisen shuntin esiintyminen
  • On tunnettu yliherkkyys jollekin BMN 190:n aineosalle
  • on saanut mitään tutkimusvälitystä 30 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen infuusiota tai hänen on määrä saada mitä tahansa muuta tutkimuslääkettä kuin BMN 190 tutkimuksen aikana
  • jolla on lääketieteellinen tila tai lieventävä seikka, joka tutkijan mielestä saattaa vaarantaa tutkittavan kyvyn noudattaa protokollan edellyttämiä testejä tai toimenpiteitä tai vaarantaa tutkittavan hyvinvoinnin, turvallisuuden tai kliinisen tulkittavuuden
  • Raskaus milloin tahansa tutkimuksen aikana; naispuoliselle koehenkilölle, jonka tutkija on arvioinut olevan hedelmällisessä iässä, testataan raskaus

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: BMN190-rekombinantti ihmisen tripeptidyylipeptidaasi-1 (rhTPP1)
Ikän mukainen BMN 190:n annos annettuna intraserebroventrikulaarisena (ICV) infuusiona joka toinen viikko (qow) 144 viikon ajan.
Biologinen: BMN190-rekombinantti ihmisen tripeptidyylipeptidaasi-1 (rhTPP1)
Muut nimet:
  • rekombinantti ihmisen tripeptidyylipeptidaasi-1 (rhTPP1)
  • serliponaasi alfa
  • Brineura®
Laite: Intraventrikulaarinen pääsylaite
Tutkimuslääkkeen antamista varten tarvitaan MRI-yhteensopivan ICV-pääsylaitteen kirurginen implantointi oikean aivopuoliskon lateraaliseen kammioon.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
BMN 190:n immunogeenisyys CSF:ssä ja seerumissa
Aikaikkuna: Jopa 144 viikkoa
Jopa 144 viikkoa
Haittavaikutusten ilmaantuvuus ja vakavuus CTCAE v 4.0:lla arvioituna
Aikaikkuna: Jopa 144 viikkoa + 6 kuukauden seuranta viimeisen tutkimushoidon jälkeen
Jopa 144 viikkoa + 6 kuukauden seuranta viimeisen tutkimushoidon jälkeen
Muutos 0-6 pisteen moottori/kieli (ML) -pisteessä Hampurin CLN2-luokitusasteikolla
Aikaikkuna: Jopa 144 viikkoa + 6 kuukauden seuranta viimeisen tutkimushoidon jälkeen
Jopa 144 viikkoa + 6 kuukauden seuranta viimeisen tutkimushoidon jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos kliinisissä laboratoriotutkimuksissa
Aikaikkuna: Jopa 144 viikkoa
Jopa 144 viikkoa
Muutos CSF- ja plasmalaboratorioparametreissa
Aikaikkuna: Jopa 144 viikkoa
Jopa 144 viikkoa
Neurologiset tutkimukset
Aikaikkuna: Jopa 144 viikkoa
Jopa 144 viikkoa
Aivojen tilavuuden muutos kallon magneettikuvauksella (MRI) arvioituna
Aikaikkuna: Jopa 144 viikkoa
Jopa 144 viikkoa
Arvioi aika taudin ilmenemiseen oireettomilla potilailla
Aikaikkuna: Jopa 144 viikkoa
Jopa 144 viikkoa
Muutos Hampurin CLN2-luokitusasteikossa
Aikaikkuna: Jopa 144 viikkoa + 6 kuukauden seuranta viimeisen tutkimushoidon jälkeen
Jopa 144 viikkoa + 6 kuukauden seuranta viimeisen tutkimushoidon jälkeen
Elonmerkit
Aikaikkuna: Jopa 144 viikkoa + 6 kuukauden seuranta viimeisen tutkimushoidon jälkeen
Jopa 144 viikkoa + 6 kuukauden seuranta viimeisen tutkimushoidon jälkeen
Lääkärintarkastus
Aikaikkuna: Jopa 144 viikkoa + 6 kuukauden seuranta viimeisen tutkimushoidon jälkeen
Jopa 144 viikkoa + 6 kuukauden seuranta viimeisen tutkimushoidon jälkeen
Elektrokardiogrammi (EKG), 3- tai 5-kytkentäinen, 12-kytkentäinen
Aikaikkuna: Jopa 144 viikkoa + 6 kuukauden seuranta viimeisen tutkimushoidon jälkeen
Jopa 144 viikkoa + 6 kuukauden seuranta viimeisen tutkimushoidon jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioMarin Pharmaceutical

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 1. helmikuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 20. huhtikuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 20. huhtikuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 15. tammikuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 5. helmikuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 10. helmikuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 13. maaliskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 7. maaliskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 190-203

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Battenin tauti

Kliiniset tutkimukset BMN190-rekombinantti ihmisen tripeptidyylipeptidaasi-1 (rhTPP1)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Brazil

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa