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Uno studio sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia del BMN intracerebroventricolare 190 in pazienti pediatrici < 18 anni di età con malattia CLN2

7 marzo 2023 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio di fase 2, in aperto, multicentrico per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del BMN 190 intracerebroventricolare in pazienti pediatrici di età inferiore a 18 anni con malattia CLN2

Questo studio multicentrico in aperto di fase 2 valuterà la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della somministrazione intracerebroventricolare (ICV) di BMN 190 a settimane alterne (qow) per un periodo di 144 settimane, in pazienti con CLN2. Lo studio è progettato per valutare la progressione della malattia nei pazienti CLN2 trattati con BMN 190 rispetto ai dati di storia naturale da controlli storici non trattati.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

BMN 190 è una forma ricombinante della tripeptidil peptidasi 1 umana (TPP1), l'enzima carente nei pazienti con malattie CLN2 (noto anche come classico CLN2 tardo-infantile, cLINCL o malattia di Jansky-Bielschowsky), una forma di malattia di Batten. Come terapia enzimatica sostitutiva (ERT), BMN 190 è progettato per aiutare a ripristinare l'attività dell'enzima TPP1. BMN 190 è progettato per ridurre l'accumulo progressivo e patologico di materiale di deposito lisosomiale. 190-203 è uno studio multicentrico di fase 2 in aperto che valuterà la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di BMN 190 in pazienti pediatrici < 18 anni di età con malattia CLN2. Il dosaggio del farmaco in studio sarà determinato dall'età del paziente e somministrato tramite infusione intracerebroventricolare (ICV) a settimane alterne (qow), per una durata di 144 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

14

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
  • Italia
    • Piazza
      • Rome, Piazza, Italia, 00165
        • Children's Hospital Bambino Gesù,IRCCS
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Childrens Hospital
  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

L'iscrizione di età superiore ai 2 anni è completa.

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi della malattia CLN2 determinata dall'attività dell'enzima TPP1 (macchia di sangue essiccato) nei fibroblasti e nei leucociti disponibili allo Screening
  • Valutazione clinica quantitativa del punteggio aggregato del linguaggio motorio di Amburgo 3-6 allo screening sulla scala del linguaggio motorio della malattia CLN2, come definito nelle linee guida per la valutazione delle valutazioni
  • < 18 anni di età al momento del consenso informato
  • Consenso informato scritto da parte del genitore o del tutore legale e soggetto del modulo di assenso, se appropriato
  • I maschi e le femmine in età riproduttiva devono praticare la vera astinenza, definita come nessuna attività sessuale, durante lo studio e per 6 mesi dopo il completamento dello studio (o il ritiro dallo studio). Se sessualmente attivi e non praticanti la vera astinenza, i maschi e le femmine in età riproduttiva devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante la partecipazione allo studio.
  • Capacità di rispettare le valutazioni richieste dal protocollo (impianto di ICV, somministrazione di farmaci, raccolta di campioni di laboratorio, EEG, ECG, MRI, ecc.)

Criteri di esclusione:

  • Presenza di un'altra malattia neurologica ereditaria, ad esempio altre forme di CLN o convulsioni non correlate alla malattia CLN2 (i pazienti con convulsioni febbrili possono essere idonei)
  • Presenza di un'altra malattia neurologica che potrebbe aver causato declino cognitivo (ad es. trauma, meningite, emorragia) o interferenza con la valutazione della malattia (autismo) prima dello screening
  • Presenza di posizionamento del tubo di alimentazione percutanea prima dell'arruolamento
  • Ha ricevuto cellule staminali, terapia genica o ERT
  • Presenza di controindicazioni per la neurochirurgia (ad esempio, cardiopatie congenite, grave insufficienza respiratoria o anomalie della coagulazione)
  • Presenza di controindicazioni per le scansioni MRI (ad esempio, pacemaker cardiaco, frammento metallico o chip nell'occhio, clip di aneurisma nel cervello)
  • Episodio di stato epilettico motorio generalizzato entro 4 settimane prima della visita per la prima dose
  • Infezione grave (ad es. Polmonite, pielonefrite o meningite) entro 4 settimane prima della visita per la prima dose (l'arruolamento può essere posticipato)
  • Presenza di anomalie ventricolari (idrocefalo, malformazione)
  • Presenza di shunt ventricolare
  • Ha nota ipersensibilità a uno qualsiasi dei componenti di BMN 190
  • Ha ricevuto qualsiasi mediazione sperimentale entro 30 giorni prima della prima infusione del farmaco in studio o è programmato per ricevere qualsiasi farmaco sperimentale diverso da BMN 190 durante il corso dello studio
  • Ha una condizione medica o una circostanza attenuante che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe compromettere la capacità del soggetto di rispettare i test o le procedure richieste dal protocollo o compromettere il benessere, la sicurezza o l'interpretazione clinica del soggetto
  • Gravidanza in qualsiasi momento durante lo studio; un soggetto di sesso femminile giudicato dallo sperimentatore in età fertile sarà testato per la gravidanza

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: BMN190 tripeptidil peptidasi-1 umana ricombinante (rhTPP1)
Una dose adeguata all'età di BMN 190 somministrata tramite infusione intracerebroventricolare (ICV) a settimane alterne (qow) per una durata di 144 settimane.
Biologico: BMN190 tripeptidil peptidasi-1 umana ricombinante (rhTPP1)
Altri nomi:
  • tripeptidil peptidasi-1 umana ricombinante (rhTPP1)
  • cerliponasi alfa
  • Brineura®
Dispositivo: Dispositivo di accesso intraventricolare
Per la somministrazione del farmaco in studio è necessario l'impianto chirurgico di un dispositivo di accesso ICV compatibile con la risonanza magnetica nel ventricolo laterale dell'emisfero destro.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Immunogenicità di BMN 190 nel liquido cerebrospinale e nel siero
Lasso di tempo: Fino a 144 settimane
Fino a 144 settimane
Incidenza e gravità degli eventi avversi valutati da CTCAE v 4.0
Lasso di tempo: Fino a 144 settimane + 6 mesi di follow-up dopo l'ultimo trattamento in studio
Fino a 144 settimane + 6 mesi di follow-up dopo l'ultimo trattamento in studio
Modifica del punteggio Motor/Lingua (ML) da 0 a 6 punti sulla scala di valutazione CLN2 di Amburgo
Lasso di tempo: Fino a 144 settimane + 6 mesi di follow-up dopo l'ultimo trattamento in studio
Fino a 144 settimane + 6 mesi di follow-up dopo l'ultimo trattamento in studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambiamento nei test clinici di laboratorio
Lasso di tempo: Fino a 144 settimane
Fino a 144 settimane
Modifica dei parametri di laboratorio del CSF e del plasma
Lasso di tempo: Fino a 144 settimane
Fino a 144 settimane
Esami neurologici
Lasso di tempo: Fino a 144 settimane
Fino a 144 settimane
Variazione dei volumi cerebrali valutati mediante risonanza magnetica craniale (MRI)
Lasso di tempo: Fino a 144 settimane
Fino a 144 settimane
Valutare il tempo alla manifestazione della malattia per i pazienti asintomatici
Lasso di tempo: Fino a 144 settimane
Fino a 144 settimane
Variazione della scala di valutazione totale del CLN2 di Amburgo
Lasso di tempo: Fino a 144 settimane + 6 mesi di follow-up dopo l'ultimo trattamento in studio
Fino a 144 settimane + 6 mesi di follow-up dopo l'ultimo trattamento in studio
Segni vitali
Lasso di tempo: Fino a 144 settimane + 6 mesi di follow-up dopo l'ultimo trattamento in studio
Fino a 144 settimane + 6 mesi di follow-up dopo l'ultimo trattamento in studio
Esame fisico
Lasso di tempo: Fino a 144 settimane + 6 mesi di follow-up dopo l'ultimo trattamento in studio
Fino a 144 settimane + 6 mesi di follow-up dopo l'ultimo trattamento in studio
Elettrocardiogramma (ECG), 3 o 5 derivazioni, 12 derivazioni
Lasso di tempo: Fino a 144 settimane + 6 mesi di follow-up dopo l'ultimo trattamento in studio
Fino a 144 settimane + 6 mesi di follow-up dopo l'ultimo trattamento in studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 febbraio 2016

Completamento primario (Effettivo)

20 aprile 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

20 aprile 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 gennaio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 febbraio 2016

Primo Inserito (Stima)

10 febbraio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 marzo 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 marzo 2023

Ultimo verificato

1 marzo 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 190-203

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Batten

Prove cliniche su BMN190 tripeptidil peptidasi-1 umana ricombinante (rhTPP1)

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