Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

TGA (Trombin Generation Assay) ja hemofilian ehkäisy (HOPE)

tiistai 9. heinäkuuta 2019 päivittänyt: Hospices Civils de Lyon

Trombiinin tuottokyky vaikeaa hemofiliaa sairastavilla potilailla, jotka saavat ennaltaehkäisyä

Hemofiilinen artropatia on yksi vakavan hemofilian suurimmista komplikaatioista. Jotta plasman hyytymistekijäaktiivisuus pysyy yli 1 %:ssa ja vältetään spontaanit nivelverenvuodot ja muut vakavat verenvuototapahtumat, käytetään profylaktista tekijäkorvaushoitoa. Hyytymistekijätiivisteiden korkeiden kustannusten ja rajallisen saatavuuden vuoksi annostelu on ratkaiseva kysymys ennaltaehkäisevässä hoidossa. Useat tutkimukset raportoivat paremman korrelaation hemofiliapotilaiden kliinisen verenvuototaipmuksen ja trombiinin muodostumismääritystulosten välillä verrattuna FVIII/FIX-tasoihin. Ei kuitenkaan ole olemassa erityisiä tietoja, jotka osoittaisivat, että trombiinin muodostuminen voisi olla parempi indikaattori ehkäisyn kliinisestä tehosta verrattuna tavanomaiseen FVIII-mittaukseen.

Tämän avoimen, monikeskustutkimuksen päätavoitteena on verrata trombiinin muodostumiskapasiteettia ja FVIII-tasoja vaikeassa hemofiliapotilaissa ja verrata näitä kahta laboratoriotulosta seuraaviin:

  • spontaanien hemartroosien ja muiden spontaanien vakavien verenvuotojen määrä viimeisen 6 kuukauden aikana
  • viimeisten 6 kuukauden aikana käytettyjen FVIII-lisäyksiköiden määrä

Tämä projekti ei vaadi muutosta hoidon tyyppiin: Tutkimuksen aikana jokaista potilasta hoidetaan hänen tavanomaisella hyytymistekijällään tavanomaisella hoito-ohjelmalla (taajuus ja annostus).

Kliininen tulos tavallisella ennaltaehkäisy-ohjelmalla korreloi TGA-tuloksiin

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

50

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Bordeaux, Ranska, 33076
        • Ei vielä rekrytointia
        • Hopital Pellegrin
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Sabine CASTET
      • Bron, Ranska, 69500
        • Rekrytointi
        • Unité d'Hémostase Clinique Centre Régional de Traitement des Hémophiles Centre de Référence de Maladies Hémorragiques Hôpital Cardiologique Louis Pradel
        • Ottaa yhteyttä:
      • Chambéry, Ranska, 73011
        • Ei vielä rekrytointia
        • CH Metropole Savoie site de Chambéry
        • Ottaa yhteyttä:
      • Dijon, Ranska, 21079
        • Ei vielä rekrytointia
        • CHU Dijon Bourgogne Hôpital François Mitterrand
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Fabienne GENRE VOLOT
      • Marseille, Ranska, 13385
        • Ei vielä rekrytointia
        • CHU Timone
        • Ottaa yhteyttä:
      • Nantes, Ranska, 44093
      • Saint-Étienne, Ranska, 42055

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 45 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vaikea hemofilia A (FVIII < 1 IU/dl)
  • Tällä hetkellä profylaktisessa hoidossa
  • Sama ennaltaehkäisyohjelma viimeisen kuuden kuukauden aikana
  • Ikä: 2 (paino ≥12,5 kg) - 45 vuotta
  • Riittävä laskimopääsy
  • Hemofiliapotilaan päiväkirja tai vastaava säännöllisesti täytetty
  • Potilaan tai perheen (alaikäisten) kyky antaa tietoinen suostumus
  • Aihe sairausvakuutuksella

Poissulkemiskriteerit:

  • Ikä <2 ja >45 vuotta
  • Hemofilia A ja dokumentoitu estäjä viimeisen 12 kuukauden aikana
  • Kliinisesti oireinen maksasairaus (historiallinen näyttö, joka on dokumentoitu potilaan lääketieteellisiin tiedostoihin)
  • Verihiutalemäärä < 100x109/l
  • Huono laskimopääsy
  • Dokumentoidun kohdenivelen läsnäolo
  • Oikeussuojatoimenpiteen kohteena oleva.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: MUUTA
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
MUUTA: Toinen käsi: potilaat, joilla on vaikea hemofilia A ja jotka ovat estohoitona
Potilaat, joilla on vaikea hemofilia A (FVIII < 1 IU/dl), jotka saavat tällä hetkellä ennaltaehkäisevää hoitoa ja joilla on sama estohoito viimeisen kuuden kuukauden aikana, iältään 2-vuotiaat (paino ≥12,5 kg) ja 45-vuotiaat ja joilla on riittävä laskimopääsy potilaan päiväkirjaa tai vastaavaa säännöllisesti täytettynä ja voi antaa tietoon perustuvan suostumuksen
Muut: Trombiinin muodostumisen mittaus.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Ennaltaehkäisyssä olevien vakavien hemofiliapotilaiden alimman TGA (ETP) -tulosten ja meneillään olevan estohoito-ohjelman kliinisen tehon välistä korrelaatiota tutkitaan.
Aikaikkuna: Ennaltaehkäisyn kliininen teho arvioidaan spontaanien nivelvuotojen lukumäärän, muiden relevanttien spontaanien vuotojen määrän ja hyytymistekijäkonsentraatin kulutuksen perusteella TGA:ta edeltäneiden 6 kuukauden aikana.
Ennaltaehkäisyn kliininen teho arvioidaan spontaanien nivelvuotojen lukumäärän, muiden relevanttien spontaanien vuotojen määrän ja hyytymistekijäkonsentraatin kulutuksen perusteella TGA:ta edeltäneiden 6 kuukauden aikana.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Ennaltaehkäisyssä olevien vakavan hemofiliapotilaiden FVIII:C:n alimman tulosten ja meneillään olevan estohoito-ohjelman kliinisen tehon välistä korrelaatiota tutkitaan.
Aikaikkuna: Ennaltaehkäisyn kliininen teho arvioidaan spontaanien nivelvuotojen lukumäärän, muiden relevanttien spontaanien vuotojen määrän ja hyytymistekijäkonsentraatin kulutuksen perusteella FVIII:a edeltäneiden 6 kuukauden aikana.
Ennaltaehkäisyn kliininen teho arvioidaan spontaanien nivelvuotojen lukumäärän, muiden relevanttien spontaanien vuotojen määrän ja hyytymistekijäkonsentraatin kulutuksen perusteella FVIII:a edeltäneiden 6 kuukauden aikana.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hospices Civils de Lyon

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Maanantai 8. elokuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)

Sunnuntai 8. syyskuuta 2019

Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)

Sunnuntai 8. syyskuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 20. toukokuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 23. toukokuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Tiistai 24. toukokuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Keskiviikko 10. heinäkuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. heinäkuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. heinäkuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2012-765

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia A

Kliiniset tutkimukset Trombiinin muodostumisen mittaus.

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Serbia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa