Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Turvallisuus- ja tehotutkimus useista korvausannostusohjelmista sydämen toimintaan aikuisilla, joilla on Fabryn tauti

perjantai 14. toukokuuta 2021 päivittänyt: Shire

Monikeskus, avoin, satunnaistettu tutkimus, jossa arvioidaan kolmen korvausentsyymikorvaushoidon annostusohjelman turvallisuutta ja tehokkuutta aikuispotilailla, joilla on Fabryn tauti

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on vertailla eri Replagal-annosten turvallisuutta ja tehokkuutta potilailla, joilla on Fabryn taudista johtuva kardiomyopatia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Fabryn tauti on perinnöllinen aineenvaihduntasairaus, joka johtuu GALA-geenin mutaatioista. Fabryn tautia sairastavat potilaat keräävät monimutkaista glykosfingolipidiä nimeltä globotriaosyyliseramidi (Gb3) eri kudoksiin ja elimiin. Fabryn tauti vaikuttaa kaikkiin elimiin, mutta suurin osa sairastumisesta ja kuolleisuudesta johtuu sydämen, munuaisten ja neurologisista toimintahäiriöistä. Gb3:n kerääntyminen sydämeen aiheuttaa hypertrofista kardiomyopatiaa, läppäpoikkeavuuksia, rytmihäiriöitä ja infarkteja. Replagalin on osoitettu vähentävän Gb3:a keskeisistä kudoksista ja elimistä ja stabiloivan munuaisten toimintaa potilailla, joilla on Fabryn tauti. Todisteet viittaavat siihen, että Replagal vähentää vasemman kammion massaa (LVM) ja parantaa sydämen midwall fractional shortening (MFS). Vasemman kammion hypertrofia on suurin Fabryn tautia sairastavien potilaiden sairastuvuuden ja kuolleisuuden syy.

Tämä on tutkimus Replagalin kolmen annostusohjelman turvallisuudesta ja tehokkuudesta aikuispotilailla, joilla on Fabryn taudista johtuva vasemman kammion hypertrofia.

Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on verrata Replagalin kahden annostusohjelman (0,2 mg/kg IV joka toinen viikko ja 0,2 mg/kg IV viikoittain) vaikutuksia vasemman kammion massan vähenemiseen kaikukardiografialla mitattuna.

Tämän tutkimuksen toissijaisina tavoitteina on verrata Replagalia kahden annostusohjelman (0,2 mg/kg IV joka toinen viikko ja 0,2 mg/kg IV viikoittain) vaikutuksia seuraaviin: rasituksen sietokyky; sydämen vajaatoimintapotilaiden sairauskohtaisen elämänlaadun parantaminen; sydämen vajaatoiminnan oireiden parantaminen; Gb3:n vähenemisen suuruus; munuaisten toiminnan heikkenemisnopeus ja proteinurian/albuminurian vaikeusasteen paraneminen; ja turvallisuus.

Vaihtoehtoista hoito-ohjelmaa 0,4 mg/kg Replagal IV viikoittain tutkitaan myös ilman virallista vertailua 0,2 mg/kg hoito-ohjelmiin. 0,4 mg/kg IV viikoittaisen annostelun turvallisuuden ja tehon tutkiminen on tämän tutkimuksen toissijainen tavoite.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

44

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Paraguay
      • Asuncion, Paraguay
        • Gobemador Irala y Coronel Lopez - Barrio Sojania
  • Puola
      • Krakow, Puola, 31-066
        • Szpital Uniwersytecki W Krakowie
      • Warsaw, Puola, 04-628
        • Instytut Kardiologii
  • Slovenia
      • Slovenj Gradec, Slovenia, SI 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Suomi
      • Turku, Suomi, FI-20520
        • Turku University Central Hospital
  • Tšekki
      • Prague, Tšekki, 128 OO
        • The Charles University Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Salford, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85719
        • AKDHC Tucson Access Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • New York Unversity School of Medicine
    • Virginia
      • Springfield, Virginia, Yhdysvallat, 22152
        • O & O Alpan, LLC

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • >18-vuotias;
  • Mies: Fabryn tauti, joka on vahvistettu alfa-galaktosidaasi A -aktiivisuuden puutteella TAI naaras: Fabryn tauti, joka on vahvistettu alfa-galaktosidaasi A -geenin mutaatiolla;
  • ERT-naiivi;
  • LVM/h > 50 g/m2,7 miehillä ja > 47 g/m2,7 naisilla;
  • Negatiivinen raskaustesti ilmoittautumisen yhteydessä ja ehkäisyn käyttö vaadittiin koko tutkimuksen ajan naispotilaille;
  • Allekirjoitettu tietoinen suostumus;

Poissulkemiskriteerit:

  • Luokan IV sydämen vajaatoiminta;
  • Kliinisesti merkittävä verenpainetauti;
  • Hemodynaamisesti merkittävä läppästenoosi tai regurgitaatio;
  • Sairaalloisen lihavuuden;
  • Tunnettu autosomaalinen dominantti sarkoplasminen supistuvan proteiinin geenimutaatio;
  • Hoito millä tahansa tutkimuslääkkeellä tai -laitteella 30 päivän sisällä;
  • Ei pysty noudattamaan tutkijan määrittämää protokollaa;
  • Positiivinen hepatiitti B:lle, hepatiitti C:lle tai HIV:lle

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Replagal 0,2 mg/kg, IV, joka toinen viikko
Potilaat satunnaistettiin saamaan Replagalia 0,2 mg/kg suonensisäisenä infuusiona joka toinen viikko 52 viikon ajan.
Biologinen: Replagal
Laskimonsisäinen (IV) infuusio 12 kuukauden ajan
Muut nimet:
  • algidaasi alfa
Active Comparator: Replagal 0,2 mg/kg, IV, viikoittain
Potilaat satunnaistettiin saamaan Replagalia 0,2 mg/kg suonensisäisenä infuusiona joka viikko 52 viikon ajan.
Biologinen: Replagal
Laskimonsisäinen (IV) infuusio 12 kuukauden ajan
Muut nimet:
  • algidaasi alfa
Active Comparator: Replagal 0,4 mg/kg, IV, viikoittain
Potilaat satunnaistettiin saamaan Replagalia 0,4 mg/kg suonensisäisenä infuusiona joka viikko 52 viikon ajan.
Biologinen: Replagal
Laskimonsisäinen (IV) infuusio 12 kuukauden ajan
Muut nimet:
  • algidaasi alfa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vasemman kammion massa indeksoitu korkeuteen (LVMI) lähtötilanteesta kuukauteen 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12 (viikko 53)
Vasemman kammion massa (LVM) mitattiin kaikukardiografialla.
Perustaso, kuukausi 12 (viikko 53)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 12 maksimaalisessa hapenkulutuksessa (VO2 Max) huippuharjoituksen aikana
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12 (viikko 53)
Harjoitustoleranssi mitattuna VO2 max -arvolla huippukunnossa käyttäen standardia eksponentiaalista harjoitusprotokollaa (STEEP).
Perustaso, kuukausi 12 (viikko 53)
Muutos perustilanteesta kuukauteen 12 6 minuutin kävelytestissä (6MWT)
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12 (viikko 53)
Harjoitustoleranssi 6MWT:llä mitattiin kokonaismatkana, joka käveltiin 6 minuutissa.
Perustaso, kuukausi 12 (viikko 53)
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 12 Minnesota Living With Heart Failure Questionnaire (MLHF-Q) -yhteenvetopisteissä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12 (viikko 53)
Elämänlaatua (QoL) arvioitiin MLHF-Q:n versiolla 2. Kyselylomakkeen tarkoituksena on arvioida, missä määrin sydämen vajaatoiminnan oireet vaikuttavat potilaan jokapäiväiseen elämään. Yhteenvetopisteet vaihtelevat 0–105, ja pistemäärä 105 edustaa suurinta haittavaikutusta potilaan elämänlaatuun.
Perustaso, kuukausi 12 (viikko 53)
Muutos perustilasta kuukauteen 12 New York Heart Associationin (NYHA) toiminnallisessa luokassa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12 (viikko 53)
NYHA-toiminnallinen luokittelujärjestelmä liittää oireet jokapäiväiseen toimintaan ja potilaan elämänlaatuun. NYHA-luokitus – Sydämen vajaatoiminnan vaiheet: Luokka I (lievä): Ei fyysistä aktiivisuutta. Tavallinen fyysinen aktiivisuus ei aiheuta tarpeetonta väsymystä, sydämentykytystä tai hengenahdistusta (hengenahdistus). Luokka II (lievä): Fyysisen aktiivisuuden lievä rajoitus. Mukava levossa, mutta tavallinen fyysinen toiminta aiheuttaa väsymystä, sydämentykytystä tai hengenahdistusta. Luokka III (Keskitaso): Huomattava fyysisen aktiivisuuden rajoitus. Mukava levossa, mutta tavallista harvempi toiminta aiheuttaa väsymystä, sydämentykytystä tai hengenahdistusta. Luokka IV (vakava): Ei pysty suorittamaan mitään fyysistä toimintaa ilman epämukavuutta. Sydämen vajaatoiminnan oireet levossa. Jos fyysistä toimintaa harjoitetaan, epämukavuus lisääntyy.
Perustaso, kuukausi 12 (viikko 53)
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 12 plasmaglobotriaosyyliseramidissa (GB3)
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12 (viikko 53)
Perustaso, kuukausi 12 (viikko 53)
Arvioidun glomerulaarisen suodatusnopeuden (eGFR) muutos lähtötasosta kuukauteen 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12 (viikko 53)
Munuaisten toiminta arvioitiin arvioimalla muutosta lähtötilanteesta 12. kuukauteen eGFR:ssä laskettuna käyttämällä Munuaissairauden ruokavalion muutos (MDRD) -yhtälöä.
Perustaso, kuukausi 12 (viikko 53)
Virtsan albumiini/kreatiniini (A/Cr) -suhteen muutos lähtötasosta kuukauteen 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12 (viikko 53)
Perustaso, kuukausi 12 (viikko 53)
Turvallisuusarviointi
Aikaikkuna: 56 viikkoa
Haittavaikutuksia kerättiin koko tutkimuksen ajan tietoisen suostumuksen antamisesta noin 30 päivään viimeisen infuusion jälkeen.
56 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 29. joulukuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. kesäkuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 5. heinäkuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 18. maaliskuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 18. maaliskuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 19. maaliskuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 9. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TKT028
  • 2007-005543-22 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fabryn tauti

Kliiniset tutkimukset Replagal

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Moldova

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa