Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Laskimonsisäisen OAV101:n (AVXS-101) turvallisuus ja tehokkuus lapsipotilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA) (OFELIA) (OFELIA)

perjantai 10. marraskuuta 2023 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

IV vaiheen avoin, yksihaarainen, kerta-annos, monikeskustutkimus laskimonsisäisen OAV101:n (AVXS-101) geenikorvaushoidon turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden arvioimiseksi Latinalaisesta Amerikasta ja Kanadasta tulevilla lapsipotilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia SMA) - OFELIA

Arvioida OAV101:n (AVXS-101) suonensisäisen annon turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta potilailla, joilla on SMA, joilla on kaksialleelisia mutaatioita selviytymismotorisen neuroni 1:n (SMN1) geenissä ≤ 24 kuukautta ja jotka painavat ≤ 17 kg yli 18-vuotiaana. kuukauden ajan infuusion jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoin, yksihaarainen, monikeskustutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida IV OAV101:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa SMA-potilailla. Tutkimukseen otetaan ≤ 24 kuukauden ikäisiä osallistujia, jotka painavat ≤ 17 kg. Osallistujat saavat kerta-annoksen IV OAV101:tä hyväksytyllä annoksella 1,1e14 vg/kg.

Osallistujat, jotka täyttävät kelpoisuusvaatimukset seulonta- ja peruskäynneillä, saavat yhden annoksen IV OAV101:tä päivänä 1 (hoitojakso), ja heitä seurataan 18 kuukauden ajan. Tutkimukseen sisältyy standardiseulontajakso, joka voi kestää jopa 20 päivää, jonka aikana soveltuvuus arvioidaan ja lähtötilanteen arvioinnit tehdään ennen hoitoa.

Tutkimuksen keston ajan osallistujat suorittavat vierailuja Arviointiaikataulun (SoA) mukaisesti. Prednisolonihoito annetaan tutkimusprotokollan mukaan. Päivänä -1 osallistujat viedään sairaalaan esikäsittelyn perustoimenpiteitä varten. Päivänä 1 osallistujat saavat 1-kertaisen IV-infuusion OAV101:tä ja he käyvät läpi sairaalan turvallisuusseurannan seuraavan 48 tunnin aikana, minkä jälkeen osallistuja voidaan kotiuttaa tutkijan arvion perusteella.

Turvallisuusseuranta suoritetaan tutkimusaikataulun ja protokollan vaatimusten mukaisesti. Tutkimusryhmä arvioi yhdessä Data Monitoring Committeen (DMC) kanssa tutkimukseen ilmoittautuneiden osallistujien turvallisuuden peruskirjassa kuvatulla tavalla. Turvallisuutta ja tehoa koskeva välianalyysi voidaan tehdä, kun viimeinen osallistuja on suorittanut 6 kuukauden seurannan, ja se sisältää kaikki saatavilla olevat tiedot kyseiseen tietojen katkaisuun asti. Lopullinen analyysi suunnitellaan tutkimuksen (EOS) 18 kuukauden vierailun jälkeen.

Tutkimuksen päätyttyä kelpoisia osallistujia pyydetään ilmoittautumaan rekisteritutkimukseen (RESTORE) saadakseen lisää turvallisuutta ja tehoa koskevia tietoja.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

16

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina, C1245AAM
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • Caba, Buenos Aires, Argentiina, C1181ACH
        • Novartis Investigative Site
  • Brasilia
    • MG
      • Belo Horizonte, MG, Brasilia, 30130-000
        • Novartis Investigative Site
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brasilia, 90035-903
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brasilia, 05403-000
        • Novartis Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 7 kuukautta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Kirjallinen tietoinen suostumus/suostumus, joka on saatu ennen suoritettua arviointia
  2. Oireinen SMA-diagnoosi, joka perustuu geenimutaatioanalyysiin, jossa on kaksialleelisia SMN1-mutaatioita (deleetio- tai pistemutaatioita) ja mikä tahansa SMN2-geenin kopio.
  3. Ikä ≤ 24 kuukauden ikäinen hoidon aikana

3. Paino ≤ 17 kg seulontajakson aikana 4. Ei ole saanut hoitoa tai on lopettanut hyväksytyn lääkkeen/hoidon 5. Ajantasaiset suositellut lapsuuden rokotteet ja RSV-profylaksia palivitsumabilla (tunnetaan myös nimellä Synagis) paikallisten standardien mukaan hoidosta

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. OAV101:n tai minkä tahansa AAV9-geeniterapian aikaisempi käyttö
  2. Osallistuja, jolla on ollut aspiraatiokeuhkokuume tai merkkejä aspiraatiosta (esim. yskiminen tai ruoan roiskuminen) 4 viikon sisällä ennen seulontaa
  3. Osallistuja on riippuvainen 100 % ravinnonsaannista gastrostomiasyöttöletkusta.
  4. Anti-AAV9-vasta-ainetiitteri > 1:50 määritettynä ligandisitoutumisimmunomäärityksellä seulonnan aikana
  5. Kyvyttömyys ottaa kortikosteroideja
  6. Immunosuppressiivisen hoidon, plasmafereesin, immunomodulaattoreiden, kuten adalimumabin, tai immunosuppressiivisen hoidon samanaikainen käyttö 3 kuukauden aikana ennen geenikorvaushoitoa (esim. syklosporiini, takrolimuusi, metotreksaatti, rituksimabisyklofosfamidi, IV immunoglobuliini)
  7. Maksan toimintahäiriö (esim. AST, ALT, bilirubiini, GGT tai GLDH, ≥ ULN; CTCAE ≥ 1) seulonnassa (lukuun ottamatta yksittäistä ASAT-arvojen nousua: jos muita maksan laboratoriopoikkeavuuksia ei ole, eristettyä ASAT-arvon nousua ei pidetä poissulkevana)
  8. Aiemmin hoidettu nusinersenillä (Spinraza®) 4 kuukauden sisällä ennen seulontaa
  9. Aiemmin käsitelty risdiplamilla (EvrysdiTM) 15 päivän sisällä ennen seulontaa (vähintään 5 puoliintumisaika ennen seulontaa)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: OAV101
Yksi IV-infuusio 1,1-14 vg/kg noin 60 minuutin aikana
Geneettinen: OAV101
Gene Therapy IV -infuusio
Muut nimet:
  • AVXS-101, Zolgensma

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä AE- ja SAE-oireita
Aikaikkuna: 18 kuukautta
AE on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma (esim. mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki [mukaan lukien epänormaalit laboratoriolöydökset], oireet tai sairaudet) kliinisen tutkimuksen osallistujalla sen jälkeen, kun hän on antanut kirjallisen tietoisen suostumuksen tutkimukseen osallistumiselle. Siksi haittavaikutus voi liittyä ajallisesti tai kausaalisesti lääkkeen (tutkimus) käyttöön tai ei.
18 kuukautta
Tärkeiden tunnistettujen ja tärkeiden mahdollisten riskien arviointi
Aikaikkuna: 18 kuukautta
AE on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma (esim. mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki [mukaan lukien epänormaalit laboratoriolöydökset], oireet tai sairaudet) kliinisen tutkimuksen osallistujalla sen jälkeen, kun hän on antanut kirjallisen tietoisen suostumuksen tutkimukseen osallistumiselle. Siksi haittavaikutus voi liittyä ajallisesti tai kausaalisesti lääkkeen (tutkimus) käyttöön tai ei.
18 kuukautta
Arvioi elintoimintojen, sydämen turvallisuusarvioiden ja kliinisten laboratoriotulosten muutoksia lähtötasosta
Aikaikkuna: 18 kuukautta

Kliinisesti merkittävät epänormaalit laboratorioarvot tai testitulokset on tunnistettava tarkastelemalla arvoja, jotka eivät ole normaaleja/kliinisesti merkittäviä alueita, merkittäviä muutoksia lähtötilanteeseen tai edelliseen käyntiin tai arvoja, joiden katsotaan olevan epätyypillisiä perussairautta sairastavalle osallistujalle. .

Nämä arvioidaan ja raportoidaan haittatapahtumina, jos ne ovat kliinisesti merkittäviä ja soveltuvin osin tutkijan arviota kohti.
18 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, jotka saavuttavat kehitysmotoriset virstanpylväät Maailman terveysjärjestön monikeskuskasvun vertailututkimuksen (WHO-MGRS) mukaan
Aikaikkuna: 6, 12 ja 18 kuukautta infuusion jälkeen
Maailman terveysjärjestön monikeskuskasvun vertailututkimusta (WHO-MGRS) käytetään kehityksen motoristen virstanpylväiden mittaamiseen. Tämä arvioidaan virstanpylväiden tarkistuslistan avulla. Kehityksen 6 virstanpylvästä ovat: istuminen ilman tukea, käsien ja polvien ryömiminen, seisominen avustuksella, kävely avustuksella, yksin seisominen ja yksin kävely. Kyllä-vastaus osoittaa, että potilas saavutti tietyn kehityksen virstanpylvään.
6, 12 ja 18 kuukautta infuusion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 4. marraskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 8. elokuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 8. elokuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 20. syyskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 28. syyskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 11. lokakuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 14. marraskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 10. marraskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • COAV101A1IC01

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti. Tämän kokeen tietojen saatavuus on osoitteessa https://www.clinicalstudydatarequest.com/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Selkärangan lihasatrofia

Kliiniset tutkimukset OAV101

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in France

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa