Kolmannen vaiheen, kontrolloitu, avoin, globaali satunnaistettu tutkimus RRx-001:stä, jossa on platina- tai platinadubletti pienisoluisessa keuhkosyövässä (REPLATINUM)

Pienisolusyöpä (SCC), jota esiintyy enimmäkseen keuhkoissa, mutta myös muissa kehon osissa, kuten eturauhasessa ja suolistossa, on yksi aggressiivisimmista syövän muodoista; itse asiassa SCC on niin aggressiivinen, että vuonna 2012 kongressi määritteli sen vastahakoiseksi tai vaikeasti hoidettavaksi syöväksi, samoin kuin haimasyöpä ja glioblastooma tai GBM, primaarinen aivojen kasvain, joilla on kauhea "ero" 5. vuoden eloonjäämisaste alle 50 %.

Yksi tärkeimmistä syistä, miksi SCC on niin vastahakoinen tai vaikeasti hoidettava, liittyy resistenssin kehittymiseen. Lähes kaikki syövät (ja SCC ei ole poikkeus) hoidetaan hoitolinjojen mukaan. Hoitolinja on tietty hoitojakso tai hoito-ohjelma. Joten SCC:ssä ensimmäinen hoitolinja on platinadubletti, jossa sana dubletti tarkoittaa kahta, ja koostuu sisplatiinin tai karboplatiinin + etoposidin kaksoiskemoterapia-ohjelmasta. Useimmat potilaat reagoivat aluksi hyvin platinadublettiin, mutta väistämättä itsestään kehittyy vastustuskyky hoidolle ja tämän kehityksen myötä aloitetaan uusi toisen linjan hoito. Samaa kaavaa noudatetaan myöhemmissä hoitolinjoissa: toisen linjan resistenssi johtaa toisen hoidon aloittamiseen 3. rivillä ja resistanssi 3. rivillä, mikä on valitettavasti aivan yhtä väistämätöntä ja tapahtuu yleensä jopa aikaisemmin, koska myöhempi hoitolinja mitä aggressiivisempi kasvain, 4. rivin hoito aloitetaan ja niin edelleen ja niin edelleen, kunnes lopulta hoitolinjoja ei enää ole jäljellä. Epäsuora tai kirjoittamaton sääntö syövän hoidossa on, että kun tietyssä hoidossa ilmenee vastustuskykyä, samaa hoitoa ei koskaan oteta uudelleen käyttöön tai aloiteta uudelleen.

RRx-001 on immunoterapian muoto, jolla on mahdollisuus kumota tämä kirjoittamaton sääntö herkistämällä kasvaimia, toisin sanoen tekemällä niistä herkempiä ensimmäisessä rivissä saamalle platinadupletille. Tämä on erittäin tärkeää, koska, kuten aiemmin todettiin, platinadubletti on yleensä tehokkain hoitomuoto, joten potilaille on hyötyä, jos herkkyys platinadubletille palautuu tai lisääntyy (myös tapauksissa, joissa vastetta ei koskaan esiintynyt) ja nyt vastaa ikään kuin he olisivat 1. rivillä mieluummin kuin 3. rivillä tai sen jälkeen.

Tässä tutkimuksessa, jota kutsutaan nimellä REPLATINUM, koska potilaat otetaan uudelleen käyttöön tai aloitetaan uudelleen platinadupletilla, on 50 %:n mahdollisuus saada joko RRx-001 + platinadupletti käsivarressa 1 tai platinadupletti ilman RRx-001:tä käsivarressa. 2. Käsivarren 2 potilailla, joiden syöpä etenee tai pahenee (kuvausskannauksilla määritettynä), on kuitenkin mahdollisuus "siirtyä" haaraan 1 ja saada RRx-001 + platinadubletti siihen asti, kunnes heidän syöpänsä etenee. Tällä tavalla kaikki potilaat, myös käsivarressa 2 olevat, voivat mahdollisesti saada RRx-001-hoitoa.