En fase 3, kontrolleret, åbent, global randomiseret undersøgelse af RRx-001 med en platindublet eller en platindublet i småcellet lungekræft (REPLATINUM)

Småcellet cancer (SCC), som for det meste opstår i lungerne, men også i andre dele af kroppen, såsom prostata og tarmene, er en af ​​de mest aggressive kræftformer; faktisk er SCC så aggressiv, at kongressen i 2012 udpegede det til en genstridig eller vanskelig at behandle cancer, sammen med kræft i bugspytkirtlen og glioblastom eller GBM, en primær hjernetumor, som deler den frygtelige "skelning" med at have en 5. års overlevelsesrate mindre end 50%.

En af hovedårsagerne til, at SCC er så genstridig eller svær at behandle, har at gøre med udviklingen af ​​resistens. Næsten alle kræftformer (og SCC er ingen undtagelse) behandles i henhold til terapilinjer. En terapilinje er et bestemt behandlingsforløb eller behandlingsregime. Så i SCC er den første behandlingslinje en platin-dublet, hvor ordet dublet betyder to, og består af den dobbelte kemoterapi-kur af cisplatin eller carboplatin + etoposid. De fleste patienter reagerer i starten godt på platin-dubletten, men uundgåeligt udvikles der som en selvfølge resistens mod behandling, og med den udvikling påbegyndes en ny behandling i anden linie. Det samme mønster følges i senere behandlingslinjer: resistens i anden linje fører til start af en anden behandling i 3. linje, og med modstand i 3. linje, hvilket desværre er lige så uundgåeligt, og som regel sker endnu hurtigere, da senere behandlingslinjen, jo mere aggressiv tumoren er, en 4. linje behandling startes og så videre og så videre, indtil der til sidst ikke er nogen behandlingslinjer tilbage. Den implicitte eller uskrevne regel i kræftbehandling er, at når der først opstår resistens på en bestemt behandling, bliver den samme behandling aldrig genindført eller genstartet.

RRx-001 er en form for immunterapi, der har potentialet til at omstøde denne uskrevne regel ved at sensibilisere tumorer, med andre ord ved at gøre dem mere følsomme over for den platin-dublet, som de modtog i første linje. Dette er meget vigtigt, fordi platindubletten, som tidligere nævnt, sædvanligvis er den mest effektive terapi, så det er en fordel for patienterne, hvis følsomheden over for platindubletten genoprettes eller øges (selv i tilfælde, hvor der aldrig har været respons) og nu reagere, som om de var i 1. linje i stedet for i 3. linje eller længere.

I denne undersøgelse, som kaldes REPLATINUM, er der 50 % chance for at modtage enten RRx-001 + platin dublet i arm 1 eller en platin dublet uden RRx-001 i arm, fordi patienter vil blive genintroduceret til eller genstartet på en platin dublet. 2. Patienter i arm 2, hvis cancer skrider frem eller forværres (som bestemt ved billedscanninger), har dog mulighed for at "krydse" til arm 1 og modtage RRx-001 + platin dublet, indtil deres cancer skrider frem. På denne måde er alle patienter, selv dem på arm 2, potentielt kvalificerede til at blive behandlet med RRx-001.