Kliiniset tutkimukset LGMD2M (FKTN)

Yhteensä 21 tulosta

Virginia Commonwealth University
Muscular Dystrophy Association

Aktiivinen, ei rekrytointi

Lihasdystrofian tulosarvioinnin pitkäaikainen kehitys (GRASP-01-005)

LGMD2E | LGMD2I | LGMD2A | LGMD2B | LGMD2C | LGMD1B | LGMD1C | LGMD1D | LGMD1E | LGMD1F | LGMD1G | LGMD1H | LGMD2D | LGMD2F | LGMD2G | LGMD2J | LGMD2K | LGMD2L | LGMD2M | LGMD2N | LGMD2O | LGMD2P | LGMD2Q | LGMD2S | LGMD2T | LGMD2U | LGMD2W | LGMD2X | LGMD2Y

Yhdysvallat
Cure CMD

Rekrytointi

Synnynnäisen lihassairauden tutkimus potilaiden ja perheen raportoimien lääketieteellisten tietojen perusteella (CMDPROS)

Emery-Dreifussin lihasdystrofia | Synnynnäinen myasteeninen oireyhtymä | Raajojen vyön lihasdystrofia | Synnynnäinen lihasdystrofia ITGA7:n (Integrin Alpha-7) puutteen kanssa | Alfa-dystroglykanopatia (synnynnäinen lihasdystrofia ja dystroglykaanin epänormaali glykosylaatio vakavalla epilepsialla) ja muut ehdot

Yhdysvallat
Kathryn Wagner
Pfizer

Valmis

PF-06252616:n kokeilu avohoitoon osallistuneilla LGMD2I:n kanssa

LGMD2I

Yhdysvallat
Huashan Hospital

Ilmoittautuminen kutsusta

LGMD-potilaiden monikeskus-fenotyyppi-genotyyppianalyysi Kiinassa

LGMD | LGMDR2 | LGMDR1

Kiina
Sarepta Therapeutics, Inc.

Rekrytointi

Tutkimus sellaisten osallistujien luonnosta, joilla on LGMD2E/R4, LGMD2D/R3 ja LGMD2C/R5, ≥ 4-vuotiaat ja joita hoidetaan rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä

Raajavyön lihasdystrofia

Yhdysvallat, Brasilia, Belgia, Kanada, Saksa, Italia, Espanja, Ruotsi, Turkki, Yhdistynyt kuningaskunta
ML Bio Solutions, Inc.

Aktiivinen, ei rekrytointi

Tutkimus BBP-418:sta potilailla, joilla on LGMD2I

LGMD2I

Yhdysvallat
Asklepios Biopharmaceutical, Inc.

Rekrytointi

Tutkimus LION-101:n turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on LGMD2I/R9:n geneettinen vahvistus (osa 1)

Lihassurkastumatauti | Raajojen vyön lihasdystrofia | LGMD2I | LGMD | Raajojen vyön lihasdystrofia, tyyppi 2 | LGMD2 | FKRP | FKRP-mutaatio | Fukutiiniin liittyvä proteiini

Yhdysvallat
Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust
Jain Foundation

Aktiivinen, ei rekrytointi

Dysferlinopatian kliininen tulostutkimus (Jain COS)

Dysferlinopatia | LGMD2B on nyt luokiteltu LGMDR2:ksi | Miyoshi myopatia

Korean tasavalta, Chile, Espanja, Yhdysvallat, Tanska, Ranska, Italia, Japani, Yhdistynyt kuningaskunta
Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore...

Valmis

Taudin etenemisen kliiniset tekijät potilailla, joilla on raajavyön lihasdistrofia tyyppi 2E (NeuroLGMD2E)

LGMD2E

Italia
Atamyo Therapeutics

Ei vielä rekrytointia

ATA-200 Dose-escalation Gene Therapy Trial potilailla, joilla on LGMDR5

LGMD2C

Ranska, Italia
Newcastle University
Ludwig-Maximilians - University of Munich; LGMD2i Research Fund; CureLGMD2i

Rekrytointi

Maailmanlaajuinen FKRP-rekisteri

Raajojen vyön lihasdystrofia | Synnynnäinen lihasdystrofia | LGMDR9 | LGMD2I | Walker-Warburgin oireyhtymä | Lihas-silmä-aivotauti | FKRP-geenimutaatio

Yhdistynyt kuningaskunta
Ludwig-Maximilians - University of Munich

Valmis

Deflazacort dysferlinopatioissa

Dysferlinopatia | Miyoshi myopatia | LGMD2B

Saksa
Sarepta Therapeutics, Inc.

Aktiivinen, ei rekrytointi

Geenisiirtotutkimus SRP-6004:n turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi avohoitoon osallistuneilla, joilla on raajavyön lihasdystrofia, tyyppi 2B/R2 (LGMD2B/R2, dysferlin [DYSF] liittyvät)

Raajojen vyön lihasdystrofia

Yhdysvallat
ML Bio Solutions, Inc.
Virginia Commonwealth University

Valmis

Biomarkkerien kehittäminen LGMD2i:ssä (MLB-01-001)

Lihasdystrofiat | Raajojen vyön lihasdystrofia

Yhdysvallat, Tanska
Genethon

Aktiivinen, ei rekrytointi

Luonnonhistoriallinen tutkimus potilaista, joilla on raajavyön lihasdystrofia 2I

LGMD2I

Tanska, Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta
Atamyo Therapeutics

Rekrytointi

GNT0006-geeniterapiakoe potilailla, joilla on LGMDR9

LGMDR9

Tanska, Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta
Simone Spuler, MD

Ei vielä rekrytointia

Autologisten geenimuokattujen lihaskantasolujen turvallisuuden ja tehokkuuden arviointi (GenPHSats-bASKet)

LGMD
Virginia Commonwealth University
University of Colorado, Denver; Washington University School of Medicine; University... ja muut yhteistyökumppanit

Rekrytointi

Kokeiluvalmius ja päätepisteiden arviointi LGMD R1:ssä (GRASP-01-003)

Raajojen vyön lihasdystrofia | Calpain-3-puutos raajavyön lihasdystrofia tyyppi 2A | Raajavyön lihasdystrofia tyyppi R1 | LGMD2A

Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
ML Bio Solutions, Inc.

Rekrytointi

Tutkimus BBP-418:n (Ribitol) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on raajavyön lihasdystrofia 2I (LGMD2I) (Fortify)

Raajojen vyön lihasdystrofia tyyppi 2I (LGMD2I)

Yhdysvallat, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta, Tanska, Australia, Italia, Norja
Nationwide Children's Hospital
National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases... ja muut yhteistyökumppanit

Valmis

Geenisiirtoterapia lasten ja aikuisten raajavyön lihasdystrofian tyypin 2D (LGMD2D) hoitoon

Lihasdystrofiat

Yhdysvallat
Human Stem Cell Institute, Russia
Genotarget

Ilmoittautuminen kutsusta

Dysferlinopatiaa sairastavien potilaiden kliiniset, immunologiset, morfologiset ja geneettiset ominaisuudet RF:ssä (DYSF-RUS)

Dysferlinopatia | Miyoshi myopatia | LGMDR2 | DMAT

Venäjän federaatio

Kliiniset tutkimukset LGMD2M (FKTN)

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Hong Kong

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit