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- Essai clinique NCT03234478
Maladie de Parkinson et DBS : effets cognitifs chez les porteurs de la mutation GBA
20 novembre 2024 mis à jour par: Gian Dev Pal, MD, MS, Rutgers, The State University of New Jersey
Chaque année, environ 9 000 patients atteints de la maladie de Parkinson (MP) subissent le placement d'un stimulateur cérébral profond (DBS) dans le noyau sous-thalamique (STN-DBS).
Des études suggèrent que les patients parkinsoniens présentant des mutations du gène de la glucocérébrosidase (GBA) présentent un risque élevé de troubles cognitifs et qu'environ 10 à 17 % des sujets subissant une SCP sont porteurs de mutations de la GBA.
Il peut y avoir une interaction entre STN-DBS, qui altère également la fonction cognitive, et GBA, entraînant une aggravation de la fonction cognitive.
Ce projet 1) déterminera la relation entre le statut de mutation GBA et la fonction cognitive STN-DBS postopératoire, 2) élargira les relations génotype-phénotype des porteurs de mutation GBA et 3) fournira des connaissances scientifiques concernant les effets cognitifs longitudinaux de DBS chez les porteurs de mutation GBA grâce à des tests neuropsychologiques répétés.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La maladie de Parkinson (MP) est une maladie neurodégénérative affectant au moins 1 million de personnes aux États-Unis.
Chaque année, 9 000 patients parkinsoniens subissent le placement d'un stimulateur cérébral profond (DBS) dans le noyau sous-thalamique (STN-DBS), la cible des noyaux gris centraux la plus couramment utilisée.
Malgré l'amélioration de la motricité, jusqu'à 50% des patients ont des troubles cognitifs après DBS.
Les troubles cognitifs sont associés à une augmentation de 2 à 3 fois de la mortalité, de la progression vers la démence et du placement en maison de retraite.
À l'heure actuelle, les sujets présentant des troubles cognitifs après DBS ne peuvent pas être identifiés en préopératoire et les effets de DBS sur la fonction cognitive ne sont pas entièrement compris.
Un groupe spécifique de patients parkinsoniens, porteurs de mutations du gène de la glucocérébrosidase (GBA), présente un risque particulièrement élevé de troubles cognitifs.
Les porteurs de la mutation PD-GBA présentent un dysfonctionnement de l'enzyme glucocérébrosidase (GCase), ce qui entraîne une accumulation et une propagation plus rapides des corps de Lewy par rapport aux porteurs non mutés.
Cliniquement, les porteurs de la mutation PD-GBA présentent : (1) des déficits de la mémoire visuelle en raison d'une charge de corps de Lewy plus élevée dans les régions temporales hippocampique et médiale, et (2) une progression plus rapide vers la démence secondaire à une pathologie corticale diffuse du corps de Lewy.
Environ 10 à 17 % des sujets parkinsoniens atteints de DBS sont porteurs de mutations GBA, ce qui indique qu'une partie importante de la population de DBS peut être sensible aux problèmes cognitifs.
Il est important de noter que le STN-DBS lui-même peut altérer la cognition en modulant le circuit du cortex cingulaire striato-antérieur, entraînant une impulsivité et davantage d'erreurs face à des tâches qui reposent sur des fonctions exécutives.
Par conséquent, l'hypothèse centrale est que les porteurs de la mutation PD-GBA ont un déclin cognitif global plus important après STN-DBS par rapport aux porteurs de la mutation PD-GBA sans STN-DBS, et par rapport aux porteurs sans mutation avec et sans STN-DBS.
Il s'agit d'un domaine de recherche essentiel car si une association entre GBA et STN-DBS est détectée, les cliniciens seront en mesure d'identifier les sujets à risque d'aggravation du dysfonctionnement cognitif grâce à des tests génétiques et de prévenir les dommages en : (1) recommandant que la mutation PD-GBA les porteurs évitent le STN-DBS, ou (2) envisagent une cible alternative de DBS telle que le globus pallidus interna (GPi) qui peut avoir moins d'effets secondaires cognitifs.
Les objectifs suivants sont proposés : Objectif 1 : Déterminer les changements longitudinaux de la fonction cognitive globale chez les porteurs de mutation PD-GBA et les porteurs non mutés avec et sans STN-DBS ; Objectif 2 : Déterminer le modèle spécifique de dysfonctionnement cognitif chez les porteurs de mutation PD-GBA et les porteurs non mutés avec et sans STN-DBS ; Objectif 3 : Déterminer les effets différentiels de la DBS sur la fonction cognitive dans l'état de stimulation ON par rapport à l'état de stimulation OFF, en comparant les porteurs de mutation PD-GBA et les porteurs non mutés.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
150
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
30 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Sujets atteints de la maladie de Parkinson avec apparition des symptômes de moins de 60 ans avec une maladie modérée à avancée.
Les sujets peuvent être avec OU sans stimulation cérébrale profonde.
La description
Critère d'intégration:
- la maladie de Parkinson
- début des symptômes avant 60 ans
- au moins 5 ans de maladie
- avec OU sans stimulation cérébrale profonde
Critère d'exclusion:
- démence
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Porteurs de mutation GBA sans DBS
Patients atteints de la maladie de Parkinson qui ont une maladie modérée à avancée mais qui n'ont pas subi de stimulation cérébrale profonde.
Les sujets seront testés pour le statut de mutation GBA dans le cadre de cette étude.
|
Des évaluations cognitives seront effectuées au départ, 1 an et 2 ans, selon le placement de la cohorte de sujets
|
|
porteurs sans mutation sans DBS
Patients atteints de la maladie de Parkinson qui ont une maladie modérée à avancée mais qui n'ont pas subi de stimulation cérébrale profonde.
Les sujets seront testés pour le statut de mutation GBA dans le cadre de cette étude.
|
Des évaluations cognitives seront effectuées au départ, 1 an et 2 ans, selon le placement de la cohorte de sujets
|
|
Porteurs de mutation GBA avec DBS
Patients atteints de la maladie de Parkinson qui ont une maladie modérée à avancée et qui ont subi une stimulation cérébrale profonde.
Les sujets seront testés pour le statut de mutation GBA dans le cadre de cette étude.
|
Des évaluations cognitives seront effectuées au départ, 1 an et 2 ans, selon le placement de la cohorte de sujets
|
|
porteurs sans mutation avec DBS
Patients atteints de la maladie de Parkinson qui ont une maladie modérée à avancée et qui ont subi une stimulation cérébrale profonde.
Les sujets seront testés pour le statut de mutation GBA dans le cadre de cette étude.
|
Des évaluations cognitives seront effectuées au départ, 1 an et 2 ans, selon le placement de la cohorte de sujets
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Échelle d'évaluation de la démence de Mattis
Délai: 2 années
|
échelle pour évaluer la cognition globale
|
2 années
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Batterie de cognition de la boîte à outils NIH
Délai: 1 an
|
Batterie cognitive basée sur iPad
|
1 an
|
|
Neuro-QoL
Délai: 2 années
|
échelle pour évaluer la qualité de vie
|
2 années
|
|
PROMIS
Délai: 2 années
|
échelle pour évaluer la qualité de vie
|
2 années
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Gian Pal, Rutgers University
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 juillet 2017
Achèvement primaire (Réel)
30 juin 2024
Achèvement de l'étude (Réel)
30 juin 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
25 juillet 2017
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
28 juillet 2017
Première publication (Réel)
31 juillet 2017
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
21 novembre 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
20 novembre 2024
Dernière vérification
1 novembre 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Synucleinopathies
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Les troubles mentaux
- Processus pathologiques
- Attributs de la maladie
- Troubles neurocognitifs
- Troubles cognitifs
- Maladies neurodégénératives
- Troubles du mouvement
- Troubles parkinsoniens
- Maladies des noyaux gris centraux
- Sensibilité aux maladies
- Dysfonctionnement cognitif
- Maladie de Parkinson
- Prédisposition génétique à la maladie
Autres numéros d'identification d'étude
- Pro2020000729
- 1K23NS097625-01A1 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
INDÉCIS
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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