Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Apotransferrine chez les patients atteints de β-thalassémie

11 août 2022 mis à jour par: Prothya Biosolutions

Efficacité et innocuité de l'apotransferrine humaine chez les patients atteints de β-thalassémie intermédiaire

L'objectif de l'essai est d'étudier l'effet de l'administration d'apotransferrine chez des patients souffrant de β-thalassémie intermédiaire afin de restaurer l'érythropoïèse comme en témoignent l'augmentation des taux d'hémoglobine ou la réduction de la dépendance transfusionnelle.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

10

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Pays-Bas
    • Noord-Holland
      • Amsterdam-Zuidoost, Noord-Holland, Pays-Bas, 1100 DD
        • Academic Medical Centre

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Bêta-thalassémie intermédiaire non transfusionnelle, définie comme des patients présentant une anémie microcytaire associée à une HbA2 élevée (> 2,5 %) et une hémoglobine < 6,2 mmol/L, ou une bêta-thalassémie dépendante d'une transfusion traitée selon un schéma de transfusion régulier.
  • Âge supérieur à ≥ 17 ans.
  • Tests fonctionnels rénaux et hépatiques adéquats
  • Performance OMS 0, 1 ou 2.
  • Consentement éclairé signé.

Critère d'exclusion:

  • Connu avec des réactions allergiques contre le plasma humain ou les produits plasmatiques.
  • Affection médicale concomitante grave et/ou incontrôlée (par ex. diabète non contrôlé, infection, hypertension, maladie pulmonaire).
  • Dysfonctionnement cardiaque tel que défini par : infarctus du myocarde au cours des 6 derniers mois suivant l'entrée dans l'étude, angor instable ou arythmies cardiaques instables.
  • Femelles gestantes ou allaitantes.
  • Connu avec un déficit en IgA avec des anticorps anti-IgA

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: apotransferrine humaine
Les patients recevront une dose intraveineuse d'apotransferrine humaine toutes les deux semaines pendant 14 à 18 semaines.
Biologique: apotransferrine humaine
Perfusions intraveineuses

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Érythropoïèse
Délai: 17 semaines
Modification du taux d'hémoglobine et/ou modification du nombre d'unités de GR transfusées/semaine
17 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base du fer sérique
Délai: 17 semaines
17 semaines
Changement par rapport à la ligne de base des niveaux plasmatiques de changement des produits finaux de glycation avancée
Délai: 17 semaines
17 semaines
Modification de la taille de la rate
Délai: au départ et à 16 semaines
au départ et à 16 semaines
Changement par rapport à la ligne de base du nombre de réticulocytes
Délai: 17 semaines
17 semaines
Changement par rapport au départ des taux d'érythropoïétine
Délai: 17 semaines
17 semaines
Cà travers
Délai: prédose et postdose 5 minutes, 2 heures et 1, 4, 7, 14 jours
Cmin calculé à partir des taux sériques de transferrine
prédose et postdose 5 minutes, 2 heures et 1, 4, 7, 14 jours
Cmin
Délai: prédose et postdose 5 minutes, 2 heures et 1, 4, 7, 14 jours
Cmin calculée à partir des taux sériques de transferrine
prédose et postdose 5 minutes, 2 heures et 1, 4, 7, 14 jours
tmax
Délai: prédose et postdose 5 minutes, 2 heures et 1, 4, 7, 14 jours
tmax calculé à partir des taux sériques de transferrine
prédose et postdose 5 minutes, 2 heures et 1, 4, 7, 14 jours
Cmax
Délai: prédose et postdose 5 minutes, 2 heures et 1, 4, 7, 14 jours
Cmax calculée à partir des taux sériques de transferrine
prédose et postdose 5 minutes, 2 heures et 1, 4, 7, 14 jours
ASCτ
Délai: prédose et postdose 5 minutes, 2 heures et 1, 4, 7, 14 jours
ASCτ calculée à partir des taux sériques de transferrine
prédose et postdose 5 minutes, 2 heures et 1, 4, 7, 14 jours
Cà travers
Délai: prédose
Cmin calculé à partir des taux sériques de transferrine
prédose
Événements indésirables
Délai: 17 semaines
Nombre d'événements indésirables
17 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Prothya Biosolutions

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Bart Biemond, MD, PhD, Academic Medical Centre

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

21 mars 2019

Achèvement primaire (RÉEL)

31 mars 2022

Achèvement de l'étude (RÉEL)

31 mars 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 mai 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 juin 2019

Première publication (RÉEL)

20 juin 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

15 août 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 août 2022

Dernière vérification

1 août 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MD2014.01

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur β-thalassémie intermédiaire

Essais cliniques sur apotransferrine humaine

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Czech Republic

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

S'abonner