Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Apotransferin u pacientů s β-talasémií

11. srpna 2022 aktualizováno: Prothya Biosolutions

Účinnost a bezpečnost lidského apotransferinu u pacientů s β-talasemií intermedia

Cílem studie je studovat účinek podávání apotransferinu u pacientů trpících β-thalassemia intermedia za účelem obnovení erytropoézy, což se projevuje zvýšenou hladinou hemoglobinu nebo sníženou závislostí na transfuzích.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
    • Noord-Holland
      • Amsterdam-Zuidoost, Noord-Holland, Holandsko, 1100 DD
        • Academic Medical Centre

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • β-talasémie nezávislá na transfuzi, definovaná jako pacienti s mikrocytární anémií v kombinaci se zvýšeným HbA2 (>2,5 %) a hemoglobinem < 6,2 mmol/l, nebo β-talasémie závislá na transfuzi, léčení podle pravidelného transfuzního plánu.
  • Věk nad ≥ 17 let.
  • Adekvátní testy funkce ledvin a jater
  • Výkon WHO 0, 1 nebo 2.
  • Podepsaný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Známý s alergickými reakcemi na lidskou plazmu nebo plazmatické produkty.
  • Současný závažný a/nebo nekontrolovaný zdravotní stav (např. nekontrolovaný diabetes, infekce, hypertenze, plicní onemocnění).
  • Srdeční dysfunkce definovaná jako: infarkt myokardu během posledních 6 měsíců od vstupu do studie, nestabilní angina pectoris nebo nestabilní srdeční arytmie.
  • Březí nebo kojící samice.
  • Známý s nedostatkem IgA s protilátkami anti-IgA

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: lidský apotransferin
Pacienti budou dostávat intravenózní dávku lidského apotransferinu každé dva týdny po dobu 14-18 týdnů.
Biologický: lidský apotransferin
Intravenózní infuze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Erytropoéza
Časové okno: 17 týdnů
Změna hladiny hemoglobinu a/nebo změna počtu transfundovaných jednotek červených krvinek/týden
17 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna sérového železa oproti výchozí hodnotě
Časové okno: 17 týdnů
17 týdnů
Změna od výchozí hodnoty ve změně plazmatických hladin konečných produktů pokročilé glykace
Časové okno: 17 týdnů
17 týdnů
Změna velikosti sleziny
Časové okno: na začátku a v 16 týdnech
na začátku a v 16 týdnech
Změna od výchozí hodnoty v počtu retikulocytů
Časové okno: 17 týdnů
17 týdnů
Změna hladin erytropoetinu oproti výchozí hodnotě
Časové okno: 17 týdnů
17 týdnů
Ctrough
Časové okno: před dávkou a po dávce 5 minut, 2 hodiny a 1, 4, 7, 14 dní
Ctrough vypočtená z hladin transferinu v séru
před dávkou a po dávce 5 minut, 2 hodiny a 1, 4, 7, 14 dní
Cmin
Časové okno: před dávkou a po dávce 5 minut, 2 hodiny a 1, 4, 7, 14 dní
Cmin vypočtená z hladin transferinu v séru
před dávkou a po dávce 5 minut, 2 hodiny a 1, 4, 7, 14 dní
tmax
Časové okno: před dávkou a po dávce 5 minut, 2 hodiny a 1, 4, 7, 14 dní
tmax vypočtený z hladin transferinu v séru
před dávkou a po dávce 5 minut, 2 hodiny a 1, 4, 7, 14 dní
Cmax
Časové okno: před dávkou a po dávce 5 minut, 2 hodiny a 1, 4, 7, 14 dní
Cmax vypočtená z hladin transferinu v séru
před dávkou a po dávce 5 minut, 2 hodiny a 1, 4, 7, 14 dní
AUCτ
Časové okno: před dávkou a po dávce 5 minut, 2 hodiny a 1, 4, 7, 14 dní
AUCτ vypočtené z hladin transferinu v séru
před dávkou a po dávce 5 minut, 2 hodiny a 1, 4, 7, 14 dní
Ctrough
Časové okno: předdávkovat
Ctrough vypočtená z hladin transferinu v séru
předdávkovat
Nežádoucí události
Časové okno: 17 týdnů
Počet nežádoucích příhod
17 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Prothya Biosolutions

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Bart Biemond, MD, PhD, Academic Medical Centre

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

21. března 2019

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

31. března 2022

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

31. března 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. května 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. června 2019

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

20. června 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

15. srpna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. srpna 2022

Naposledy ověřeno

1. srpna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MD2014.01

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na β-thalassemia Intermedia

Klinické studie na lidský apotransferin

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Madagascar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit