Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Apotransferrin hos patienter med β-thalassæmi

11. august 2022 opdateret af: Prothya Biosolutions

Effekt og sikkerhed af humant apotransferrin hos patienter med β-thalassæmi Intermedia

Formålet med forsøget er at studere effekten af ​​apotransferrin-administration hos patienter, der lider af β-thalassæmi intermedia for at genoprette erytropoiesen, som afspejlet af øgede hæmoglobinniveauer eller reduceret transfusionsafhængighed.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Holland
    • Noord-Holland
      • Amsterdam-Zuidoost, Noord-Holland, Holland, 1100 DD
        • Academic Medical Centre

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Ikke-transfusionsafhængig β-thalassæmi intermedia, defineret som patienter med mikrocytisk anæmi i kombination med et forhøjet HbA2 (>2,5%) og et hæmoglobin på <6,2 mmol/L, eller transfusionsafhængig β-thalassæmi behandlet med et regulært transfusionsprogram.
  • Alder over≥ 17 år.
  • Tilstrækkelige nyre- og leverfunktionstests
  • WHO præstation 0, 1 eller 2.
  • Underskrevet informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt med allergiske reaktioner mod humant plasma eller plasmaprodukter.
  • Samtidig alvorlig og/eller ukontrolleret medicinsk tilstand (f. ukontrolleret diabetes, infektion, hypertension, lungesygdom).
  • Hjertedysfunktion som defineret ved: myokardieinfarkt inden for de sidste 6 måneder efter undersøgelsens start, ustabil angina eller ustabile hjertearytmier.
  • Drægtige eller ammende hunner.
  • Kendt med IgA-mangel med anti-IgA-antistoffer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: humant apotransferrin
Patienterne vil modtage en intravenøs dosis humant apotransferrin hver anden uge i 14-18 uger.
Biologisk: humant apotransferrin
Intravenøse infusioner

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Erytropoiese
Tidsramme: 17 uger
Ændring af hæmoglobinniveau og/eller ændring af antallet af transfunderede RBC-enheder/uge
17 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i serumjern
Tidsramme: 17 uger
17 uger
Ændring fra baseline i ændring af plasmaniveauer af avancerede glycation-slutprodukter
Tidsramme: 17 uger
17 uger
Ændring i miltstørrelse
Tidsramme: ved baseline og ved 16 uger
ved baseline og ved 16 uger
Ændring fra baseline i retikulocyttal
Tidsramme: 17 uger
17 uger
Ændring fra baseline i erythropoietin-niveauer
Tidsramme: 17 uger
17 uger
Gennemgang
Tidsramme: før- og efterdosis 5 minutter, 2 timer og 1, 4, 7, 14 dage
Ctrough beregnet ud fra serumtransferrinniveauer
før- og efterdosis 5 minutter, 2 timer og 1, 4, 7, 14 dage
Cmin
Tidsramme: før- og efterdosis 5 minutter, 2 timer og 1, 4, 7, 14 dage
Cmin beregnet ud fra serumtransferrinniveauer
før- og efterdosis 5 minutter, 2 timer og 1, 4, 7, 14 dage
tmax
Tidsramme: før- og efterdosis 5 minutter, 2 timer og 1, 4, 7, 14 dage
tmax beregnet ud fra serumtransferrinniveauer
før- og efterdosis 5 minutter, 2 timer og 1, 4, 7, 14 dage
Cmax
Tidsramme: før- og efterdosis 5 minutter, 2 timer og 1, 4, 7, 14 dage
Cmax beregnet ud fra serumtransferrinniveauer
før- og efterdosis 5 minutter, 2 timer og 1, 4, 7, 14 dage
AUCτ
Tidsramme: før- og efterdosis 5 minutter, 2 timer og 1, 4, 7, 14 dage
AUCτ beregnet ud fra serumtransferrinniveauer
før- og efterdosis 5 minutter, 2 timer og 1, 4, 7, 14 dage
Gennemgang
Tidsramme: foruddosis
Ctrough beregnet ud fra serumtransferrinniveauer
foruddosis
Uønskede hændelser
Tidsramme: 17 uger
Antal uønskede hændelser
17 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Prothya Biosolutions

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Bart Biemond, MD, PhD, Academic Medical Centre

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

21. marts 2019

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

31. marts 2022

Studieafslutning (FAKTISKE)

31. marts 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. maj 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. juni 2019

Først opslået (FAKTISKE)

20. juni 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

15. august 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. august 2022

Sidst verificeret

1. august 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MD2014.01

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med β-thalassæmi Intermedia

Kliniske forsøg med humant apotransferrin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner