Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Apotransferrin hos patienter med β-talassemi

11 augusti 2022 uppdaterad av: Prothya Biosolutions

Effekt och säkerhet av humant apotransferrin hos patienter med β-thalassemia Intermedia

Syftet med studien är att studera effekten av administrering av apotransferrin hos patienter som lider av β-thalassemia intermedia för att återställa erytropoesen som återspeglas av ökade hemoglobinnivåer eller minskat transfusionsberoende.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

10

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Nederländerna
    • Noord-Holland
      • Amsterdam-Zuidoost, Noord-Holland, Nederländerna, 1100 DD
        • Academic Medical Centre

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Icke-transfusionsberoende β-thalassemi intermedia, definierad som patienter med mikrocytisk anemi i kombination med ett förhöjt HbA2 (>2,5%) och ett hemoglobin på <6,2 mmol/L, eller transfusionsberoende β-thalassemi som behandlas med ett vanligt transfusionsschema.
  • Ålder över≥ 17 år.
  • Adekvata njur- och leverfunktionstester
  • WHO prestation 0, 1 eller 2.
  • Undertecknat informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

  • Känd med allergiska reaktioner mot human plasma eller plasmaprodukter.
  • Samtidigt allvarligt och/eller okontrollerat medicinskt tillstånd (t.ex. okontrollerad diabetes, infektion, högt blodtryck, lungsjukdom).
  • Hjärtdysfunktion enligt definition av: hjärtinfarkt inom de senaste 6 månaderna efter studiestart, instabil angina eller instabila hjärtarytmier.
  • Dräktiga eller ammande honor.
  • Känd med IgA-brist med anti-IgA-antikroppar

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: humant apotransferrin
Patienterna kommer att få en intravenös dos av humant apotransferrin varannan vecka i 14-18 veckor.
Biologisk: humant apotransferrin
Intravenösa infusioner

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Erytropoes
Tidsram: 17 veckor
Förändring av hemoglobinnivån och/eller förändring av antalet transfunderade RBC-enheter/vecka
17 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i serumjärn
Tidsram: 17 veckor
17 veckor
Förändring från baslinjen i förändringar i plasmanivåer av avancerade glykeringsslutprodukter
Tidsram: 17 veckor
17 veckor
Ändring i mjältstorlek
Tidsram: vid baslinjen och vid 16 veckor
vid baslinjen och vid 16 veckor
Förändring från baslinjen i retikulocytantal
Tidsram: 17 veckor
17 veckor
Förändring från baslinjen i erytropoietinnivåer
Tidsram: 17 veckor
17 veckor
Ctrough
Tidsram: före och efter dosering 5 minuter, 2 timmar och 1, 4, 7, 14 dagar
Ctrough beräknat från serumtransferrinnivåer
före och efter dosering 5 minuter, 2 timmar och 1, 4, 7, 14 dagar
Cmin
Tidsram: före och efter dosering 5 minuter, 2 timmar och 1, 4, 7, 14 dagar
Cmin beräknat från serumtransferrinnivåer
före och efter dosering 5 minuter, 2 timmar och 1, 4, 7, 14 dagar
tmax
Tidsram: före och efter dosering 5 minuter, 2 timmar och 1, 4, 7, 14 dagar
tmax beräknat från serumtransferrinnivåer
före och efter dosering 5 minuter, 2 timmar och 1, 4, 7, 14 dagar
Cmax
Tidsram: före och efter dosering 5 minuter, 2 timmar och 1, 4, 7, 14 dagar
Cmax beräknat från serumtransferrinnivåer
före och efter dosering 5 minuter, 2 timmar och 1, 4, 7, 14 dagar
AUCτ
Tidsram: före och efter dosering 5 minuter, 2 timmar och 1, 4, 7, 14 dagar
AUCτ beräknat från serumtransferrinnivåer
före och efter dosering 5 minuter, 2 timmar och 1, 4, 7, 14 dagar
Ctrough
Tidsram: fördos
Ctrough beräknat från serumtransferrinnivåer
fördos
Biverkningar
Tidsram: 17 veckor
Antal biverkningar
17 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Prothya Biosolutions

Utredare

  • Huvudutredare: Bart Biemond, MD, PhD, Academic Medical Centre

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

21 mars 2019

Primärt slutförande (FAKTISK)

31 mars 2022

Avslutad studie (FAKTISK)

31 mars 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 maj 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 juni 2019

Första postat (FAKTISK)

20 juni 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

15 augusti 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 augusti 2022

Senast verifierad

1 augusti 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MD2014.01

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på β-talassemi Intermedia

Kliniska prövningar på humant apotransferrin

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Switzerland

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera