Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Apotransferrine bij patiënten met β-thalassemie

11 augustus 2022 bijgewerkt door: Prothya Biosolutions

Werkzaamheid en veiligheid van humaan apotransferrine bij patiënten met β-thalassemie intermedia

Het doel van de proef is om het effect te bestuderen van de toediening van apotransferrine bij patiënten die lijden aan β-thalassemie intermedia om de erytropoëse te herstellen, zoals blijkt uit verhoogde hemoglobinewaarden of verminderde transfusieafhankelijkheid.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

10

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Nederland
    • Noord-Holland
      • Amsterdam-Zuidoost, Noord-Holland, Nederland, 1100 DD
        • Academic Medical Centre

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Niet-transfusieafhankelijke β-thalassemie intermedia, gedefinieerd als patiënten met microcytaire anemie in combinatie met een verhoogd HbA2 (>2,5%) en een hemoglobine < 6,2 mmol/L, of transfusieafhankelijke β-thalassemie behandeld met een regulier transfusieschema.
  • Leeftijd boven ≥ 17 jaar.
  • Adequate nier- en leverfunctietesten
  • WHO prestatie 0, 1 of 2.
  • Ondertekende geïnformeerde toestemming.

Uitsluitingscriteria:

  • Bekend met allergische reacties tegen humaan plasma of plasmaproducten.
  • Gelijktijdige ernstige en/of ongecontroleerde medische aandoening (bijv. ongecontroleerde diabetes, infectie, hypertensie, longziekte).
  • Hartdisfunctie zoals gedefinieerd door: myocardinfarct in de laatste 6 maanden na aanvang van de studie, onstabiele angina of onstabiele hartritmestoornissen.
  • Zwangere of zogende vrouwtjes.
  • Bekend met IgA-deficiëntie met anti-IgA-antilichamen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: menselijke apotransferrine
Patiënten zullen gedurende 14-18 weken om de twee weken een intraveneuze dosis humaan apotransferrine krijgen.
Biologisch: menselijke apotransferrine
Intraveneuze infusies

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Erytropoëse
Tijdsspanne: 17 weken
Verandering van het hemoglobinegehalte en/of verandering van het aantal getransfundeerde RBC-eenheden per week
17 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in serumijzer
Tijdsspanne: 17 weken
17 weken
Verandering ten opzichte van baseline in verandering plasmaspiegels van geavanceerde glycatie-eindproducten
Tijdsspanne: 17 weken
17 weken
Verandering in miltgrootte
Tijdsspanne: bij baseline en na 16 weken
bij baseline en na 16 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal reticulocyten
Tijdsspanne: 17 weken
17 weken
Verandering ten opzichte van baseline in erytropoëtinespiegels
Tijdsspanne: 17 weken
17 weken
Door
Tijdsspanne: predosis en postdosis 5 minuten, 2 uur en 1, 4, 7, 14 dagen
Cdal berekend op basis van serumtransferrinespiegels
predosis en postdosis 5 minuten, 2 uur en 1, 4, 7, 14 dagen
Cmin
Tijdsspanne: predosis en postdosis 5 minuten, 2 uur en 1, 4, 7, 14 dagen
Cmin berekend op basis van serumtransferrinespiegels
predosis en postdosis 5 minuten, 2 uur en 1, 4, 7, 14 dagen
tmax
Tijdsspanne: predosis en postdosis 5 minuten, 2 uur en 1, 4, 7, 14 dagen
tmax berekend op basis van serumtransferrinespiegels
predosis en postdosis 5 minuten, 2 uur en 1, 4, 7, 14 dagen
Cmax
Tijdsspanne: predosis en postdosis 5 minuten, 2 uur en 1, 4, 7, 14 dagen
Cmax berekend op basis van serumtransferrinespiegels
predosis en postdosis 5 minuten, 2 uur en 1, 4, 7, 14 dagen
AUCτ
Tijdsspanne: predosis en postdosis 5 minuten, 2 uur en 1, 4, 7, 14 dagen
AUCτ berekend op basis van serumtransferrinespiegels
predosis en postdosis 5 minuten, 2 uur en 1, 4, 7, 14 dagen
Door
Tijdsspanne: predosis
Cdal berekend op basis van serumtransferrinespiegels
predosis
Bijwerkingen
Tijdsspanne: 17 weken
Aantal bijwerkingen
17 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Prothya Biosolutions

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Bart Biemond, MD, PhD, Academic Medical Centre

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

21 maart 2019

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

31 maart 2022

Studie voltooiing (WERKELIJK)

31 maart 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 mei 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 juni 2019

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

20 juni 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

15 augustus 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 augustus 2022

Laatst geverifieerd

1 augustus 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MD2014.01

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op β-thalassemie intermedia

Klinische onderzoeken op menselijke apotransferrine

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Finland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren