Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Apotransferyna u pacjentów z β-talasemią

11 sierpnia 2022 zaktualizowane przez: Prothya Biosolutions

Skuteczność i bezpieczeństwo ludzkiej apotransferyny u pacjentów z β-talasemią pośrednią

Celem badania jest zbadanie wpływu podawania apotransferyny pacjentom cierpiącym na β-talasemię pośrednią w celu przywrócenia erytropoezy, czego wyrazem jest zwiększony poziom hemoglobiny lub zmniejszona zależność od transfuzji.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
    • Noord-Holland
      • Amsterdam-Zuidoost, Noord-Holland, Holandia, 1100 DD
        • Academic Medical Centre

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Niezależna od transfuzji β-talasemia pośrednia, zdefiniowana jako pacjenci z niedokrwistością mikrocytarną w połączeniu z podwyższonym HbA2 (>2,5%) i stężeniem hemoglobiny <6,2 mmol/l lub β-talasemia zależna od transfuzji, leczeni według schematu regularnych transfuzji.
  • Wiek powyżej ≥ 17 lat.
  • Odpowiednie testy czynnościowe nerek i wątroby
  • Wydajność WHO 0, 1 lub 2.
  • Podpisana świadoma zgoda.

Kryteria wyłączenia:

  • Znany z reakcji alergicznych na ludzkie osocze lub produkty osocza.
  • Współistniejący ciężki i/lub niekontrolowany stan medyczny (np. niewyrównana cukrzyca, infekcja, nadciśnienie tętnicze, choroby płuc).
  • Dysfunkcja serca zdefiniowana jako: zawał mięśnia sercowego w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed rozpoczęciem badania, niestabilna dusznica bolesna lub niestabilne zaburzenia rytmu serca.
  • Samice w ciąży lub karmiące.
  • Znany z niedoborem IgA z przeciwciałami anty-IgA

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: ludzka apotransferyna
Pacjenci będą otrzymywać dożylną dawkę ludzkiej apotransferyny co dwa tygodnie przez 14-18 tygodni.
Biologiczny: ludzka apotransferyna
Infuzje dożylne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Erytropoeza
Ramy czasowe: 17 tygodni
Zmiana poziomu hemoglobiny i/lub zmiana liczby jednostek krwinek czerwonych przetaczanych/tydzień
17 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia żelaza w surowicy
Ramy czasowe: 17 tygodni
17 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zmianach poziomów w osoczu końcowych produktów zaawansowanej glikacji
Ramy czasowe: 17 tygodni
17 tygodni
Zmiana wielkości śledziony
Ramy czasowe: na początku badania i w 16 tygodniu
na początku badania i w 16 tygodniu
Zmiana liczby retikulocytów w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: 17 tygodni
17 tygodni
Zmiana poziomu erytropoetyny w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: 17 tygodni
17 tygodni
Ctrough
Ramy czasowe: przed i po podaniu 5 minut, 2 godziny i 1, 4, 7, 14 dni
Ctrough obliczono na podstawie poziomów transferyny w surowicy
przed i po podaniu 5 minut, 2 godziny i 1, 4, 7, 14 dni
C min
Ramy czasowe: przed i po podaniu 5 minut, 2 godziny i 1, 4, 7, 14 dni
Cmin obliczono na podstawie poziomów transferyny w surowicy
przed i po podaniu 5 minut, 2 godziny i 1, 4, 7, 14 dni
tmaks
Ramy czasowe: przed i po podaniu 5 minut, 2 godziny i 1, 4, 7, 14 dni
tmax obliczono na podstawie poziomów transferyny w surowicy
przed i po podaniu 5 minut, 2 godziny i 1, 4, 7, 14 dni
Cmax
Ramy czasowe: przed i po podaniu 5 minut, 2 godziny i 1, 4, 7, 14 dni
Cmax obliczono na podstawie poziomów transferyny w surowicy
przed i po podaniu 5 minut, 2 godziny i 1, 4, 7, 14 dni
AUCτ
Ramy czasowe: przed i po podaniu 5 minut, 2 godziny i 1, 4, 7, 14 dni
AUCτ obliczono na podstawie poziomów transferyny w surowicy
przed i po podaniu 5 minut, 2 godziny i 1, 4, 7, 14 dni
Ctrough
Ramy czasowe: przedawkować
Ctrough obliczono na podstawie poziomów transferyny w surowicy
przedawkować
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 17 tygodni
Liczba zdarzeń niepożądanych
17 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Prothya Biosolutions

Śledczy

  • Główny śledczy: Bart Biemond, MD, PhD, Academic Medical Centre

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

21 marca 2019

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

31 marca 2022

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

31 marca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 maja 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 czerwca 2019

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

20 czerwca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

15 sierpnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 sierpnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MD2014.01

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na β-talasemia pośrednia

Badania kliniczne na ludzka apotransferyna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Finland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj