Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Apotransferrin hos pasienter med β-thalassemi

11. august 2022 oppdatert av: Prothya Biosolutions

Effekt og sikkerhet av humant apotransferrin hos pasienter med β-thalassemia intermedia

Målet med studien er å studere effekten av administrering av apotransferrin hos pasienter som lider av β-thalassemia intermedia for å gjenopprette erytropoesen som reflektert av økte hemoglobinnivåer eller redusert transfusjonsavhengighet.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Nederland
    • Noord-Holland
      • Amsterdam-Zuidoost, Noord-Holland, Nederland, 1100 DD
        • Academic Medical Centre

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Ikke-transfusjonsavhengig β-thalassemi intermedia, definert som pasienter med mikrocytisk anemi i kombinasjon med forhøyet HbA2 (>2,5 %) og hemoglobin på <6,2 mmol/L, eller transfusjonsavhengig β-thalassemi behandlet med en vanlig transfusjonsplan.
  • Alder over≥ 17 år.
  • Tilstrekkelige nyre- og leverfunksjonstester
  • WHO ytelse 0, 1 eller 2.
  • Signert informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent med allergiske reaksjoner mot humant plasma eller plasmaprodukter.
  • Samtidig alvorlig og/eller ukontrollert medisinsk tilstand (f.eks. ukontrollert diabetes, infeksjon, hypertensjon, lungesykdom).
  • Hjertedysfunksjon som definert av: hjerteinfarkt innen de siste 6 månedene etter studiestart, ustabil angina eller ustabile hjertearytmier.
  • Drektige eller ammende kvinner.
  • Kjent med IgA-mangel med anti-IgA-antistoffer

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: humant apotransferrin
Pasienter vil få en intravenøs dose humant apotransferrin annenhver uke i 14-18 uker.
Biologisk: humant apotransferrin
Intravenøse infusjoner

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Erytropoese
Tidsramme: 17 uker
Endring av hemoglobinnivå og/eller endring av antall RBC-enheter transfundert/uke
17 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i serumjern
Tidsramme: 17 uker
17 uker
Endring fra baseline i endring i plasmanivåer av avanserte glykeringssluttprodukter
Tidsramme: 17 uker
17 uker
Endring i miltstørrelse
Tidsramme: ved baseline og ved 16 uker
ved baseline og ved 16 uker
Endring fra baseline i retikulocytttelling
Tidsramme: 17 uker
17 uker
Endring fra baseline i erytropoietinnivåer
Tidsramme: 17 uker
17 uker
Gjennomgang
Tidsramme: førdose og etterdose 5 minutter, 2 timer og 1, 4, 7, 14 dager
Ctrough beregnet fra serumtransferrinnivåer
førdose og etterdose 5 minutter, 2 timer og 1, 4, 7, 14 dager
Cmin
Tidsramme: førdose og etterdose 5 minutter, 2 timer og 1, 4, 7, 14 dager
Cmin beregnet fra serumtransferrinnivåer
førdose og etterdose 5 minutter, 2 timer og 1, 4, 7, 14 dager
tmax
Tidsramme: førdose og etterdose 5 minutter, 2 timer og 1, 4, 7, 14 dager
tmax beregnet fra serumtransferrinnivåer
førdose og etterdose 5 minutter, 2 timer og 1, 4, 7, 14 dager
Cmax
Tidsramme: førdose og etterdose 5 minutter, 2 timer og 1, 4, 7, 14 dager
Cmax beregnet fra serumtransferrinnivåer
førdose og etterdose 5 minutter, 2 timer og 1, 4, 7, 14 dager
AUCτ
Tidsramme: førdose og etterdose 5 minutter, 2 timer og 1, 4, 7, 14 dager
AUCτ beregnet fra serumtransferrinnivåer
førdose og etterdose 5 minutter, 2 timer og 1, 4, 7, 14 dager
Gjennomgang
Tidsramme: forhåndsdosering
Ctrough beregnet fra serumtransferrinnivåer
forhåndsdosering
Uønskede hendelser
Tidsramme: 17 uker
Antall uønskede hendelser
17 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Prothya Biosolutions

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Bart Biemond, MD, PhD, Academic Medical Centre

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

21. mars 2019

Primær fullføring (FAKTISKE)

31. mars 2022

Studiet fullført (FAKTISKE)

31. mars 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. mai 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. juni 2019

Først lagt ut (FAKTISKE)

20. juni 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

15. august 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. august 2022

Sist bekreftet

1. august 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MD2014.01

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på β-thalassemi Intermedia

Kliniske studier på humant apotransferrin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Venezuela

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere