Apotransferrina in pazienti con β-talassemia
11 agosto 2022 aggiornato da: Prothya Biosolutions
Efficacia e sicurezza dell'apotransferrina umana in pazienti con β-talassemia intermedia
Lo scopo della sperimentazione è studiare l'effetto della somministrazione di apotransferrina in pazienti affetti da β-talassemia intermedia al fine di ripristinare l'eritropoiesi come evidenziato da un aumento dei livelli di emoglobina o da una ridotta dipendenza dalle trasfusioni.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
10
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Noord-Holland
-
Amsterdam-Zuidoost, Noord-Holland, Olanda, 1100 DD
- Academic Medical Centre
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- β-talassemia intermedia non trasfusionale, definita come pazienti con anemia microcitica in combinazione con un'elevata HbA2 (>2,5%) e un'emoglobina <6,2 mmol/L, o β-talassemia dipendente da trasfusione trattati con un programma trasfusionale regolare.
- Età superiore a ≥ 17 anni.
- Adeguati test di funzionalità renale ed epatica
- Performance dell'OMS 0, 1 o 2.
- Consenso informato firmato.
Criteri di esclusione:
- Conosciuto con reazioni allergiche contro il plasma umano o i prodotti del plasma.
- Condizione medica concomitante grave e/o incontrollata (ad es. diabete incontrollato, infezioni, ipertensione, malattie polmonari).
- Disfunzione cardiaca definita da: infarto del miocardio negli ultimi 6 mesi dall'ingresso nello studio, angina instabile o aritmie cardiache instabili.
- Donne in gravidanza o in allattamento.
- Conosciuto con carenza di IgA con anticorpi anti-IgA
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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SPERIMENTALE: apotransferrina umana
I pazienti riceveranno una dose endovenosa di apotransferrina umana ogni due settimane per 14-18 settimane.
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Infusioni endovenose
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Eritropoiesi
Lasso di tempo: 17 settimane
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Modifica del livello di emoglobina e/o modifica del numero di unità eritrocitarie trasfuse/settimana
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17 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale della sideremia
Lasso di tempo: 17 settimane
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17 settimane
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Variazione rispetto al basale nel cambiamento dei livelli plasmatici dei prodotti finali della glicazione avanzata
Lasso di tempo: 17 settimane
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17 settimane
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Cambiamento delle dimensioni della milza
Lasso di tempo: al basale e a 16 settimane
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al basale e a 16 settimane
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Variazione rispetto al basale nella conta dei reticolociti
Lasso di tempo: 17 settimane
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17 settimane
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Variazione rispetto al basale dei livelli di eritropoietina
Lasso di tempo: 17 settimane
|
17 settimane
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Ctrough
Lasso di tempo: pre-dose e post-dose 5 minuti, 2 ore e 1, 4, 7, 14 giorni
|
Ctrough calcolato dai livelli sierici di transferrina
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pre-dose e post-dose 5 minuti, 2 ore e 1, 4, 7, 14 giorni
|
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Cmin
Lasso di tempo: pre-dose e post-dose 5 minuti, 2 ore e 1, 4, 7, 14 giorni
|
Cmin calcolato dai livelli sierici di transferrina
|
pre-dose e post-dose 5 minuti, 2 ore e 1, 4, 7, 14 giorni
|
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tmax
Lasso di tempo: pre-dose e post-dose 5 minuti, 2 ore e 1, 4, 7, 14 giorni
|
tmax calcolato dai livelli sierici di transferrina
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pre-dose e post-dose 5 minuti, 2 ore e 1, 4, 7, 14 giorni
|
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Cmax
Lasso di tempo: pre-dose e post-dose 5 minuti, 2 ore e 1, 4, 7, 14 giorni
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Cmax calcolato dai livelli sierici di transferrina
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pre-dose e post-dose 5 minuti, 2 ore e 1, 4, 7, 14 giorni
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AUCτ
Lasso di tempo: pre-dose e post-dose 5 minuti, 2 ore e 1, 4, 7, 14 giorni
|
AUCτ calcolata dai livelli sierici di transferrina
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pre-dose e post-dose 5 minuti, 2 ore e 1, 4, 7, 14 giorni
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Ctrough
Lasso di tempo: predosare
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Ctrough calcolato dai livelli sierici di transferrina
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predosare
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Eventi avversi
Lasso di tempo: 17 settimane
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Numero di eventi avversi
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17 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Bart Biemond, MD, PhD, Academic Medical Centre
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
21 marzo 2019
Completamento primario (EFFETTIVO)
31 marzo 2022
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
31 marzo 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
29 maggio 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
19 giugno 2019
Primo Inserito (EFFETTIVO)
20 giugno 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
15 agosto 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
11 agosto 2022
Ultimo verificato
1 agosto 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- MD2014.01
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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