A boszentán hatása a bőrfibrózisra szisztémás szklerózisban szenvedő betegeknél

A szisztémás szklerózis (SSc) egy ismeretlen eredetű polimorf rendellenesség, amelyet a bőr, az erek és a zsigeri szervek fibrózisa jellemez. A bőr érintettségének mértéke nagyon fontos eredménymérő a betegségben szenvedő betegeknél. Az SSc patogenezise magában foglalja az immunológiai mechanizmusokat, az érrendszeri károsodást és az extracelluláris mátrix komponens túlzott felhalmozódását a bőrben. E változások egyik oka az endotelin-1 fokozott felszabadulása, egy olyan peptid, amely érszűkítő hatással bír, és mitogén hatással rendelkezik a tenyésztett vaszkuláris simaizomsejtekre és fibroblasztokra, amelyek az SSc patogenezisében részt vevő sejttípusok. Érdekes módon az endothelin-1 szintje megemelkedik az SSc-ben és Raynaud-kórban szenvedő betegeknél, különösen a diffúz bőr SSc-ben szenvedő betegek azon alcsoportjában, akiknek széles körben elterjedt bőrszklerózisa van. Az SSc-ben előforduló bőrfibrózis azonban egy rosszul tanulmányozott, ritka állapot, amelyre nincs jóváhagyott terápia. A boszentán egy kettős endotelin receptor antagonista, amely verseng az endotelin-1 mindkét receptorhoz (ET-A és AT-B) való kötődésével. A közelmúltban hatékonynak bizonyult az idiopátiás, valamint a pulmonális artériás hipertónia (PAH) kezelésében SSc-ben, de két multicentrikus randomizált, prospektív, placebo-kontrollos kettős-vak vizsgálatban is bebizonyosodott Európában és az Egyesült Államokban (RAPIDS- 1 és RAPIDS-2), hogy ezeknél a betegeknél a boszentán jótékony hatással van a digitális fekélyek megelőzésére. Ezenkívül azt feltételezték, hogy a boszentán a bőrfibrózisra is pozitív hatással van. Ebben a vizsgálatban a bőrfibrózist 20 MHz-es ultrahanggal, a Rodnan Skin Score-val, valamint az egyes betegek ökölzáródásának vizsgálatával mérik a 24 hetes boszentán-kezelés során.