Biztonsági és dóziseszkalációs tanulmány a cink-kiegészítésről kritikusan beteg gyermekeknél

A közelmúltban publikált, szeptikus sokkban szenvedő gyermekeken végzett tanulmányaink kimutatták, hogy a gyermekkori szeptikus sokkot olyan gének nagymértékű elnyomása jellemzi, amelyek vagy közvetlenül függenek a normál cink homeosztázistól, vagy közvetlenül részt vesznek a cink homeosztázisban. A funkcionális validációs vizsgálatok kimutatták, hogy a gyermekkori szeptikus sokkot nem túlélők szérum cinkkoncentrációja abnormálisan alacsony. Egy kritikus állapotú gyermekek általános populációján végzett nyomon követési kísérleti tanulmány kimutatta, hogy az alacsony plazma cinkkoncentráció jelenléte gyakori probléma a kritikus állapotú gyermekeknél. Ezenkívül az alacsony plazma cinkkoncentráció fordítottan korrelál a gyulladásos indexekkel és közvetlenül a szervi elégtelenségek számával. Ezek az előzetes adatok a cink-kiegészítés várható biztonságosságával párosulva megalapozták a kritikus állapotú gyermekek cinkpótlásának kettős-vak, prospektív, placebo-kontrollos vizsgálatát, amelynek két elsődleges vizsgálati végpontja a hatékonyság értékelésére klinikailag rendkívül fontos: a csökkenés. a limfopenia arányának csökkentése és a glükóz homeosztázis javulása. Bár a javaslatot jól fogadták, a kísérlet finanszírozását kizáró elsődleges probléma az intravénás cinkre vonatkozó biztonságossági és adagolási adatok hiánya volt. Ezért javaslatot dolgoztunk ki a biztonságossági és farmakokinetikai fázis I/II. vizsgálatára ezen aggályok kezelésére. Várhatóan az e javaslat révén előállított adatok biztosítják majd a szükséges előzetes adatokat ahhoz, hogy újból benyújthassuk kérelmünket a cink-kiegészítés intervenciós hatékonysági vizsgálatára kritikus állapotú gyermekeknél.