ch14.18/CHO áthidaló tanulmány

Bevételi kritériumok:

• A betegek életkora legalább 21 év.
• A betegeknél neuroblasztómát kell diagnosztizálni az INSS-kritériumok szerint.
• A betegséget a hagyományos terápiával szemben ellenállónak kell tekinteni, beleértve a betegeket:
• 1 évesnél idősebbek, és 4. stádiumú betegségként jelentkeznek, és az első vonalbeli kemoterápiára nem reagáltak
• 1 éven túl, visszatérő betegségben többszeres kemoterápia után (beleértve bármely stádiumot és biológiai mintát)
• Ha a beteg kórtörténete megfelel a fenti kritériumoknak, bármely betegségi állapot, kivéve a nyilvánvalóan előrehaladó betegséget az antitestkezelés idején, alkalmassá teszi a betegeket ebbe a vizsgálatba.
• Előfordulhat, hogy a ch14.18/SP2/0-val végzett előkezelés miatt a betegekben nem alakult ki humán antikiméra antitest.
• A betegek teljesítménye legalább 70% (Lansky Score).
• A betegek várható élettartama legalább 12 hét.
• A betegeknek bele kell járulniuk a központi vénás vezeték (Broviac vagy Hickman katéter) elhelyezéséhez, ha azt még nem helyezték be, vagy stabil IV behelyezését, amely várhatóan a havi 5 infúzió beadásához szükséges 5 napig tart.
• A betegeknek teljesen ki kell gyógyulniuk bármely korábbi kezelés toxikus hatásaiból.
• A betegek nem igényelhetnek azonnali palliatív kemoterápiát, sugárterápiát vagy műtétet.
• Előfordulhat, hogy a betegek korábban központi idegrendszeri metasztázisban részesültek, a beteg központi idegrendszeri betegségét korábban kezelték, a beteg központi idegrendszeri betegsége klinikailag stabil volt a vizsgálat megkezdése előtt négy hétig (a vizsgálatot klinikailag és CT- vagy MRI-vizsgálattal kell elvégezni), és a beteg a vizsgálat megkezdése előtt és a vizsgálat során négy hétig nem szed szteroidot a központi idegrendszeri betegség miatt. A görcsrohamban szenvedő betegek bevonhatók, ha görcsoldó szereket szednek, és jól kontrollálják őket.
• A betegeknél az echokardiogram alapján a rövidülő frakciónak >= 27%-nak kell lennie, vagy az ejekciós funkciónak a kapuzott radionuklid vizsgálat szerint >50%-nak kell lennie.
• A betegek FEV1-nek és FVC-értékének a tüdőfunkciós tesztek által előrejelzett érték 60%-ánál nagyobbnak kell lennie. Azoknál a gyermekeknél, akik nem tudnak PFT-t végezni, ne legyen nehézlégzés nyugalmi állapotban, és a pulzoximetria >94% a szoba levegőjén.
• Minden betegnek megfelelő csontvelőfunkcióval kell rendelkeznie az ANC >1000/uL, a vérlemezkék >= 75 000/uL és a hemoglobin >= 9,0 g/dl szerint. A transzfúziók megengedettek, hogy megfeleljenek ezeknek a vérlemezke- és hemoglobinkritériumoknak.
• A betegeknek megfelelő májműködéssel kell rendelkezniük, amint azt az ALT vagy AST a normális 5-szörösénél és az összbilirubin < 1,0 mg/dl határozza meg.
• A betegeknek megfelelő vesefunkcióval kell rendelkezniük, amelyet a szérum kreatinin <= 1,5 mg/dl, vagy a kreatinin clearance vagy a radioizotóp GFR >= 60 ml/perc határozza meg.
• Minden betegnek és/vagy szüleinek vagy törvényes gyámjának írásos beleegyezését kell aláírnia
• A humán tanulmányokkal szemben támasztott valamennyi intézményi és nemzeti követelménynek teljesülnie kell.

Kizárási kritériumok:

• Olyan betegek, akik a vizsgálat előtt három héten belül kemoterápiás szereket (standard vagy kísérleti), sugárterápiát vagy egyéb immunszuppresszív terápiát kaptak.
• A fogamzóképes korú nők kizárásra kerülnek, ha terhesek, szoptatnak, vagy nem alkalmaznak hatékony fogamzásgátlást a kezelési időszak alatt, mivel a ch14.18 magzatra gyakorolt ​​lehetséges hatásait nem határozták meg.
• Jelentős interkurrens betegségben szenvedő betegek
• Pangásos szívelégtelenség vagy kontrollálatlan szívritmuszavar tüneteivel rendelkező betegek.
• Jelentős pszichiátriai fogyatékossággal vagy kontrollálatlan görcsrohamokkal küzdő betegek.
• Aktív fertőzésben vagy peptikus fekélyben szenvedő betegek, kivéve, ha ezeket az állapotokat korrigálják vagy kontrollálják.
• A klinikailag szignifikáns neurológiai deficitben vagy objektív perifériás neuropátiában (>= 2-es fokozat) szenvedő betegek nem jogosultak.
• Klinikailag jelentős, tüneti, pleurális folyadékgyülemben szenvedő betegek.
• Azok a betegek, akiknek kortikoszteroidra vagy más immunszuppresszív gyógyszerre van szükségük vagy valószínűleg szükségük lesz az interkurrens betegségekre.
• Azok a betegek, akiken az elmúlt két hétben nagy műtéten, azaz laparotomián vagy mellkasi műtéten estek át.
• Szerv-allografttal rendelkező betegek, beleértve a csontvelőt vagy a vérképző őssejteket. Azok a betegek, akik korábban autológ csontvelő- vagy őssejt-újrainfúziót kaptak, jogosultak.
• A betegeket HIV és Hepatitis B felszíni (HBS) Ag-re kell tesztelni, és pozitív esetben ki kell zárni, mivel ez befolyásolhatja az immunrendszer e kezelés általi stimulálhatóságát.