Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az inhalált treprostinil hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálata progresszív tüdőfibrózisban szenvedő betegeknél (TETON-PPF)

2024. április 25. frissítette: United Therapeutics

Véletlenszerű, kettős vak, placebo-kontrollos, multinacionális, 3. fázisú vizsgálat az inhalált treprostinil hatékonyságáról és biztonságosságáról progresszív tüdőfibrózisban szenvedő betegeknél (TETON-PPF)

A RIN-PF-305 vizsgálat célja az inhalált treprostinil biztonságosságának és hatékonyságának értékelése progresszív tüdőfibrózisban (PPF) szenvedő alanyoknál 52 hetes időszakban.

A tanulmány áttekintése

Részletes leírás

A RIN-PF-305 vizsgálat egy 3. fázisú, multinacionális, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat az inhalált treprostinil biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére PPF-ben szenvedő alanyoknál 52 hetes időszakban. Az alanyokat véletlenszerűen 1:1 arányban osztják ki, hogy inhalációs treprostinilt vagy placebót kapjanak. Minden alany inhalációs treprostinilt vagy placebót kezd napi 4-szer beadott 3 lélegzetvétellel (QID), és titrál egy 12 légvételes QID céladagolási rendre. A vizsgált gyógyszer dózisait a tolerálhatóság szerint fel lehet titrálni, amíg el nem érik a céldózist vagy a maximális klinikailag tolerálható dózist. A jogosultságot követően 6 kezelési időszakra van szükség a klinikán a 4., 8., 16., 28., 40. és 52. héten.

A hatékonysági értékelések magukban foglalják a spirometriát (kikényszerített vitális kapacitás [FVC]), a klinikai rosszabbodásig eltelt időt, az intersticiális tüdőbetegség (ILD) első akut exacerbációjáig eltelt időt, a teljes túlélést, a King's Brief Interstitial Lung Disease (K-BILD) kérdőívet, a plazma N-terminálisát. a pro-agy natriuretikus peptid (NT-proBNP) koncentrációja, a kiegészítő oxigénhasználat és a tüdő diffúziós kapacitása (DLCO). A biztonsági értékelések magukban foglalják a nemkívánatos események (AE)/súlyos nemkívánatos események (SAE), életjelek, klinikai laboratóriumi paraméterek és elektrokardiogram (EKG) paraméterek alakulását.

Az 52. heti látogatást végző alanyok számára felajánlható a lehetőség, hogy az utolsó tanulmányi látogatás befejezése után részt vegyenek egy nyílt kiterjesztésű (OLE) vizsgálatban.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

698

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • Toborzás
        • UAB Lung Health Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Tejaswini Kulkarni, MD
    • California
      • Newport Beach, California, Egyesült Államok, 92663
        • Toborzás
        • NewportNativeMD, Inc.
        • Kutatásvezető:
          • Ryan Klein, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92108
        • Toborzás
        • Paradigm Clinical Research
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Daniel Jones, MD
      • Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
        • Toborzás
        • Stanford University Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Rishi Raj, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32204
        • Toborzás
        • Ascension Medical Group St. Vincent's Lung Institute
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Akram Shibani, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Toborzás
        • Rush University Medical Center Outpatient Pulmonary Clinic
        • Kutatásvezető:
          • Xiaoping Wu, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Toborzás
        • UI Health Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Dustin Fraidenburg, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • Toborzás
        • University of Kansas Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Sahil Pandya, MD
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 45227
        • Toborzás
        • Tulane Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Joseph Lasky, MD
    • Maryland
      • Silver Spring, Maryland, Egyesült Államok, 20904
        • Toborzás
        • Adventist Healthcare White Oak Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Jonathan Cohen, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02111
        • Toborzás
        • Tufts Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Nicholas Hill, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • North Dartmouth, Massachusetts, Egyesült Államok, 02747
        • Toborzás
        • Infinity Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Curtis J Mello, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • Toborzás
        • University of Minnesota Health Clinical Research Unit (CRU)
        • Kutatásvezető:
          • Hyun Kim, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Toborzás
        • Mayo Clinic
        • Kutatásvezető:
          • Teng Moua, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Egyesült Államok, 63017
        • Toborzás
        • The Lung Research Center, LLC
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Neil Ettinger, MD
    • New York
      • Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
        • Toborzás
        • Montefiore Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Ali Mansour, MD
      • New Hyde Park, New York, Egyesült Államok, 11042
        • Toborzás
        • Northwell Health
        • Kutatásvezető:
          • Arunabh Talwar, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • North Carolina
      • Greensboro, North Carolina, Egyesült Államok, 27403
        • Toborzás
        • PulmonIx LLC
        • Kutatásvezető:
          • Murali Ramaswamy, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Greenville, North Carolina, Egyesült Államok, 27834
        • Toborzás
        • East Carolina University
        • Kutatásvezető:
          • Shehabaldin Alqalyoobi, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43201
        • Toborzás
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Nitin Bhatt, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Toborzás
        • Hospital of the University of Pennsylvania
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Michaela Anderson, MD
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Toborzás
        • Medical University of South Carolina-Nexus
        • Kutatásvezető:
          • Rachana Krishna, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Columbia, South Carolina, Egyesült Államok, 29203
        • Toborzás
        • Prisma Health Pulmonology-Richland
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Abhinav Gupta, MD
    • Tennessee
      • Franklin, Tennessee, Egyesült Államok, 37067
        • Toborzás
        • Clinical Trials Center of Middle Tennessee, LLC
        • Kutatásvezető:
          • Aaron Milstone, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Knoxville, Tennessee, Egyesült Államok, 37919
        • Toborzás
        • StatCare Pulmonary Consultants, PLLC
        • Kutatásvezető:
          • Eric Weaver, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Texas
      • McAllen, Texas, Egyesült Államok, 78503
        • Toborzás
        • A & A Research Consultants, LLC
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Alfredo Renzo Arauco Brown, MD
      • McKinney, Texas, Egyesült Államok, 75069
        • Toborzás
        • Metroplex Pulmonary and Sleep Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Shahrukh Kureishy, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84108
        • Toborzás
        • University of Utah Health
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Mary Scholand, MD
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Egyesült Államok, 22042
        • Toborzás
        • Christopher King, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Christopher King, MD
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23230
        • Toborzás
        • Pulmonary Associates of Richmond, Inc.
        • Kutatásvezető:
          • Shilpa Johri, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Ontario
      • Ajax, Ontario, Kanada, L1S 2J5
        • Toborzás
        • Dynamic Drug Advancement Limited
        • Kutatásvezető:
          • George Philteos, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Kanada, G8T 7A1
        • Toborzás
        • CIC Mauricie Inc.
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Émilie Millaire, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Az alany önkéntes, tájékoztatáson alapuló beleegyezését adja a vizsgálatban való részvételhez.
  2. Az alany a beleegyezés aláírásakor legalább 18 éves.
  3. Az alany az elmúlt 12 hónapban végzett HRCT-vizsgálaton >10%-os kiterjedésű tüdőfibrózis radiológiai bizonyítékot mutatott (ezt a központi felülvizsgálat is megerősítette).
  4. Az alany PPF-diagnózisa (az IPF-től eltérő), amely a szűrést követő 24 hónapon belül az ILD standard kezelése ellenére a következő kritériumok közül legalább 1-nek megfelel a progresszióra vonatkozóan, a vizsgáló értékelése szerint:

    1. Klinikailag szignifikáns csökkenés a %-os előrejelzett FVC-ben a ≥10%-os relatív csökkenés alapján
    2. A várható FVC százalékos marginális csökkenése a ≥5% és <10% közötti relatív csökkenés alapján, a légúti tünetek súlyosbodásával kombinálva
    3. A %-os előrejelzett FVC marginális csökkenése a ≥5% és <10% közötti relatív csökkenés alapján, kombinálva a fibrotikus elváltozások növekvő mértékével a mellkasi képalkotáson
    4. A légúti tünetek súlyosbodása, valamint a fibrotikus elváltozások fokozódása a mellkasi képalkotáson
  5. FVC ≥45% előrejelzett szűréskor (a központi felülvizsgálat megerősítette).
  6. A tantárgyaknak a következők egyikén kell szerepelniük:

    1. Nintedanibbal vagy pirfenidonnal a kiindulási állapot előtt legalább 90 napig, és a vizsgáló véleménye szerint a kezelést a vizsgálaton keresztül folytatják.
    2. Nem részesült nintedanib- vagy pirfenidon-kezelésben ≥90 nappal a kiindulási állapot előtt, és a vizsgáló véleménye szerint nem tervezi egyik kezelés megkezdését sem a vizsgálat során.

    A nintedanib és a pirfenidon egyidejű alkalmazása nem megengedett.

  7. Az immunszuppresszív szerekkel (pl. mikofenoláttal, metotrexáttal, azatioprinnal, orális kortikoszteroidokkal, rituximabbal) kezelt alanyoknak legalább 120 napig kezelésben kell lenniük a kiindulási állapot előtt.
  8. A fogamzóképes korban lévő nőknek nem terheseknek kell lenniük (amint azt a Szűrés és a Kiindulási állapot vizeletben végzett terhességi tesztje igazolja), és nem szoptat, és vállalja, hogy megteszi a következők egyikét:

    1. Tartózkodjon a közösüléstől (amikor az összhangban van az általuk preferált és megszokott életmóddal)
    2. Használjon két orvosilag elfogadható, rendkívül hatékony fogamzásgátlási formát a vizsgálat időtartama alatt, és legalább 30 nappal a vizsgálati gyógyszer abbahagyása után.

    én. A fogamzásgátlás orvosilag elfogadható, rendkívül hatékony formái közé tartoznak a jóváhagyott hormonális fogamzásgátlók (orális, injekciós és beültethető) és a védőmódszerek (például óvszer vagy rekeszizom), ha spermiciddel együtt alkalmazzák.

    Azok a nők, akiket sikeresen sterilizáltak (beleértve a méheltávolítást, a kétoldali salpingectomiát vagy a kétoldali petefészek-eltávolítást) vagy a posztmenopauzában (legalább 12 egymást követő hónapig tartó amenorrhoeaként definiált) nők nem tekinthetők reproduktív potenciállal rendelkezőnek.

  9. A fogamzóképes korú partnerrel rendelkező férfiaknak bele kell állniuk az óvszer használatába a kezelés időtartama alatt és legalább 48 órán keresztül a vizsgálati gyógyszer abbahagyása után.
  10. A vizsgáló véleménye szerint az alany hatékonyan tud kommunikálni a vizsgálati személyzettel, megbízhatónak, hajlandónak és valószínűleg együttműködőnek tekinthető a protokoll követelményeinek teljesítésében, beleértve az összes tanulmányi látogatáson való részvételt.

Kizárási kritériumok:

  1. Az alany terhes vagy szoptat.
  2. Az alany elsődleges obstruktív légúti fiziológiája (a kényszerkilégzési térfogat 1 másodperc alatt/FVC <0,70 a szűréskor) vagy nagyobb mértékű tüdőtágulása van, mint fibrózisa a HRCT-n (a központi felülvizsgálat megerősítette).
  3. Az alany intoleranciát vagy jelentős hatástalanságot mutatott egy prosztaciklinnel vagy prosztaciklin analógjával szemben, ami a kezelés abbahagyását vagy a terápia hatékony titrálásának képtelenségét eredményezte.
  4. Az alany bármilyen PAH által jóváhagyott terápiában részesült, beleértve a prosztaciklin terápiát (epoprosztenol, treprostinil, iloproszt vagy beraproszt; kivéve az akut vazoreaktivitás vizsgálatát), IP receptor agonistákat (szelexipag), endotelin receptor antagonistákat, 5-ös típusú foszfodiészteráz inhibitorokat (PDE5-Is), vagy oldható guanilát-cikláz-stimulátorokat az alapvonal előtti 60 napon belül. Szükség esetén megengedett a PDE5-I alkalmazása merevedési zavarok kezelésére, feltéve, hogy a vizsgálattal kapcsolatos hatásossági értékelést megelőző 48 órán belül nem vettek be adagot.
  5. Az alany 10 l/perc feletti oxigénpótlást kap bármilyen beadási móddal nyugalmi állapotban az alaphelyzetben.
  6. Az ILD vagy aktív tüdő- vagy felső légúti fertőzés súlyosbodása a kiindulási állapotot megelőző 30 napon belül. Az alanyoknak legalább 30 nappal a kiindulási állapot előtt be kell fejezniük a fertőzés vagy akut súlyosbodás kezelésére szolgáló antibiotikum- vagy szteroid-kezelést. Ha az ILD akut exacerbációja vagy tüdő- vagy felső légúti fertőzés miatt került kórházba, az alanyokat az alaphelyzet előtt több mint 90 nappal haza kell bocsátani ahhoz, hogy jogosultak legyenek.
  7. Az alany kontrollálatlan szívbetegségben szenved, amelyet szívizominfarktusként definiálnak a kiindulási állapotot megelőző 6 hónapon belül, vagy instabil anginát a kiindulási állapotot megelőző 30 napon belül.
  8. Bármilyen más vizsgálati gyógyszer/eszköz használata vagy olyan vizsgálati vizsgálatban való részvétel, amelyben az alany a Szűrést megelőző 30 napon belül orvosi beavatkozást (azaz eljárást, eszközt, gyógyszert/kiegészítőt) kapott. A nem intervenciós, megfigyeléses vagy regiszteres vizsgálatokban részt vevő alanyok jogosultak.
  9. Akut tüdőembólia a kiindulási állapotot megelőző 90 napon belül.
  10. A Vizsgáló véleménye szerint az alanynak olyan körülménye van, amely a vizsgálati értékelések értelmezését zavarná, illetve a vizsgálatban való részvételt vagy együttműködést akadályozná.
  11. A Vizsgáló véleménye szerint a várható élettartam 12 hónap alatti ILD vagy egyidejű betegség miatt.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Egyező placebo inhalált ultrahangos porlasztó QID segítségével
Placebóval beadott QID
Treprostinil ultrahangos porlasztó, amely körülbelül 6 mcg dózist bocsát ki lélegzetenként.
Kísérleti: Belélegzett Treprostinil
Treprostinil inhalációs oldathoz (0,6 mg/ml), amelyet ultrahangos porlasztókészüléken keresztül juttatnak be, amely körülbelül 6 mcg dózist bocsát ki lélegzetenként. Belélegzett QID és titrálva 12 QID légzésig, vagy amíg az alany el nem éri a klinikailag tolerálható maximális dózist.
Treprostinil ultrahangos porlasztó, amely körülbelül 6 mcg dózist bocsát ki lélegzetenként.
Belélegzett treprostinil (6 mcg/légzés) QID beadva
Más nevek:
  • Tyvaso

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az abszolút FVC változása az alapértékről az 52. hétre
Időkeret: Kiindulási helyzet az 52. hétig
Az FVC mérés azt jelzi, hogy egy személy mennyi levegőt tud erőteljesen és gyorsan kilélegezni mély lélegzetvétel után.
Kiindulási helyzet az 52. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Teljes túlélés az 52. héten
Időkeret: 52. hét
A vitális állapotot az 52. héten minden alanyra értékelik, beleértve azokat is, akik idő előtt abbahagyják a vizsgálatot, vagy visszavonják beleegyezését.
52. hét
Ideje az első klinikai rosszabbodáshoz
Időkeret: Kiindulási helyzet az 52. hétig
A klinikai rosszabbodást a randomizálástól kezdve a következő kritériumok közül 1 teljesüléséig követik: halál (minden ok), légúti indikáció miatti kórházi kezelés vagy a várható FVC százalékos relatív csökkenése ≥10%-ban.
Kiindulási helyzet az 52. hétig
Az ILD első akut exacerbációjának ideje
Időkeret: Kiindulási helyzet az 52. hétig
Az ILD exacerbációja akut, klinikailag jelentős légúti romlás, amelyet új, széles körben elterjedt alveoláris rendellenességek jelei jellemeznek.
Kiindulási helyzet az 52. hétig
A várható FVC százalékos változása az alapértékről az 52. hétre
Időkeret: Kiindulási helyzet az 52. hétig
Az FVC mérés azt jelzi, hogy egy személy mennyi levegőt tud erőteljesen és gyorsan kilélegezni mély lélegzetvétel után. A százalékos előrejelzett FVC kiszámítása olyan tényezők alapján történik, mint a rassz, a nem, az életkor, a magasság és a súly.
Kiindulási helyzet az 52. hétig
A K-BILD kérdőív pontszámának változása az alapértékről az 52. hétre
Időkeret: Kiindulási helyzet az 52. hétig
A K-BILD egy önkitöltős, 15 tételből álló kérdőív, amelyet ILD-ben szenvedő betegek számára validáltak, és 3 tartományból áll (légzési nehézség és tevékenységek, pszichológiai és mellkasi tünetek).
Kiindulási helyzet az 52. hétig
A DLCO változása az alaphelyzetről az 52. hétre
Időkeret: Kiindulási helyzet az 52. hétig
A DLCO mérés azt méri, hogy milyen jól jut el az oxigén a tüdőből a vérbe.
Kiindulási helyzet az 52. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. október 30.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. november 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. július 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. július 5.

Első közzététel (Tényleges)

2023. július 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. április 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 25.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Intersticiális tüdőbetegség

3
Iratkozz fel