Az APD334 hatékonysága és biztonságossága Pyoderma Gangrenosumban szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

1. Férfi vagy nő (18-80 év).
2. Képes aláírt, tájékozott beleegyező nyilatkozatot adni bármely vizsgálattal kapcsolatos eljárás lefolytatása előtt.
3. A PG diagnózisa aktív, nem gyógyuló fekéllyel.

4. A vizsgáló véleménye szerint stabil egészségi állapotúnak minősül, az alábbiak szerint:

   1. Szűrő fizikális vizsgálat, klinikailag jelentős, a PG-vel nem összefüggő eltérések nélkül.
   2. Életjelek a szűréskor: pulzusszám ≥ 55 Hgmm, szisztolés vérnyomás ≥ 90 Hgmm és diasztolés vérnyomás ≥ 55 Hgmm.
   3. Májfunkciós tesztek (alanin-aminotranszferáz/aszpartát-aminotranszferáz, bilirubin és alkalikus foszfatáz) a normálérték felső határának kétszerese.
   4. Minden egyéb vizsgálat előtti klinikai laboratóriumi eredmény a normál tartományon belül, vagy ha a normál tartományon kívül esik, a vizsgáló véleménye szerint nem minősül klinikailag jelentősnek, kivéve a leukopéniát és a limfopéniát – kérjük, olvassa el a 24. kizárási kritériumot.
   5. A 12 elvezetéses elektrokardiogramon a vizsgáló véleménye szerint nem észleltek klinikai eltérést (lásd még a 13. kizárási kritériumot).
   6. A szemészeti értékelésben (szemész szakorvos által végzett), optikai koherencia-tomográfiával alátámasztott makulaödémára nem utalt, ha rendelkezésre áll (a helyszín képességétől függően) a szűréskor.
5. A jogosult férfi és női résztvevőknek bele kell egyezniük abba, hogy nem vesznek részt a fogantatási folyamatban (pl. aktív kísérlet a női partner teherbe ejtésére vagy teherbe ejtésére, sperma adományozás, petesejtek adományozása, in vitro megtermékenyítés) legalább 30 napig a vizsgált gyógyszer utolsó adagja után.

A nem steril, szexuálisan aktív résztvevőknek megfelelő fogamzásgátlási intézkedéseket kell tenniük.

Kizárási kritériumok:

1. A vizsgáló megítélése szerint klinikailag jelentős fertőzés, amelynek befejezési dátuma kevesebb, mint 6 héttel a kezelés megkezdése előtt (1. nap). Kórházi kezelést vagy intravénás antimikrobiális kezelést igénylő fertőzés vagy opportunista fertőzés esetén ennek a fertőzésnek az 1. nap előtt legalább 8 héttel véget kell érnie.
2. Hepatitis C vírussal való fertőzés a múltban bármikor; a szűrés során megerősítették a hepatitis B vírussal való aktív fertőzést.
3. Súlyos vese- vagy súlyos májkárosodás az anamnézisben.
4. Jelenlegi aktív vagy látens tuberkulózis (TB).
5. Pozitív diagnosztikus TB teszt a szűréskor.
6. B-sejtes vagy T-sejtes célzott terápiáknak (például natalizumabnak, rituximabnak, abataceptnek) való kitettség az 1. napot megelőző 5 felezési időn belül.
7. Egyéb immunszuppresszív, immunmoduláló vagy daganatellenes szerekkel való érintkezés.
8. Bármely vizsgálati szer átvétele 30 napon vagy 5 felezési időn belül (amelyik hosszabb), az 1. nap előtt.
9. A CYP2C9 közepes vagy erős inhibitorainak alkalmazása.
10. Rendellenes kényszerített kilégzési térfogat (FEV1) vagy kényszerített vitálkapacitás (FVC).
11. Bármilyen ismert veleszületett vagy szerzett immunhiányos kórtörténet.
12. A közelmúltban (a szűrővizsgálattól számított 6 hónapon belül) szív- vagy agyi érbetegség, akut koronária szindróma, miokardiális infarktus, instabil angina, agyi érrendszeri baleset, beleértve az átmeneti ischaemiás rohamot is.
13. Szívritmuszavar, ingerületvezetési rendszer betegség a kórtörténetben vagy jelenléte, vagy Ia vagy III osztályú antiaritmiás szerek alkalmazása, vagy a kiindulási QTc ≥ 500 msec.
14. Pangásos szívelégtelenség (NYHA III vagy NYHA IV)
15. Bármilyen sebészeti beavatkozás, amely az 1. napot megelőző 30 napon belül általános érzéstelenítést igényel, vagy a vizsgálati időszak alatt nagy műtétet tervez.
16. A retina makulaödéma története.
17. Progresszív multifokális leukoencephalopathia (PML) kórtörténete vagy jelei és tünetei a szűréskor a PML ellenőrzőlistája alapján.
18. Egynél több herpes zoster epizód vagy bármely disszeminált zoster epizód anamnézisében.
19. Azok a résztvevők, akiknek nincs dokumentált pozitív varicella zoster vírus (VZV) IgG antitest státusza, vagy akik nem fejezték be a VZV vakcinázást az 1. napot megelőző 6 héten belül.
20. Élő vakcina kézhezvétele az 1. napot megelőző 6 héten belül.
21. Limfoproliferatív rendellenesség, limfóma, leukémia, mieloproliferatív rendellenesség vagy myeloma multiplex anamnézisében.
22. Rosszindulatú daganat a kórelőzményben, kivéve a megfelelően kezelt bazálissejtes bőrrákot és a méhnyak in situ carcinomáját, amelyeket dokumentált, egyértelmű szegélyekkel teljesen kimetszettek.
23. Orvosi ellátást igénylő súlyos allergiás vagy anafilaxiás reakciók az anamnézisben.
24. Leukopenia vagy limfopenia szűréskor.
25. Alkoholfüggőség vagy tiltott droghasználat jelenlegi vagy közelmúltbeli története (az 1. napot megelőző 1 éven belül).
26. Aktív pszichiátriai problémák, amelyek a vizsgáló véleménye szerint akadályozhatják a vizsgálati eljárások betartását.
27. Bármely más klinikailag jelentős egészségügyi állapot anamnézisében, amely a vizsgáló véleménye szerint kizárná a résztvevőt a vizsgálatban való biztonságos részvételből.
28. Képtelenség részt venni az összes tanulmányi látogatáson vagy betartani a tanulmányi eljárásokat.
29. Az etrazimoddal való korábbi expozíció (APD334) vagy az etrazimoddal kapcsolatos bármely vizsgálatban való előzetes részvétel (APD334).