Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En udvidelsesundersøgelse af JR-141-BR21 hos patienter med mucopolysaccharidosis II

21. juli 2025 opdateret af: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
En fase II åben, parallel gruppe, 2 steder (Brasilien), designet til at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af studielægemidlet til behandling af MPS II.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Grupo de Pesquisa Clínica em Genética Médica - HCPA
      • São Paulo, Brasilien
        • Igeim - Unifesp

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter, der vil have gennemført det kliniske forsøg JR-141-BR21.
  • I stand til at give skriftligt samtykke af sig selv, medmindre patienten er under 18 år på tidspunktet for informeret samtykkeproces, eller det ikke er muligt at indhente samtykke fra patienten selv på grund af hans intellektuelle handicap i forbindelse med MPS II.
  • Hvis der er tale om en patient, der er under 18 år, eller som det ikke er muligt at indhente samtykke fra på grund af hans intellektuelle handicap i forbindelse med MSP II, kan denne medtages, hvis der kan gives skriftligt samtykke fra juridisk repræsentant; dog skal der indhentes skriftligt samtykke fra patienten selv, hvor det er muligt.

Ekskluderingskriterier:

  • Afvisning af at underskrive den informerede samtykkeerklæring.
  • Ude af stand til at udføre undersøgelsesprocedurerne, bortset fra neurokognitive tests.
  • Tidligere enpodet BMT/HSCT.
  • Bedømmes af investigator eller subinvestigator som værende ude af stand til at gennemgå lumbalpunktur, herunder dem, der har svært ved at tage stilling til tømmerpunktur på grund af ledkontraktur eller dem, der sandsynligvis vil opleve åndedrætsbesvær under lumbalpunkturprocessen.
  • Bedømt af investigator eller sub-investigator for at være ude af stand til at deltage i undersøgelsen på grund af en historie med en alvorlig lægemiddelallergi eller følsomhed.
  • Ellers vurderet af investigator eller sub-investigator at være uegnet til at deltage i undersøgelsen af ​​hensyn til emnets sikkerhed.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: JR-141

Forsøgspersonerne vil blive tildelt 1,0, 2,0 eller 4,0 mg JR-141 pr. kg kropsvægt én gang om ugen (samme dosis taget under den tidligere undersøgelse) i begyndelsen af ​​undersøgelsen.

I løbet af undersøgelsen vil dosis af alle forsøgspersoner blive skiftet til den valgte*.

* Dosis blev bestemt til at være 2,0 mg/kg/uge baseret på sikkerheds- og effektdata fra JR-141-BR21-studiet.
Medicin: JR-141
IV infusion (lyofiliseret pulver)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: Fra screening til afslutning af studiet, op til cirka 5 år
Fra screening til afslutning af studiet, op til cirka 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Koncentrationer af heparansulfat i urinen
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 52 uger, op til cirka 5 år
gennem studieafslutning, i gennemsnit 52 uger, op til cirka 5 år
Dermatansulfatkoncentrationer i urinen
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 52 uger, op til cirka 5 år
gennem studieafslutning, i gennemsnit 52 uger, op til cirka 5 år
Serum heparansulfat koncentrationer
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 52 uger, op til cirka 5 år
gennem studieafslutning, i gennemsnit 52 uger, op til cirka 5 år
Serum dermatansulfatkoncentrationer
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 52 uger, op til cirka 5 år
gennem studieafslutning, i gennemsnit 52 uger, op til cirka 5 år
Lever- og miltvolumener (MRI)
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 52 uger, op til cirka 5 år
gennem studieafslutning, i gennemsnit 52 uger, op til cirka 5 år
Ekkokardiografi
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 52 uger, op til cirka 5 år
gennem studieafslutning, i gennemsnit 52 uger, op til cirka 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. september 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. oktober 2018

Først opslået (Faktiske)

17. oktober 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. juli 2025

Sidst verificeret

1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • JR-141-BR22

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis II

Kliniske forsøg med JR-141

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Gabon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner