Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een uitbreidingsstudie van JR-141-BR21 bij patiënten met mucopolysaccharidose II

21 juli 2025 bijgewerkt door: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Een fase II open-label, parallelle groep, 2 locaties (Brazilië), ontworpen om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van het onderzoeksgeneesmiddel voor de behandeling van MPS II te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

19

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Brazilië
      • Porto Alegre, Brazilië
        • Grupo de Pesquisa Clínica em Genética Médica - HCPA
      • São Paulo, Brazilië
        • Igeim - Unifesp

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten die de klinische studie JR-141-BR21 hebben voltooid.
  • In staat om zelf schriftelijke toestemming te geven, tenzij de patiënt jonger is dan 18 jaar op het moment van het proces van geïnformeerde toestemming, of het niet mogelijk is om toestemming van de patiënt zelf te krijgen vanwege zijn verstandelijke handicap in verband met MPS II.
  • In het geval van een patiënt die jonger is dan 18 jaar of van wie het niet mogelijk is om toestemming te krijgen vanwege zijn verstandelijke handicap in verband met MSP II, kan hij worden opgenomen als schriftelijke toestemming kan worden gegeven door wettelijke vertegenwoordiger; waar mogelijk dient echter ook schriftelijke toestemming van de patiënt zelf te worden verkregen.

Uitsluitingscriteria:

  • Weigering om het formulier voor geïnformeerde toestemming te ondertekenen.
  • Kan de onderzoeksprocedures niet uitvoeren, behalve neurocognitieve tests.
  • Vorige geënte BMT / HSCT.
  • Geoordeeld door de onderzoeker of subonderzoeker als niet in staat om een ​​lumbale punctie te ondergaan, inclusief degenen die moeite hebben om een ​​positie in te nemen voor houtpunctie als gevolg van gewrichtscontractuur of degenen die waarschijnlijk moeite zullen hebben met ademhalen tijdens het lumbaalpunctieproces.
  • Door de onderzoeker of subonderzoeker beoordeeld als niet in aanmerking komend voor deelname aan het onderzoek vanwege een voorgeschiedenis van een ernstige geneesmiddelallergie of -gevoeligheid.
  • Anders beoordeeld door de onderzoeker of subonderzoeker om niet in aanmerking te komen voor deelname aan het onderzoek vanwege de veiligheid van de proefpersoon.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: JR-141

Aan het begin van het onderzoek zullen proefpersonen eenmaal per week 1,0, 2,0 of 4,0 mg JR-141 per kg lichaamsgewicht krijgen (dezelfde dosis als tijdens het vorige onderzoek).

Tijdens het onderzoek wordt de dosis van alle proefpersonen omgeschakeld naar de geselecteerde dosis*.

* De dosis werd vastgesteld op 2,0 mg/kg/week op basis van de veiligheids- en werkzaamheidsgegevens van de JR-141-BR21-studie.
Geneesmiddel: JR-141
IV-infusie (gevriesdroogd poeder)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: Van screening tot einde studie, tot ongeveer 5 jaar
Van screening tot einde studie, tot ongeveer 5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Heparaansulfaatconcentraties in de urine
Tijdsspanne: tot en met afronding van de studie, gemiddeld 52 weken, tot ongeveer 5 jaar
tot en met afronding van de studie, gemiddeld 52 weken, tot ongeveer 5 jaar
Dermatansulfaatconcentraties in de urine
Tijdsspanne: tot en met afronding van de studie, gemiddeld 52 weken, tot ongeveer 5 jaar
tot en met afronding van de studie, gemiddeld 52 weken, tot ongeveer 5 jaar
Serum heparaansulfaatconcentraties
Tijdsspanne: tot en met afronding van de studie, gemiddeld 52 weken, tot ongeveer 5 jaar
tot en met afronding van de studie, gemiddeld 52 weken, tot ongeveer 5 jaar
Serum dermataansulfaatconcentraties
Tijdsspanne: tot en met afronding van de studie, gemiddeld 52 weken, tot ongeveer 5 jaar
tot en met afronding van de studie, gemiddeld 52 weken, tot ongeveer 5 jaar
Lever- en miltvolumes (MRI)
Tijdsspanne: tot en met afronding van de studie, gemiddeld 52 weken, tot ongeveer 5 jaar
tot en met afronding van de studie, gemiddeld 52 weken, tot ongeveer 5 jaar
Echocardiografie
Tijdsspanne: tot en met afronding van de studie, gemiddeld 52 weken, tot ongeveer 5 jaar
tot en met afronding van de studie, gemiddeld 52 weken, tot ongeveer 5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 januari 2019

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 september 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 oktober 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 oktober 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 juli 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 juli 2025

Laatst geverifieerd

1 juli 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • JR-141-BR22

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Mucopolysaccharidose II

Klinische onderzoeken op JR-141

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren