Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzone badanie JR-141-BR21 u pacjentów z mukopolisacharydozą II

21 lipca 2025 zaktualizowane przez: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Otwarta, równoległa grupa fazy II, 2 ośrodki (Brazylia), zaprojektowana w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności badanego leku w leczeniu MPS II.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

19

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
      • Porto Alegre, Brazylia
        • Grupo de Pesquisa Clínica em Genética Médica - HCPA
      • São Paulo, Brazylia
        • Igeim - Unifesp

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci, którzy ukończą badanie kliniczne JR-141-BR21.
  • Zdolny do samodzielnego wyrażenia pisemnej zgody, chyba że pacjent ma mniej niż 18 lat w momencie procesu świadomej zgody lub nie jest możliwe uzyskanie zgody samego pacjenta ze względu na jego niepełnosprawność intelektualną związaną z MPS II.
  • W przypadku pacjenta, który nie ukończył 18 lat lub od którego uzyskanie zgody nie jest możliwe ze względu na jego niepełnosprawność intelektualną związaną z MSP II, może on zostać włączony, jeżeli pisemna zgoda może być wyrażona przez przedstawiciela ustawowego; jednak w miarę możliwości należy uzyskać pisemną zgodę samego pacjenta.

Kryteria wyłączenia:

  • Odmowa podpisania formularza świadomej zgody.
  • Nie można wykonać procedur badawczych, z wyjątkiem testów neurokognitywnych.
  • Wcześniej wszczepiony BMT/HSCT.
  • Ocenione przez badacza lub badacza pomocniczego jako niezdolne do poddania się nakłuciu lędźwiowemu, w tym osoby, które mają trudności z przyjęciem pozycji do nakłucia lędźwiowego z powodu przykurczu stawu lub osoby, u których istnieje prawdopodobieństwo wystąpienia trudności w oddychaniu podczas nakłucia lędźwiowego.
  • Uznany przez badacza lub badacza pomocniczego za niekwalifikujący się do udziału w badaniu ze względu na historię poważnej alergii lub wrażliwości na lek.
  • W inny sposób uznany przez badacza lub badacza pomocniczego za niekwalifikujący się do udziału w badaniu ze względu na bezpieczeństwo uczestnika.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: JR-141

Osobnikom zostanie przydzielona dawka 1,0, 2,0 lub 4,0 mg JR-141 na kg masy ciała raz w tygodniu (taka sama dawka, jaką przyjmowano podczas poprzedniego badania) na początku badania.

Podczas badania dawka wszystkich badanych zostanie przełączona na wybraną*.

* Dawkę ustalono na 2,0 mg/kg/tydzień na podstawie danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności z badania JR-141-BR21.
Lek: JR-141
Infuzja IV (liofilizowany proszek)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Od badania przesiewowego do końca studiów, do około 5 lat
Od badania przesiewowego do końca studiów, do około 5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Stężenie siarczanu heparanu w moczu
Ramy czasowe: do ukończenia badania, średnio 52 tygodnie, do około 5 lat
do ukończenia badania, średnio 52 tygodnie, do około 5 lat
Stężenie siarczanu dermatanu w moczu
Ramy czasowe: do ukończenia badania, średnio 52 tygodnie, do około 5 lat
do ukończenia badania, średnio 52 tygodnie, do około 5 lat
Stężenia siarczanu heparanu w surowicy
Ramy czasowe: do ukończenia badania, średnio 52 tygodnie, do około 5 lat
do ukończenia badania, średnio 52 tygodnie, do około 5 lat
Stężenie siarczanu dermatanu w surowicy
Ramy czasowe: do ukończenia badania, średnio 52 tygodnie, do około 5 lat
do ukończenia badania, średnio 52 tygodnie, do około 5 lat
Objętości wątroby i śledziony (MRI)
Ramy czasowe: do ukończenia badania, średnio 52 tygodnie, do około 5 lat
do ukończenia badania, średnio 52 tygodnie, do około 5 lat
Echokardiografia
Ramy czasowe: do ukończenia badania, średnio 52 tygodnie, do około 5 lat
do ukończenia badania, średnio 52 tygodnie, do około 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2019

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 września 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 października 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 października 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 lipca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • JR-141-BR22

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukopolisacharydoza II

Badania kliniczne na JR-141

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in India

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj