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Um estudo de extensão de JR-141-BR21 em pacientes com mucopolissacaridose II

21 de julho de 2025 atualizado por: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Um grupo paralelo aberto de Fase II, 2 locais (Brasil), projetado para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo do medicamento do estudo para o tratamento da MPS II.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

19

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil
        • Grupo de Pesquisa Clínica em Genética Médica - HCPA
      • São Paulo, Brasil
        • Igeim - Unifesp

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes que terão concluído o ensaio clínico JR-141-BR21.
  • Capaz de fornecer consentimento por escrito por si mesmo, a menos que o paciente tenha menos de 18 anos no momento do processo de consentimento informado, ou não seja possível obter o consentimento do próprio paciente devido às suas deficiências intelectuais associadas à MPS II.
  • No caso de paciente menor de 18 anos ou do qual não seja possível obter o consentimento devido à deficiência intelectual associada ao MSP II, poderá ser incluído desde que haja consentimento por escrito do representante legal; no entanto, o consentimento por escrito também deve ser obtido do próprio paciente, sempre que possível.

Critério de exclusão:

  • Recusa em assinar o termo de consentimento informado.
  • Incapaz de realizar os procedimentos do estudo, exceto para testes neurocognitivos.
  • BMT/HSCT previamente enxertado.
  • Julgados pelo investigador ou subinvestigador como incapazes de se submeter à punção lombar, incluindo aqueles que têm dificuldade em se posicionar para punção lombar devido a contratura articular ou aqueles que provavelmente terão dificuldade para respirar durante o processo de punção lombar.
  • Julgado pelo investigador ou subinvestigador como inelegível para participar do estudo devido a um histórico de alergia grave ou sensibilidade a medicamentos.
  • Caso contrário, julgado pelo investigador ou subinvestigador como inelegível para participar do estudo em consideração à segurança do sujeito.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: JR-141

Os indivíduos receberão 1,0, 2,0 ou 4,0 mg de JR-141 por kg de peso corporal uma vez por semana (a mesma dose tomada durante o estudo anterior) no início do estudo.

Durante o estudo, a dose de todos os indivíduos será alterada para a selecionada*.

* A dose foi determinada em 2,0 mg/kg/semana com base nos dados de segurança e eficácia do estudo JR-141-BR21.
Medicamento: JR-141
Infusão IV (pó liofilizado)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de participantes com eventos adversos
Prazo: Da triagem até o final do estudo, até aproximadamente 5 anos
Da triagem até o final do estudo, até aproximadamente 5 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Concentrações urinárias de sulfato de heparano
Prazo: até a conclusão do estudo, uma média de 52 semanas, até aproximadamente 5 anos
até a conclusão do estudo, uma média de 52 semanas, até aproximadamente 5 anos
Concentrações urinárias de sulfato de dermatan
Prazo: até a conclusão do estudo, uma média de 52 semanas, até aproximadamente 5 anos
até a conclusão do estudo, uma média de 52 semanas, até aproximadamente 5 anos
Concentrações séricas de sulfato de heparano
Prazo: até a conclusão do estudo, uma média de 52 semanas, até aproximadamente 5 anos
até a conclusão do estudo, uma média de 52 semanas, até aproximadamente 5 anos
Concentrações séricas de sulfato de dermatan
Prazo: até a conclusão do estudo, uma média de 52 semanas, até aproximadamente 5 anos
até a conclusão do estudo, uma média de 52 semanas, até aproximadamente 5 anos
Volumes do fígado e baço (MRI)
Prazo: até a conclusão do estudo, uma média de 52 semanas, até aproximadamente 5 anos
até a conclusão do estudo, uma média de 52 semanas, até aproximadamente 5 anos
Ecocardiografia
Prazo: até a conclusão do estudo, uma média de 52 semanas, até aproximadamente 5 anos
até a conclusão do estudo, uma média de 52 semanas, até aproximadamente 5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de janeiro de 2019

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de setembro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de outubro de 2018

Primeira postagem (Real)

17 de outubro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de julho de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de julho de 2025

Última verificação

1 de julho de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • JR-141-BR22

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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