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Une étude d'extension de JR-141-BR21 chez des patients atteints de mucopolysaccharidose II

21 juillet 2025 mis à jour par: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Un groupe parallèle ouvert de phase II, 2 sites (Brésil), conçu pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme du médicament à l'étude pour le traitement de la MPS II.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

19

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Brésil
      • Porto Alegre, Brésil
        • Grupo de Pesquisa Clínica em Genética Médica - HCPA
      • São Paulo, Brésil
        • Igeim - Unifesp

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Patients qui auront terminé l'essai clinique JR-141-BR21.
  • Capable de fournir lui-même son consentement écrit, sauf si le patient est âgé de moins de 18 ans au moment du processus de consentement éclairé, ou s'il n'est pas possible d'obtenir le consentement du patient lui-même en raison de sa déficience intellectuelle associée à la MPS II.
  • Dans le cas d'un patient âgé de moins de 18 ans ou dont il n'est pas possible d'obtenir le consentement en raison de sa déficience intellectuelle associée à la MSP II, il peut être inclus si un consentement écrit peut être fourni par le représentant légal ; cependant, le consentement écrit doit également être obtenu du patient lui-même, dans la mesure du possible.

Critère d'exclusion:

  • Refus de signer le formulaire de consentement éclairé.
  • Incapable d'effectuer les procédures d'étude, à l'exception des tests neurocognitifs.
  • BMT/HSCT greffé antérieur.
  • Jugé par l'enquêteur ou le sous-enquêteur comme étant incapable de subir une ponction lombaire, y compris ceux qui ont des difficultés à prendre position pour la ponction lombaire en raison d'une contracture articulaire ou ceux qui sont susceptibles d'éprouver des difficultés respiratoires pendant le processus de ponction lombaire.
  • Jugé par l'investigateur ou le sous-investigateur comme n'étant pas éligible pour participer à l'étude en raison d'antécédents d'allergie ou de sensibilité médicamenteuse grave.
  • Autrement jugé par l'investigateur ou le sous-investigateur comme inéligible pour participer à l'étude par considération pour la sécurité du sujet.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: JR-141

Les sujets recevront 1,0, 2,0 ou 4,0 mg de JR-141 par kg de poids corporel une fois par semaine (la même dose prise lors de l'étude précédente) au début de l'étude.

Au cours de l'étude, la dose de tous les sujets sera commutée sur celle sélectionnée*.

* La dose a été déterminée à 2,0 mg/kg/semaine sur la base des données d'innocuité et d'efficacité de l'étude JR-141-BR21.
Médicament: JR-141
Infusion IV (poudre lyophilisée)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants avec événements indésirables
Délai: Du dépistage jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à environ 5 ans
Du dépistage jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à environ 5 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Concentrations urinaires d'héparane sulfate
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 52 semaines, jusqu'à environ 5 ans
jusqu'à la fin des études, en moyenne 52 semaines, jusqu'à environ 5 ans
Concentrations urinaires de sulfate de dermatane
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 52 semaines, jusqu'à environ 5 ans
jusqu'à la fin des études, en moyenne 52 semaines, jusqu'à environ 5 ans
Concentrations sériques d'héparane sulfate
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 52 semaines, jusqu'à environ 5 ans
jusqu'à la fin des études, en moyenne 52 semaines, jusqu'à environ 5 ans
Concentrations sériques de sulfate de dermatane
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 52 semaines, jusqu'à environ 5 ans
jusqu'à la fin des études, en moyenne 52 semaines, jusqu'à environ 5 ans
Volumes du foie et de la rate (IRM)
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 52 semaines, jusqu'à environ 5 ans
jusqu'à la fin des études, en moyenne 52 semaines, jusqu'à environ 5 ans
Échocardiographie
Délai: jusqu'à la fin des études, en moyenne 52 semaines, jusqu'à environ 5 ans
jusqu'à la fin des études, en moyenne 52 semaines, jusqu'à environ 5 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 janvier 2019

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 septembre 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 octobre 2018

Première publication (Réel)

17 octobre 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 juillet 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 juillet 2025

Dernière vérification

1 juillet 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • JR-141-BR22

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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