Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование JR-141-BR21 у пациентов с мукополисахаридозом II

21 июля 2025 г. обновлено: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Открытая фаза II, параллельная группа, 2 центра (Бразилия), предназначенная для оценки долгосрочной безопасности и эффективности исследуемого препарата для лечения МПС II.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

19

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бразилия
      • Porto Alegre, Бразилия
        • Grupo de Pesquisa Clínica em Genética Médica - HCPA
      • São Paulo, Бразилия
        • Igeim - Unifesp

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

3 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты, прошедшие клиническое исследование JR-141-BR21.
  • Способен сам предоставить письменное согласие, если только пациенту не исполнилось 18 лет на момент получения информированного согласия, или невозможно получить согласие от самого пациента из-за его интеллектуальной инвалидности, связанной с МПС II.
  • В случае пациента моложе 18 лет или от которого невозможно получить согласие из-за его интеллектуальной инвалидности, связанной с MSP II, он может быть включен, если письменное согласие может быть предоставлено законным представителем; однако письменное согласие должно быть получено и от самого пациента, когда это возможно.

Критерий исключения:

  • Отказ подписать форму информированного согласия.
  • Невозможность выполнения процедур исследования, за исключением нейрокогнитивного тестирования.
  • Ранее пересаженная ТКМ/ТГСК.
  • Оценивается исследователем или соисследователем как неспособный пройти люмбальную пункцию, в том числе тем, у кого есть трудности с принятием положения для пункции поясницы из-за контрактуры сустава, или у тех, кто, вероятно, будет испытывать трудности с дыханием во время процесса люмбальной пункции.
  • По мнению исследователя или вспомогательного исследователя, он не имеет права участвовать в исследовании из-за наличия в анамнезе серьезной лекарственной аллергии или чувствительности.
  • В противном случае исследователь или вспомогательный исследователь считает, что он не имеет права участвовать в исследовании из соображений безопасности субъекта.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: JR-141

Субъектам будет назначено 1,0, 2,0 или 4,0 мг JR-141 на кг массы тела один раз в неделю (такая же доза, принятая во время предыдущего исследования) в начале исследования.

Во время исследования доза всех испытуемых будет переключена на выбранную*.

* Доза была определена как 2,0 мг/кг/неделю на основании данных по безопасности и эффективности исследования JR-141-BR21.
Лекарство: JR-141
В/в инфузия (лиофилизированный порошок)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями
Временное ограничение: От скрининга до окончания обучения, примерно до 5 лет
От скрининга до окончания обучения, примерно до 5 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Концентрация гепарансульфата в моче
Временное ограничение: через завершение обучения, в среднем 52 недели, примерно до 5 лет
через завершение обучения, в среднем 52 недели, примерно до 5 лет
Концентрация дерматансульфата в моче
Временное ограничение: через завершение обучения, в среднем 52 недели, примерно до 5 лет
через завершение обучения, в среднем 52 недели, примерно до 5 лет
Концентрация гепарансульфата в сыворотке
Временное ограничение: через завершение обучения, в среднем 52 недели, примерно до 5 лет
через завершение обучения, в среднем 52 недели, примерно до 5 лет
Концентрация дерматансульфата в сыворотке
Временное ограничение: через завершение обучения, в среднем 52 недели, примерно до 5 лет
через завершение обучения, в среднем 52 недели, примерно до 5 лет
Объемы печени и селезенки (МРТ)
Временное ограничение: через завершение обучения, в среднем 52 недели, примерно до 5 лет
через завершение обучения, в среднем 52 недели, примерно до 5 лет
Эхокардиография
Временное ограничение: через завершение обучения, в среднем 52 недели, примерно до 5 лет
через завершение обучения, в среднем 52 недели, примерно до 5 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 января 2019 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 сентября 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 октября 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 октября 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 июля 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 июля 2025 г.

Последняя проверка

1 июля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • JR-141-BR22

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Мукополисахаридоз II

Клинические исследования JR-141

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Germany

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться