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Un estudio de extensión de JR-141-BR21 en pacientes con mucopolisacaridosis II

21 de julio de 2025 actualizado por: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Un grupo paralelo de fase II de etiqueta abierta, 2 sitios (Brasil), diseñado para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo del fármaco del estudio para el tratamiento de la MPS II.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

19

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil
        • Grupo de Pesquisa Clínica em Genética Médica - HCPA
      • São Paulo, Brasil
        • Igeim - Unifesp

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes que habrán finalizado el ensayo clínico JR-141-BR21.
  • Capaz de dar su consentimiento por escrito por sí mismo, a menos que el paciente sea menor de 18 años en el momento del proceso de consentimiento informado, o no sea posible obtener el consentimiento del propio paciente debido a sus discapacidades intelectuales asociadas con MPS II.
  • En el caso de un paciente menor de 18 años o de quien no sea posible obtener el consentimiento debido a su discapacidad intelectual asociada a MSP II, podrá ser incluido si el representante legal puede proporcionar el consentimiento por escrito; sin embargo, también se debe obtener el consentimiento por escrito del propio paciente, siempre que sea posible.

Criterio de exclusión:

  • Negativa a firmar el formulario de consentimiento informado.
  • No se pueden realizar los procedimientos del estudio, excepto las pruebas neurocognitivas.
  • BMT/HSCT injertado previo.
  • Considerados por el investigador o subinvestigador como incapaces de someterse a una punción lumbar, incluidos aquellos que tienen dificultades para tomar una posición para la punción lumbar debido a una contractura articular o aquellos que probablemente experimenten dificultad para respirar durante el proceso de punción lumbar.
  • Considerado por el investigador o subinvestigador como no elegible para participar en el estudio debido a un historial de alergia o sensibilidad a medicamentos graves.
  • De lo contrario, el investigador o subinvestigador lo considerará no elegible para participar en el estudio debido a la consideración de la seguridad del sujeto.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: JR-141

A los sujetos se les asignará 1,0, 2,0 o 4,0 mg de JR-141 por kg de peso corporal una vez por semana (la misma dosis tomada durante el estudio anterior) al comienzo del estudio.

Durante el estudio, la dosis de todos los sujetos se cambiará a la seleccionada*.

* La dosis se determinó en 2,0 mg/kg/semana según los datos de seguridad y eficacia del estudio JR-141-BR21.
Droga: JR-141
Infusión IV (polvo liofilizado)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: Desde la selección hasta el final del estudio, hasta aproximadamente 5 años.
Desde la selección hasta el final del estudio, hasta aproximadamente 5 años.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Concentraciones de sulfato de heparán en orina
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 52 semanas, hasta aproximadamente 5 años
hasta la finalización del estudio, un promedio de 52 semanas, hasta aproximadamente 5 años
Concentraciones de dermatán sulfato en orina
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 52 semanas, hasta aproximadamente 5 años
hasta la finalización del estudio, un promedio de 52 semanas, hasta aproximadamente 5 años
Concentraciones séricas de sulfato de heparán
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 52 semanas, hasta aproximadamente 5 años
hasta la finalización del estudio, un promedio de 52 semanas, hasta aproximadamente 5 años
Concentraciones séricas de dermatán sulfato
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 52 semanas, hasta aproximadamente 5 años
hasta la finalización del estudio, un promedio de 52 semanas, hasta aproximadamente 5 años
Volúmenes de hígado y bazo (IRM)
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 52 semanas, hasta aproximadamente 5 años
hasta la finalización del estudio, un promedio de 52 semanas, hasta aproximadamente 5 años
Ecocardiografía
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, un promedio de 52 semanas, hasta aproximadamente 5 años
hasta la finalización del estudio, un promedio de 52 semanas, hasta aproximadamente 5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de enero de 2019

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de septiembre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de octubre de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

17 de octubre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de julio de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de julio de 2025

Última verificación

1 de julio de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • JR-141-BR22

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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