Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

JR-141-BR21:n laajennustutkimus potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi II

torstai 22. kesäkuuta 2023 päivittänyt: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Vaiheen II avoin, rinnakkaisryhmä, 2 paikkaa (Brasilia), suunniteltu arvioimaan tutkimuslääkkeen pitkäaikaista turvallisuutta ja tehoa MPS II:n hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

19

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Brasilia
      • Porto Alegre, Brasilia
        • Grupo de Pesquisa Clínica em Genética Médica - HCPA
      • São Paulo, Brasilia
        • Igeim - Unifesp

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, jotka ovat suorittaneet kliinisen tutkimuksen JR-141-BR21.
  • Pystyy antamaan kirjallisen suostumuksen itse, ellei potilas ole alle 18-vuotias tietoisen suostumusprosessin aikana tai potilaalta itseltään ei ole mahdollista saada suostumusta hänen MPS II:een liittyvien älyllisten vammojensa vuoksi.
  • Jos potilas on alle 18-vuotias tai jolta ei ole mahdollista saada suostumusta MSP II:een liittyvien henkisten vammojensa vuoksi, hänet voidaan ottaa mukaan, jos laillinen edustaja voi antaa kirjallisen suostumuksen; kirjallinen suostumus tulee kuitenkin saada myös potilaalta itseltään, aina kun mahdollista.

Poissulkemiskriteerit:

  • Kieltäytyminen allekirjoittamasta tietoon perustuvaa suostumuslomaketta.
  • Ei pysty suorittamaan tutkimustoimenpiteitä, paitsi neurokognitiivista testausta.
  • Aikaisemmin istutettu BMT/HSCT.
  • Tutkija tai osatutkija on arvioinut, että he eivät voi tehdä lannepunktiota, mukaan lukien ne, joilla on vaikeuksia ottaa asentoa puunpunktiota varten nivelen supistumisen vuoksi tai jotka todennäköisesti kokevat hengitysvaikeuksia lannepunktioprosessin aikana.
  • Tutkija tai osatutkija arvioi, ettei hän voi osallistua tutkimukseen, koska hänellä on ollut vakava lääkeaineallergia tai -herkkyys.
  • Muussa tapauksessa tutkija tai osatutkija on katsonut, ettei se ole kelvollinen osallistumaan tutkimukseen tutkittavan turvallisuuden vuoksi.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: JR-141

Koehenkilöille määrätään 1,0, 2,0 tai 4,0 mg JR-141:tä painokiloa kohden kerran viikossa (sama annos edellisen tutkimuksen aikana) tutkimuksen alussa.

Tutkimuksen aikana kaikkien koehenkilöiden annos vaihdetaan valittuun*.

* Annokseksi määritettiin 2,0 mg/kg/viikko perustuen JR-141-BR21-tutkimuksen turvallisuus- ja tehokkuustietoihin.
Lääke: JR-141
IV-infuusio (lyofilisoitu jauhe)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Haittavaikutuksia aiheuttavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Seulonnasta opintojen loppuun asti noin 5 vuotta
Seulonnasta opintojen loppuun asti noin 5 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Virtsan heparaanisulfaattipitoisuudet
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 52 viikkoa, jopa noin 5 vuotta
opintojen päätyttyä keskimäärin 52 viikkoa, jopa noin 5 vuotta
Virtsan dermataanisulfaattipitoisuudet
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 52 viikkoa, jopa noin 5 vuotta
opintojen päätyttyä keskimäärin 52 viikkoa, jopa noin 5 vuotta
Seerumin heparaanisulfaattipitoisuudet
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 52 viikkoa, jopa noin 5 vuotta
opintojen päätyttyä keskimäärin 52 viikkoa, jopa noin 5 vuotta
Seerumin dermataanisulfaattipitoisuudet
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 52 viikkoa, jopa noin 5 vuotta
opintojen päätyttyä keskimäärin 52 viikkoa, jopa noin 5 vuotta
Maksan ja pernan tilavuudet (MRI)
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 52 viikkoa, jopa noin 5 vuotta
opintojen päätyttyä keskimäärin 52 viikkoa, jopa noin 5 vuotta
Ekokardiografia
Aikaikkuna: opintojen päätyttyä keskimäärin 52 viikkoa, jopa noin 5 vuotta
opintojen päätyttyä keskimäärin 52 viikkoa, jopa noin 5 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 1. tammikuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. maaliskuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. maaliskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 27. syyskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 16. lokakuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 17. lokakuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 23. kesäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 22. kesäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. kesäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • JR-141-BR22

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mukopolysakkaridoosi II

Kliiniset tutkimukset JR-141

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Rwanda

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa