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Eine Verlängerungsstudie von JR-141-BR21 bei Patienten mit Mukopolysaccharidose II

21. Juli 2025 aktualisiert von: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Eine offene Parallelgruppe der Phase II an 2 Standorten (Brasilien) zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit des Studienmedikaments zur Behandlung von MPS II.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

19

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Grupo de Pesquisa Clínica em Genética Médica - HCPA
      • São Paulo, Brasilien
        • Igeim - Unifesp

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten, die die klinische Studie JR-141-BR21 abgeschlossen haben.
  • In der Lage, selbst eine schriftliche Einwilligung zu erteilen, es sei denn, der Patient ist zum Zeitpunkt des Aufklärungsverfahrens jünger als 18 Jahre, oder es ist aufgrund seiner geistigen Behinderung im Zusammenhang mit MPS II nicht möglich, die Einwilligung des Patienten selbst einzuholen.
  • Bei einem Patienten, der das 18. Lebensjahr noch nicht vollendet hat oder bei dem aufgrund seiner geistigen Behinderung im Zusammenhang mit MSP II keine Einwilligung eingeholt werden kann, kann er einbezogen werden, wenn eine schriftliche Einwilligung des gesetzlichen Vertreters vorliegt; jedoch sollte nach Möglichkeit auch eine schriftliche Zustimmung des Patienten selbst eingeholt werden.

Ausschlusskriterien:

  • Weigerung, die Einwilligungserklärung zu unterschreiben.
  • Kann die Studienverfahren nicht durchführen, außer für neurokognitive Tests.
  • Frühere transplantierte BMT/HSCT.
  • Vom Prüfer oder Unterprüfer als nicht in der Lage beurteilt, sich einer Lumbalpunktion zu unterziehen, einschließlich derjenigen, die aufgrund einer Gelenkkontraktur Schwierigkeiten haben, eine Position für die Lumbalpunktion einzunehmen, oder derjenigen, die während des Lumbalpunktionsprozesses wahrscheinlich Atembeschwerden haben.
  • Vom Prüfer oder Unterprüfer aufgrund einer Vorgeschichte einer schwerwiegenden Arzneimittelallergie oder -empfindlichkeit als nicht zur Teilnahme an der Studie geeignet beurteilt.
  • Andernfalls vom Prüfer oder Unterprüfer aus Rücksicht auf die Sicherheit des Probanden als nicht zur Teilnahme an der Studie geeignet beurteilt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: JR-141

Den Probanden werden zu Beginn der Studie einmal pro Woche 1,0, 2,0 oder 4,0 mg JR-141 pro kg Körpergewicht (die gleiche Dosis, die während der vorherigen Studie eingenommen wurde) zugewiesen.

Während der Studie wird die Dosis aller Probanden auf die ausgewählte umgestellt*.

* Die Dosis wurde basierend auf den Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten der JR-141-BR21-Studie auf 2,0 mg/kg/Woche festgelegt.
Arzneimittel: JR-141
IV-Infusion (lyophilisiertes Pulver)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Vom Screening bis zum Ende des Studiums, bis zu ca. 5 Jahren
Vom Screening bis zum Ende des Studiums, bis zu ca. 5 Jahren

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Heparansulfat-Konzentrationen im Urin
Zeitfenster: bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 52 Wochen, bis zu etwa 5 Jahren
bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 52 Wochen, bis zu etwa 5 Jahren
Dermatansulfatkonzentrationen im Urin
Zeitfenster: bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 52 Wochen, bis zu etwa 5 Jahren
bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 52 Wochen, bis zu etwa 5 Jahren
Heparansulfat-Konzentrationen im Serum
Zeitfenster: bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 52 Wochen, bis zu etwa 5 Jahren
bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 52 Wochen, bis zu etwa 5 Jahren
Serum-Dermatansulfat-Konzentrationen
Zeitfenster: bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 52 Wochen, bis zu etwa 5 Jahren
bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 52 Wochen, bis zu etwa 5 Jahren
Leber- und Milzvolumina (MRT)
Zeitfenster: bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 52 Wochen, bis zu etwa 5 Jahren
bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 52 Wochen, bis zu etwa 5 Jahren
Echokardiographie
Zeitfenster: bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 52 Wochen, bis zu etwa 5 Jahren
bis zum Abschluss des Studiums durchschnittlich 52 Wochen, bis zu etwa 5 Jahren

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Januar 2019

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. September 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Oktober 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Oktober 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. Juli 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • JR-141-BR22

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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