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ムコ多糖症Ⅱ型患者におけるJR-141-BR21の延長試験

2025年7月21日 更新者：JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
MPS II の治療に対する治験薬の長期的な安全性と有効性を評価するために設計された、第 II 相非盲検並行群、2 施設 (ブラジル)。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

19

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • ブラジル
      • Porto Alegre、ブラジル
        • Grupo de Pesquisa Clínica em Genética Médica - HCPA
      • São Paulo、ブラジル
        • Igeim - Unifesp

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

3年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -臨床試験JR-141-BR21を完了した患者。
  • -患者がインフォームドコンセントプロセスの時点で18歳未満である場合、またはMPS IIに関連する知的障害のために患者自身から同意を得ることができない場合を除き、書面による同意を自分で提供できる。
  • 18 歳未満の患者、または MSP II に関連する知的障害のために同意を得ることができない患者の場合、法定代理人が書面による同意を提供できる場合、患者を含めることができます。ただし、可能な限り、患者本人からも書面による同意を得る必要があります。

除外基準:

  • インフォームド コンセント フォームへの署名の拒否。
  • -神経認知検査を除いて、研究手順を実行できません。
  • 以前に移植された BMT/HSCT。
  • 治験責任医師または治験分担医師が腰椎穿刺を行うことができないと判断した者で、関節拘縮により腰椎穿刺の体位をとるのが困難な方、腰椎穿刺の際に呼吸が困難になる可能性がある方を含みます。
  • -治験責任医師または治験分担医師が、重度の薬物アレルギーまたは過敏症の病歴により、治験に参加する資格がないと判断した。
  • その他、治験責任医師又は治験分担医師が、被験者の安全性を考慮し、本試験への参加を不適格と判断した患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：JR-141

被験者は、研究の開始時に、毎週1回、体重1kgあたり1.0、2.0、または4.0mgのJR-141に割り当てられます（以前の研究中に服用したのと同じ用量）。

試験中は、すべての被験者の投与量が選択されたものに切り替えられます*。

※投与量は、JR-141-BR21試験の安全性・有効性データに基づき、2.0mg/kg/週と決定しました。
薬：JR-141
点滴静注（凍結乾燥粉末）

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
有害事象のある参加者の数
時間枠：スクリーニングから研究終了まで最長約5年間
スクリーニングから研究終了まで最長約5年間

二次結果の測定

結果測定
時間枠
尿中ヘパラン硫酸濃度
時間枠：研究完了まで平均52週間、最長約5年
研究完了まで平均52週間、最長約5年
尿中デルマタン硫酸濃度
時間枠：研究完了まで平均52週間、最長約5年
研究完了まで平均52週間、最長約5年
血清ヘパラン硫酸濃度
時間枠：研究完了まで平均52週間、最長約5年
研究完了まで平均52週間、最長約5年
血清デルマタン硫酸濃度
時間枠：研究完了まで平均52週間、最長約5年
研究完了まで平均52週間、最長約5年
肝臓と脾臓の体積（MRI）
時間枠：研究完了まで平均52週間、最長約5年
研究完了まで平均52週間、最長約5年
心エコー検査
時間枠：研究完了まで平均52週間、最長約5年
研究完了まで平均52週間、最長約5年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年1月1日

一次修了 (推定)

2026年12月31日

研究の完了 (推定)

2027年12月31日

試験登録日

最初に提出

2018年9月27日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年10月16日

最初の投稿 (実際)

2018年10月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年7月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年7月21日

最終確認日

2025年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • JR-141-BR22

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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