ムコ多糖症Ⅱ型患者におけるJR-141-BR21の延長試験

包含基準:

• -臨床試験JR-141-BR21を完了した患者。
• -患者がインフォームドコンセントプロセスの時点で18歳未満である場合、またはMPS IIに関連する知的障害のために患者自身から同意を得ることができない場合を除き、書面による同意を自分で提供できる。
• 18 歳未満の患者、または MSP II に関連する知的障害のために同意を得ることができない患者の場合、法定代理人が書面による同意を提供できる場合、患者を含めることができます。ただし、可能な限り、患者本人からも書面による同意を得る必要があります。

除外基準:

• インフォームド コンセント フォームへの署名の拒否。
• -神経認知検査を除いて、研究手順を実行できません。
• 以前に移植された BMT/HSCT。
• 治験責任医師または治験分担医師が腰椎穿刺を行うことができないと判断した者で、関節拘縮により腰椎穿刺の体位をとるのが困難な方、腰椎穿刺の際に呼吸が困難になる可能性がある方を含みます。
• -治験責任医師または治験分担医師が、重度の薬物アレルギーまたは過敏症の病歴により、治験に参加する資格がないと判断した。
• その他、治験責任医師又は治験分担医師が、被験者の安全性を考慮し、本試験への参加を不適格と判断した患者。