Alanil-glutamin-kiegészítő a C. Difficile kezeléshez (ACT) (ACT)

Ez egy II. fázisú randomizált, placebo-kontrollos, kettős-vak, dózistartományos vizsgálat az AQ optimális hatásos dózisának és biztonságosságának meghatározására 0, 4, 24 és 44 g-os dózisok között orálisan tíz napon keresztül, standard kezeléssel (orális) egyidejűleg. vancomycin vagy fidomyoxcin UVa-nál) a CDI esetei között kórházi kezelésben részesült személyeknél, az UVA C. difficile klinikára és a Carrillion Kórházba utalt, 18 éves és idősebb személyeknél. Hipotézisünk az, hogy az AQ csökkenti a kiújulást (elsődleges kimenetel) és a mortalitást (másodlagos kimenetel) a kezelést követő 60. napon. Ezenkívül a kutatók azt feltételezik, hogy az alanil-glutamin kiegészítés a bélrendszeri és szisztémás gyulladások csökkenésével, valamint a bélmikrobiális és metabolikus profilok javulásával jár. A vizsgálók azt tervezik, hogy 260 beteget vesznek fel, egyenlően 4 karra osztva. A beiratkozáskor a résztvevőket véletlenszerűen úgy osztják ki, hogy 4, 24 vagy 44 g AQ-t vagy placebót (víz) kapjanak. A vizsgálati szert naponta egyszer kell beadni, orálisan vagy enterálisan, ha van etetőcső. Mivel a vizsgálók hosszabb időn keresztül vesznek részt az alanyok felvételében, blokk randomizálást alkalmaznak annak biztosítására, hogy a relatív időbeli egyensúly megmaradjon a vizsgálat során. A résztvevőket naponta követik nyomon a kezelés alatt a nemkívánatos események monitorozása céljából, és hetente a kezelés után 60 napon keresztül a kiújulások és a túlélés szempontjából. A 0., 10. és 70. napon vér-, vizelet- és székletmintákat vesznek, hogy meghatározzák a gyulladás markereit, valamint a mikrobiális és anyagcsere-profilokat.

Az összes kezdeti alapfunkcióhoz és demográfiai jelentéshez használt adatkészlet az Intention to Treat Analysis Dataset lesz, amely az összes véletlenszerűen kiválasztott résztvevőt tartalmazza. Az elsődleges adatkészlet egy Módosított kezelési szándék elemzési adatkészlet lesz minden végpontra vonatkozóan, amely minden olyan résztvevőből áll, aki legalább egy adag vizsgálati beavatkozást (placebót vagy kezelést) vett igénybe, függetlenül a nyomon követési eredmények teljességétől. A Biztonsági Elemzési Adatkészletben minden olyan résztvevő szerepel, aki legalább egy adag vizsgálati beavatkozást vett igénybe. A protokollonkénti elemzési adatkészlet azokat a betegeket tartalmazza, akik legalább 9 dózist vettek be a vizsgálati beavatkozásból a kezelési időszak 9 napján (10 nap). Az elemzés ANOVA-t használ, hacsak nem észlelnek statisztikailag szignifikáns különbségeket az alapjellemzők eloszlásában vagy a nem-normális jellemzők eloszlásában, és nem észlelnek releváns különbségeket, ekkor az ANCOVA kontingencia-felhasználását, a logisztikus regressziót vagy a megfelelő egyéb megközelítéseket alkalmazzák. A kezelési csoportszintű arányokat a kontroll (placebo) csoporthoz viszonyított előfordulási kockázati arányokként mutatjuk be, 95%-os konfidencia intervallumokkal.

A biztonsági végpontokat a DSMB-n keresztül, a kezelés során és a nyomon követés időtartamán keresztül összefoglaló statisztikák felhasználásával értékelik az egyéni nemkívánatos események esetén. A nemkívánatos események szervrendszerenként kerülnek bemutatásra, és tartalmaznak információkat a kezdési és befejezési dátumról, a súlyosságról, a várható kapcsolatról, a várhatóságról, valamint a kimenetelről és időtartamról (az utóbbi kettőt az esemény befejezésének tekintik).