Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az IGHMBP2-vel kapcsolatos betegségek génterápiája

2023. február 7. frissítette: Megan Waldrop

I/IIa fázisú intratekális génbejuttatás klinikai vizsgálata IGHMBP2-vel kapcsolatos betegségekre

Nyílt, egyetlen intratekális injekciós vizsgálat IGHMBP2 gént hordozó AAV9 vektorral IGHMBP2-vel kapcsolatos betegségekre.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Jelentkezés meghívóval

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

10

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 hónap (GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az IGHMBP2 gén két patogén változatának megerősítése CLIA-tanúsítvánnyal rendelkező laboratóriumból
  • Preambuláns (még nem jár 18 hónaposnál fiatalabb) vagy ambuláns (ahogy azt a képesség határozza meg, hogy segítség nélkül tud 10 métert sétálni) vagy nem ambuláns (10 méternél tovább képtelen járni segítség nélkül)
  • Képes együttműködni a funkcionális értékelésekkel a PI belátása szerint

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen gén- vagy sejtterápiás programban való előzetes részvétel.
  • Bármilyen védőoltás a vizsgálatot megelőző hónapban.
  • Aktív fertőzés klinikai megfigyelések alapján
  • HIV-fertőzés vagy hepatitis B vagy C fertőzés szerológiai bizonyítéka
  • Autoimmun betegség diagnosztizálása (vagy folyamatban lévő kezelése).
  • Perzisztens leukopenia vagy leukocytosis (WBC ≤ 3,5 10^3/μl vagy ≥ 20,0 10^3/μL) vagy abszolút neutrofilszám < 1,5 10^3/μl
  • Kóros májműködés, amit megemelkedett GGT (>2-szerese a normálnak, ha nincs egyéb laboratóriumi eltérés), bilirubin és/vagy kóros PT/INR jelez
  • Egyidejű betegség vagy krónikus gyógyszeres kezelés igénye, amely a PI véleménye szerint szükségtelen géntranszfer kockázatokat jelent
  • Az AAV9-kötő antitest-titerek > 1:50, az Athena Diagnostics által végzett ELISA immunoassay-vel meghatározva
  • Rendellenes laboratóriumi értékek a klinikailag szignifikáns tartományban, a Nationwide Children's Hospital Laboratory normálértékei alapján
  • Bármilyen más szisztémás betegség diagnosztizálása, amely növeli a génátvitel kockázatát a PI véleménye szerint; Egészségi állapota vagy enyhítő körülménye van, amely a PI véleménye szerint veszélyeztetheti az alany azon képességét, hogy megfeleljen a protokollban előírt vizsgálatoknak vagy eljárásoknak, vagy veszélyeztetheti az alany jólétét, biztonságát vagy klinikai értelmezhetőségét
  • Bármilyen immunmoduláló terápia követelménye, és amely esetében nem lenne biztonságos az alany számára megfelelő kimosódási időszakon átesni
  • Intratekális injekció ellenjavallata
  • Pozitív JCV antitest teszt >0,40

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Egyszeri intratekális beadás
Biológiai: Génterápia
Az IGHMBP2 gént hordozó AAV9.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az elfogadhatatlan toxicitás kialakulásának ellenőrzése.
Időkeret: 3 év
Elfogadhatatlan toxicitásnak minősül a CTCAE 5.0 meghatározása szerint két vagy több váratlan III. fokozatú vagy magasabb, kezeléssel összefüggő toxicitás előfordulása.
3 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A preambuláns résztvevőknél, 18 hónaposnál fiatalabb, a neuromuscularis bruttó motoros eredmény (GRO) változása az alapértékhez képest
Időkeret: 90. és 180. nap, 12., 18., 24. és 36. hónap
90. és 180. nap, 12., 18., 24. és 36. hónap
Ambuláns résztvevők esetében módosítsa a 100 méteres időzített tesztet az alapvonalhoz képest
Időkeret: 90. és 180. nap, 12., 18., 24. és 36. hónap
90. és 180. nap, 12., 18., 24. és 36. hónap
A nem ambuláns résztvevők esetében, 18 hónapos és 6 éves kor között, a neuromuscularis bruttó motoros eredmény (GRO) változása az alapértékhez képest
Időkeret: 90. és 180. nap, 12., 18., 24. és 36. hónap
90. és 180. nap, 12., 18., 24. és 36. hónap
A nem ambuláns résztvevők, 6 évesnél idősebbek esetében az SMA (RULM) felülvizsgált felső végtag moduljának változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: 90. és 180. nap, 12., 18., 24. és 36. hónap
90. és 180. nap, 12., 18., 24. és 36. hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Megan Waldrop

Együttműködők

Alcyone Therapeutics

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2021. november 4.

Elsődleges befejezés (VÁRHATÓ)

2026. november 1.

A tanulmány befejezése (VÁRHATÓ)

2028. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. november 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. december 7.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2021. december 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)

2023. február 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. február 7.

Utolsó ellenőrzés

2023. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • STUDY00002143

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Génterápia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in El Salvador

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel