Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia genowa chorób związanych z IGHMBP2

7 lutego 2023 zaktualizowane przez: Megan Waldrop

Badanie kliniczne fazy I/IIa dokanałowego dostarczania genów w przypadku chorób związanych z IGHMBP2

Otwarte badanie pojedynczego wstrzyknięcia dooponowego wektora AAV9 niosącego gen IGHMBP2 dla chorób związanych z IGHMBP2.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

10

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 miesiące do 14 lat (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzenie dwóch patogennych wariantów genu IGHMBP2 z laboratorium z certyfikatem CLIA
  • Przed chodzeniem (jeszcze nie chodzi i mniej niż 18 miesięcy) lub chodzącym (określonym jako zdolność do przejścia 10 metrów bez pomocy) lub niechodzącym (niemożność samodzielnego przejścia więcej niż 10 metrów)
  • Możliwość współpracy z ocenami funkcjonalnymi według uznania PI

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejsze uczestnictwo w programie terapii genowej lub komórkowej dowolnego rodzaju.
  • Wszelkiego rodzaju szczepienia w miesiącu poprzedzającym badanie.
  • Aktywna infekcja na podstawie obserwacji klinicznych
  • Serologiczne dowody zakażenia wirusem HIV lub wirusem zapalenia wątroby typu B lub C
  • Rozpoznanie (lub trwające leczenie) choroby autoimmunologicznej
  • Utrzymująca się leukopenia lub leukocytoza (WBC ≤ 3,5 10^3/μL lub ≥ 20,0 10^3/μL) lub bezwzględna liczba neutrofili < 1,5 10^3/μL
  • Nieprawidłowa czynność wątroby, na co wskazuje podwyższone stężenie GGT (>2X normalne, jeśli nie występują inne nieprawidłowości laboratoryjne), stężenie bilirubiny i/lub nieprawidłowy PT/INR
  • Współistniejąca choroba lub konieczność przewlekłego leczenia farmakologicznego, które w opinii PI stwarza niepotrzebne ryzyko dla transferu genów
  • Miana przeciwciał wiążących AAV9 > 1:50 określone w teście immunologicznym ELISA przeprowadzonym przez firmę Athena Diagnostics
  • Nieprawidłowe wartości laboratoryjne w zakresie klinicznie istotnym na podstawie wartości prawidłowych w Laboratorium Ogólnopolskiego Szpitala Dziecięcego
  • Rozpoznanie jakiejkolwiek innej choroby ogólnoustrojowej, która zwiększa ryzyko przeniesienia genu zgodnie z opinią PI; Ma stan medyczny lub okoliczność łagodzącą, które w opinii PI mogą zagrozić zdolności podmiotu do przestrzegania wymaganych w protokole testów lub procedur lub zagrozić dobremu samopoczuciu podmiotu, bezpieczeństwu lub klinicznej interpretacji
  • Wszelkie wymagania dotyczące terapii immunomodulacyjnej, w przypadku których poddanie pacjenta odpowiedniemu okresowi wymywania byłoby niebezpieczne
  • Przeciwwskazanie do wstrzyknięcia dokanałowego
  • Dodatni wynik testu na obecność przeciwciał JCV >0,40

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Pojedyncza dostawa dooponowa
Biologiczny: Terapia genowa
AAV9 niosący gen IGHMBP2.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Monitorowanie rozwoju niedopuszczalnej toksyczności.
Ramy czasowe: 3 lata
Niedopuszczalną toksyczność definiuje się jako wystąpienie dwóch lub więcej nieoczekiwanych toksyczności stopnia III lub wyższego związanych z leczeniem, zgodnie z definicją CTCAE 5.0.
3 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
W przypadku uczestników przed ambulansem, w wieku poniżej 18 miesięcy, zmiana wyniku w zakresie motoryki nerwowo-mięśniowej dużej (GRO) w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Dni 90 i 180, Miesiące 12, 18, 24 i 36
Dni 90 i 180, Miesiące 12, 18, 24 i 36
Dla uczestników chodzących, zmiana w teście czasowym na 100 metrów od linii bazowej
Ramy czasowe: Dni 90 i 180, Miesiące 12, 18, 24 i 36
Dni 90 i 180, Miesiące 12, 18, 24 i 36
W przypadku uczestników niechodzących, w wieku od 18 miesięcy do 6 lat, zmiana w wyniku nerwowo-mięśniowej dużej motoryki (GRO) od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Dni 90 i 180, Miesiące 12, 18, 24 i 36
Dni 90 i 180, Miesiące 12, 18, 24 i 36
W przypadku uczestników niechodzących, w wieku powyżej 6 lat, zmiana skorygowanego modułu kończyny górnej dla SMA (RULM) od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Dni 90 i 180, Miesiące 12, 18, 24 i 36
Dni 90 i 180, Miesiące 12, 18, 24 i 36

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Megan Waldrop

Współpracownicy

Alcyone Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

4 listopada 2021

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

1 listopada 2026

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

1 listopada 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 listopada 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 grudnia 2021

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

10 grudnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

9 lutego 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 lutego 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STUDY00002143

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Terapia genowa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in France

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj