Az OMS906 biztonságossági és hatékonysági vizsgálata C3G- és ICGN-ben szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

1. Férfi vagy női felnőtt 18 éves vagy idősebb.
2. Képes a tájékozott beleegyezés megadására, és elvégezte a tájékoztatáson alapuló beleegyezési eljárásokat.
3. A C3G diagnózisa, beleértve a sűrű lerakódású betegséget vagy az ICGN-t, biopsziával igazolva a szűrést követő 36 hónapon belül.
4. Két 24 órás UPCR ≥ 0,8 gm/g, a 2 gyűjteményt 14-28 nap választja el egymástól.
5. A CKD-EPI egyenlettel becsült GFR ≥ 45 ml/perc/1,73 m2.
6. A szérum C3-koncentrációja kisebb, mint a laboratóriumi normálérték alsó határa a szűrés során.
7. Legalább 90 napig stabil, maximálisan tolerált vagy megengedett ACE-gátló vagy ARB dózisban kell lennie.
8. Ha nátrium-glükóz kotranszporter-2 (SGLT-2) inhibitort kap, legalább 90 napig stabil dózisban kell lennie.
9. Ha mikofenolát-mofetilt, mineralokortikoid receptor antagonistát vagy kortikoszteroidot kap, legalább 90 napig stabil dózisban kell lennie.

10. Rendelkezik a Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumonia és Haemophilus influenza elleni jelenlegi oltási státuszával (ahol elérhető), és beleegyezik abba, hogy az oltást a vizsgálat teljes ideje alatt fenntartja.

    Azok a betegek, akik a szűrés időpontjában nem kapták meg ezeket az oltásokat, bármikor beolthatók az első vizsgálati gyógyszer beadása előtt 2 héttel. A vakcina szerotípusait a helyi ellátási standard és a szerotípus-prevalencia alapján választják ki.

11. A fogamzóképes korú nőbetegeknek negatív, rendkívül érzékeny terhességi tesztet kell végezniük a szűréskor és az OMS906 minden adagja előtt.
12. A nőknek rendkívül hatékony fogamzásgátlást* kell alkalmazniuk a terhesség megelőzése érdekében a klinikai vizsgálat alatt és a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 20 hétig (140 napig).
13. A férfiaknak rendkívül hatékony fogamzásgátlást* kell alkalmazniuk női partnerükkel a terhesség megelőzése érdekében a klinikai vizsgálat alatt és a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 20 hétig (140 napig).

Kizárási kritériumok:

1. Jelentős szervátültetés vagy vérképző őssejt/velő-transzplantáció anamnézisében.
2. Ismert veleszületett hiánya a C1q, C1r, C1s, C2 vagy C4 komplement faktorok bármelyikének.
3. Gyorsan progrediáló glomerulonephritise az eGFR 50%-os vagy nagyobb csökkenése 3 hónapon belül, és a glomerulusok legalább 50%-ában vesebiopsziában glomeruláris félhold képződést észleltek.
4. A vesebiopsziás leletek több mint 50%-os intersticiális fibrózist/tubuláris atrófiát mutatnak.
5. Immunhiány vagy immunszuppresszív szerekkel végzett kezelés (kivéve a mikofenolát-mofetilt vagy a kortikoszteroidokat ≤ 7,5 mg/nap prednizon-egyenértékben csak C3G-ben szenvedő betegeknél) a szűrést követő 90 napon belül.
6. Kezelés rituximabbal a szűrést követő 6 hónapon belül.
7. Nyugalmi vérnyomás > 140/90 Hgmm a szűrés során.
8. Bármilyen aktív rosszindulatú daganat anamnézisében a szűrést követő 5 éven belül, kivéve a nem melanómás bőrrákokat.
9. Ismeretlen jelentőségű monoklonális gammopathia vagy bármilyen autoimmun betegség anamnézisében.
10. A májfunkciós tesztek emelkedése, amelyet úgy határoznak meg, hogy az összbilirubin > 2 × a normál felső határ (ULN), a direkt bilirubin > 1,5 × ULN, és emelkedett transzaminázok, alanin aminotranszferáz (ALT) vagy aszpartát aminotranszferáz (AST) > 2 × ULN.
11. Az anamnézisben szereplő súlyos túlérzékenységi reakciók az OMS906 készítményben lévő egyéb monoklonális antitestekkel vagy segédanyagokkal szemben.
12. Jelentős aktív bakteriális vagy vírusfertőzés a szűrést megelőző 2 héten belül, beleértve a Covid-19 fertőzést.
13. Bármilyen más komplement inhibitor alkalmazása a szűrővizsgálatot megelőző 6 hónapon belül.
14. Humán immunhiány vírus, hepatitis B vagy kezeletlen hepatitis C fertőzése van.
15. Terhes, terhességet tervező vagy szoptató nőbeteg.
16. Legutóbbi, általános érzéstelenítést igénylő műtét a szűrést megelőző 2 héten belül, vagy a kezelés ideje alatt várhatóan általános érzéstelenítést igénylő műtét.
17. Minden olyan jelentős egészségügyi, neurológiai vagy pszichiátriai rendellenesség anamnézisében, amely a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná tenné a beteget a vizsgálatban való részvételre.
18. Bármilyen vizsgálati gyógyszerrel vagy vizsgálati eszközzel végzett kezelés a szűrést megelőző 30 napon belül (vagy napokban kifejezett felezési idejének 5-szörösén belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb), vagy egy másik, terápiás beavatkozást magában foglaló, egyidejű klinikai vizsgálatban való részvétel. Megfigyelési és/vagy nyilvántartási vizsgálatokban való részvétel megengedett.
19. Nem tud vagy nem akar megfelelni a tanulmány követelményeinek.