Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av effekten og sikkerheten til inhalert treprostinil hos personer med progressiv lungefibrose (TETON-PPF)

25. april 2024 oppdatert av: United Therapeutics

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multinasjonal, fase 3-studie av effektiviteten og sikkerheten til inhalert treprostinil hos personer med progressiv lungefibrose (TETON-PPF)

Studien RIN-PF-305 er utviklet for å evaluere sikkerheten og effekten av inhalert treprostinil hos personer med progressiv lungefibrose (PPF) over en 52-ukers periode.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studie RIN-PF-305 er en fase 3, multinasjonal, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere sikkerheten og effekten av inhalert treprostinil hos personer med PPF over en 52-ukers periode. Forsøkspersoner vil bli tilfeldig tildelt 1:1 for å få inhalert treprostinil eller placebo. Alle forsøkspersoner vil starte inhalert treprostinil eller placebo med en dose på 3 åndedrag administrert 4 ganger daglig (QID) og vil titrere til et måldoseringsregime på 12 åndedrag QID. Studiemedisinsdoser kan titreres opp som tolerert, inntil måldosen eller maksimal klinisk tolerert dose er oppnådd. Når de er kvalifisert, vil 6 behandlingsperiodebesøk til klinikken være nødvendig i uke 4, 8, 16, 28, 40 og 52.

Effektvurderinger inkluderer spirometri (tvungen vitalkapasitet [FVC]), tid til klinisk forverring, tid til første akutte forverring av interstitiell lungesykdom (ILD), total overlevelse, King's Brief Interstitial Lung Disease (K-BILD) spørreskjema, plasma N-terminal pro-brain natriuretic peptide (NT-proBNP) konsentrasjon, supplerende oksygenbruk og lungediffusjonskapasitet (DLCO). Sikkerhetsvurderinger inkluderer utvikling av uønskede hendelser (AE)/alvorlige bivirkninger (SAE), vitale tegn, kliniske laboratorieparametre og elektrokardiogram (EKG) parametere.

Emner som fullfører uke 52-besøket kan bli tilbudt muligheten til å delta i en åpen utvidelsesstudie (OLE) etter å ha fullført det siste studiebesøket.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

698

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Ajax, Ontario, Canada, L1S 2J5
        • Rekruttering
        • Dynamic Drug Advancement Limited
        • Hovedetterforsker:
          • George Philteos, MD
        • Ta kontakt med:
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Canada, G8T 7A1
        • Rekruttering
        • CIC Mauricie Inc.
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Émilie Millaire, MD
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Rekruttering
        • UAB Lung Health Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Tejaswini Kulkarni, MD
    • California
      • Newport Beach, California, Forente stater, 92663
        • Rekruttering
        • NewportNativeMD, Inc.
        • Hovedetterforsker:
          • Ryan Klein, MD
        • Ta kontakt med:
      • San Diego, California, Forente stater, 92108
        • Rekruttering
        • Paradigm Clinical Research
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Daniel Jones, MD
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
        • Rekruttering
        • Stanford University Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Rishi Raj, MD
        • Ta kontakt med:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32204
        • Rekruttering
        • Ascension Medical Group St. Vincent's Lung Institute
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Akram Shibani, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rekruttering
        • Rush University Medical Center Outpatient Pulmonary Clinic
        • Hovedetterforsker:
          • Xiaoping Wu, MD
        • Ta kontakt med:
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rekruttering
        • UI Health Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Dustin Fraidenburg, MD
        • Ta kontakt med:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Sahil Pandya, MD
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 45227
        • Rekruttering
        • Tulane Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Joseph Lasky, MD
    • Maryland
      • Silver Spring, Maryland, Forente stater, 20904
        • Rekruttering
        • Adventist Healthcare White Oak Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Jonathan Cohen, MD
        • Ta kontakt med:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02111
        • Rekruttering
        • Tufts Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Nicholas Hill, MD
        • Ta kontakt med:
      • North Dartmouth, Massachusetts, Forente stater, 02747
        • Rekruttering
        • Infinity Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Curtis J Mello, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Rekruttering
        • University of Minnesota Health Clinical Research Unit (CRU)
        • Hovedetterforsker:
          • Hyun Kim, MD
        • Ta kontakt med:
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
        • Hovedetterforsker:
          • Teng Moua, MD
        • Ta kontakt med:
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Forente stater, 63017
        • Rekruttering
        • The Lung Research Center, LLC
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Neil Ettinger, MD
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Rekruttering
        • Montefiore Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ali Mansour, MD
      • New Hyde Park, New York, Forente stater, 11042
        • Rekruttering
        • Northwell Health
        • Hovedetterforsker:
          • Arunabh Talwar, MD
        • Ta kontakt med:
    • North Carolina
      • Greensboro, North Carolina, Forente stater, 27403
        • Rekruttering
        • PulmonIx LLC
        • Hovedetterforsker:
          • Murali Ramaswamy, MD
        • Ta kontakt med:
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
        • Rekruttering
        • East Carolina University
        • Hovedetterforsker:
          • Shehabaldin Alqalyoobi, MD
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43201
        • Rekruttering
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Nitin Bhatt, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Hospital of the University of Pennsylvania
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Michaela Anderson, MD
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Rekruttering
        • Medical University of South Carolina-Nexus
        • Hovedetterforsker:
          • Rachana Krishna, MD
        • Ta kontakt med:
      • Columbia, South Carolina, Forente stater, 29203
        • Rekruttering
        • Prisma Health Pulmonology-Richland
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Abhinav Gupta, MD
    • Tennessee
      • Franklin, Tennessee, Forente stater, 37067
        • Rekruttering
        • Clinical Trials Center of Middle Tennessee, LLC
        • Hovedetterforsker:
          • Aaron Milstone, MD
        • Ta kontakt med:
      • Knoxville, Tennessee, Forente stater, 37919
        • Rekruttering
        • StatCare Pulmonary Consultants, PLLC
        • Hovedetterforsker:
          • Eric Weaver, MD
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • McAllen, Texas, Forente stater, 78503
        • Rekruttering
        • A & A Research Consultants, LLC
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Alfredo Renzo Arauco Brown, MD
      • McKinney, Texas, Forente stater, 75069
        • Rekruttering
        • Metroplex Pulmonary and Sleep Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Shahrukh Kureishy, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
        • Rekruttering
        • University of Utah Health
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Mary Scholand, MD
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Forente stater, 22042
        • Rekruttering
        • Christopher King, MD
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Christopher King, MD
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23230
        • Rekruttering
        • Pulmonary Associates of Richmond, Inc.
        • Hovedetterforsker:
          • Shilpa Johri, MD
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Forsøkspersonen gir frivillig informert samtykke til å delta i studien.
  2. Emnet er ≥18 år, inklusive, på tidspunktet for undertegning av informert samtykke.
  3. Pasienten har radiologiske bevis på lungefibrose med >10 % grad på en HRCT-skanning de siste 12 månedene (bekreftet av sentral gjennomgang).

  4. Forsøkspersonen har en diagnose av PPF (annet enn IPF) som oppfyller minst 1 av følgende kriterier for progresjon innen 24 måneder etter screening til tross for standardbehandling av ILD, som vurdert av etterforskeren:

    1. Klinisk signifikant nedgang i % predikert FVC basert på ≥10 % relativ nedgang
    2. Marginal nedgang i % predikert FVC basert på ≥5 % til <10 % relativ nedgang kombinert med forverring av luftveissymptomer
    3. Marginal nedgang i % spådd FVC basert på ≥5 % til <10 % relativ nedgang kombinert med økende grad av fibrotiske endringer på brystavbildning
    4. Forverring av luftveissymptomer samt økende grad av fibrotiske endringer på brystavbildning
  5. FVC ≥45 % spådd ved screening (bekreftet av sentral gjennomgang).

  6. Emner må være på 1 av følgende:

    1. På nintedanib eller pirfenidon i ≥90 dager før baseline og etter etterforskerens mening planlegger å fortsette behandlingen gjennom studien
    2. Ikke på behandling med nintedanib eller pirfenidon i ≥90 dager før baseline og etter etterforskerens mening, planlegger ikke å starte noen av behandlingene i løpet av studien.

    Samtidig bruk av både nintedanib og pirfenidon er ikke tillatt.

  7. Pasienter som behandles med immunsuppressive midler (f.eks. mykofenolat, metotreksat, azatioprin, orale kortikosteroider, rituximab) må være i behandling i minst 120 dager før baseline.

  8. Kvinner i fertil alder må være ikke-gravide (som bekreftet av en uringraviditetstest ved Screening og Baseline) og ikke-ammende, og vil godta å gjøre 1 av følgende:

    1. Avstå fra samleie (når det er i tråd med deres foretrukne og vanlige livsstil)
    2. Bruk 2 medisinsk akseptable, svært effektive former for prevensjon i løpet av studien, og minst 30 dager etter seponering av studiemedikamentet.

    Jeg. Medisinsk akseptable, svært effektive former for prevensjon kan inkludere godkjente hormonelle prevensjonsmidler (orale, injiserbare og implanterbare) og barrieremetoder (som kondom eller diafragma) når de brukes sammen med et sæddrepende middel.

    Kvinner som er vellykket sterilisert (inkludert hysterektomi, bilateral salpingektomi eller bilateral ooforektomi) eller postmenopausale (definert som amenoré i minst 12 påfølgende måneder) anses ikke å ha reproduksjonspotensial.

  9. Menn med en partner i fertil alder må godta å bruke kondom under behandlingens varighet og i minst 48 timer etter seponering av studiemedikamentet.
  10. Etter etterforskerens oppfatning er forsøkspersonen i stand til å kommunisere effektivt med studiepersonell, og anses som pålitelig, villig og sannsynlig å samarbeide med protokollkrav, inkludert å delta på alle studiebesøk.

Ekskluderingskriterier:

  1. Personen er gravid eller ammer.
  2. Personen har primær obstruktiv luftveisfysiologi (tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund/FVC <0,70 ved screening) eller større grad av emfysem enn fibrose på HRCT (bekreftet av sentral gjennomgang).
  3. Pasienten har vist intoleranse eller betydelig mangel på effekt overfor en prostacyklin eller prostacyklinanalog som resulterte i seponering eller manglende evne til effektivt å titrere den behandlingen.
  4. Pasienten har mottatt enhver PAH-godkjent behandling, inkludert prostacyklinbehandling (epoprostenol, treprostinil, iloprost eller beraprost; bortsett fra akutt vasoreaktivitetstesting), IP-reseptoragonister (selexipag), endotelinreseptorantagonister, fosfodiesterase type 5-hemmere (PDE), eller løselige guanylatcyklasestimulatorer innen 60 dager før baseline. Etter behov er bruk av en PDE5-I for erektil dysfunksjon tillatt, forutsatt at ingen doser tas innen 48 timer før noen studierelaterte effektvurderinger.
  5. Personen får >10 l/min oksygentilskudd ved hvilken som helst leveringsmåte i hvile ved baseline.
  6. Forverring av ILD eller aktiv lunge- eller øvre luftveisinfeksjon innen 30 dager før baseline. Forsøkspersonene må ha fullført alle antibiotika- eller steroidregimer for behandling av infeksjonen eller akutt forverring mer enn 30 dager før baseline for å være kvalifisert. Ved sykehusinnleggelse for en akutt forverring av ILD eller en lunge- eller øvre luftveisinfeksjon, må forsøkspersonene ha blitt utskrevet mer enn 90 dager før baseline for å være kvalifisert.
  7. Pasienten har ukontrollert hjertesykdom, definert som hjerteinfarkt innen 6 måneder før baseline eller ustabil angina innen 30 dager før baseline.
  8. Bruk av andre undersøkelsesmedisiner/-enheter eller deltakelse i undersøkelsesstudier der forsøkspersonen mottok en medisinsk intervensjon (dvs. prosedyre, enhet, medisiner/supplement) innen 30 dager før screening. Emner som deltar i ikke-intervensjonelle, observasjons- eller registerstudier er kvalifisert.
  9. Akutt lungeemboli innen 90 dager før baseline.
  10. Etter etterforskerens oppfatning har forsøkspersonen enhver tilstand som vil forstyrre tolkningen av studievurderinger eller ville svekke studiedeltakelse eller samarbeid.
  11. Etter utrederens oppfatning er forventet levealder <12 måneder på grunn av ILD eller samtidig sykdom.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo inhalert ved hjelp av en ultrasonisk forstøver QID
Legemiddel: Placebo
Placebo administrert QID
Enhet: Treprostinil ultralydsforstøver
Treprostinil ultralydsforstøver som avgir en dose på ca. 6 mcg per pust.
Eksperimentell: Inhalert Treprostinil
Treprostinil for inhalasjonsløsning (0,6 mg/ml) levert via en ultralydsforstøver som avgir en dose på ca. 6 mcg per pust. Inhalert QID og titrert opp til et mål på 12 åndedrag QID eller til forsøkspersonen når sin maksimale klinisk tolererte dose.
Enhet: Treprostinil ultralydsforstøver
Treprostinil ultralydsforstøver som avgir en dose på ca. 6 mcg per pust.
Legemiddel: Inhalert Treprostinil
Inhalert treprostinil (6 mcg/pust) administrert QID
Andre navn:
  • Tyvaso

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i absolutt FVC fra baseline til uke 52
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52
FVC-målingen indikerer mengden luft en person kan puste kraftig og raskt ut etter å ha pustet dypt.
Grunnlinje til uke 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Total overlevelse ved uke 52
Tidsramme: Uke 52
Vitalstatus vil bli vurdert for alle forsøkspersoner ved uke 52, inkludert de som avbryter studien for tidlig eller som trekker tilbake samtykket.
Uke 52
Tid til første kliniske forverring
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52
Klinisk forverring overvåkes fra randomisering til 1 av følgende kriterier er oppfylt: død (alle årsaker), sykehusinnleggelse på grunn av respirasjonsindikasjon, eller ≥10 % relativ nedgang i % predikert FVC.
Grunnlinje til uke 52
Tid til første akutte forverring av ILD
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52
En forverring av ILD er definert som en akutt, klinisk signifikant, respiratorisk forverring preget av tegn på ny utbredt alveolær abnormitet.
Grunnlinje til uke 52
Endring i % anslått FVC fra baseline til uke 52
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52
FVC-målingen indikerer mengden luft en person kan puste kraftig og raskt ut etter å ha pustet dypt. Prosent predikert FVC beregnes basert på faktorer som rase, kjønn, alder, høyde og vekt.
Grunnlinje til uke 52
Endring i K-BILD spørreskjemaresultat fra baseline til uke 52
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52
K-BILD er et selvadministrert, 15-elements spørreskjema validert for pasienter med ILD som består av 3 domener (pustløshet og aktiviteter, psykologiske og brystsymptomer).
Grunnlinje til uke 52
Endring i DLCO fra baseline til uke 52
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52
DLCO-målingen måler hvor godt oksygen beveger seg fra lungene til blodet.
Grunnlinje til uke 52

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

United Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. oktober 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. november 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. november 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. juli 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. juli 2023

Først lagt ut (Faktiske)

13. juli 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

26. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RIN-PF-305

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Interstitiell lungesykdom

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Myanmar

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere