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吸入曲前列环素对进行性肺纤维化 (TETON-PPF) 受试者的疗效和安全性研究

2024年4月25日 更新者：United Therapeutics

一项随机、双盲、安慰剂对照、跨国、3 期研究，研究吸入曲前列环素对进行性肺纤维化 (TETON-PPF) 受试者的疗效和安全性

RIN-PF-305 研究旨在评估 52 周内吸入曲前列环素对进行性肺纤维化 (PPF) 受试者的安全性和有效性。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

研究 RIN-PF-305 是一项 3 期、多国、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估吸入曲前列环素在 52 周内对 PPF 受试者的安全性和有效性。 受试者将以 1:1 的比例随机分配接受吸入曲前列环素或安慰剂。 所有受试者将以每日 4 次 (QID) 3 次呼吸的剂量开始吸入曲前列环素或安慰剂，并将滴定至 QID 12 次呼吸的目标剂量方案。 研究药物剂量可根据耐受程度逐步增加，直至达到目标剂量或最大临床耐受剂量。 一旦符合资格，将需要在第 4、8、16、28、40 和 52 周到诊所进行 6 次治疗期就诊。

疗效评估包括肺活量测定（用力肺活量 [FVC]）、临床恶化时间、间质性肺疾病 (ILD) 首次急性恶化时间、总生存期、King's Brief 间质性肺疾病 (K-BILD) 问卷、血浆 N 端脑钠肽原 (NT-proBNP) 浓度、补充氧气使用量和肺弥散能力 (DLCO)。 安全性评估包括不良事件 (AE)/严重不良事件 (SAE)、生命体征、临床实验室参数和心电图 (ECG) 参数的发生。

完成第 52 周访视的受试者可能有机会在完成最终研究访视后进入开放标签延伸 (OLE) 研究。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

698

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 加拿大
    • Ontario
      • Ajax、Ontario、加拿大、L1S 2J5
        • 招聘中
        • Dynamic Drug Advancement Limited
        • 首席研究员：
          • George Philteos, MD
        • 接触：
    • Quebec
      • Québec、Quebec、加拿大、G8T 7A1
        • 招聘中
        • CIC Mauricie Inc.
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Émilie Millaire, MD
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • 招聘中
        • UAB Lung Health Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Tejaswini Kulkarni, MD
    • California
      • Newport Beach、California、美国、92663
        • 招聘中
        • NewportNativeMD, Inc.
        • 首席研究员：
          • Ryan Klein, MD
        • 接触：
      • San Diego、California、美国、92108
        • 招聘中
        • Paradigm Clinical Research
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Daniel Jones, MD
      • Stanford、California、美国、94305
        • 招聘中
        • Stanford University Medical Center
        • 首席研究员：
          • Rishi Raj, MD
        • 接触：
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、美国、32204
        • 招聘中
        • Ascension Medical Group St. Vincent's Lung Institute
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Akram Shibani, MD
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • 招聘中
        • Rush University Medical Center Outpatient Pulmonary Clinic
        • 首席研究员：
          • Xiaoping Wu, MD
        • 接触：
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • 招聘中
        • UI Health Hospital
        • 首席研究员：
          • Dustin Fraidenburg, MD
        • 接触：
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • 招聘中
        • University of Kansas Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Sahil Pandya, MD
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国、45227
        • 招聘中
        • Tulane Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Joseph Lasky, MD
    • Maryland
      • Silver Spring、Maryland、美国、20904
        • 招聘中
        • Adventist Healthcare White Oak Medical Center
        • 首席研究员：
          • Jonathan Cohen, MD
        • 接触：
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02111
        • 招聘中
        • Tufts Medical Center
        • 首席研究员：
          • Nicholas Hill, MD
        • 接触：
      • North Dartmouth、Massachusetts、美国、02747
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • 招聘中
        • University of Minnesota Health Clinical Research Unit (CRU)
        • 首席研究员：
          • Hyun Kim, MD
        • 接触：
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • 招聘中
        • Mayo Clinic
        • 首席研究员：
          • Teng Moua, MD
        • 接触：
    • Missouri
      • Chesterfield、Missouri、美国、63017
        • 招聘中
        • The Lung Research Center, LLC
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Neil Ettinger, MD
    • New York
      • Bronx、New York、美国、10467
        • 招聘中
        • Montefiore Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Ali Mansour, MD
      • New Hyde Park、New York、美国、11042
        • 招聘中
        • Northwell Health
        • 首席研究员：
          • Arunabh Talwar, MD
        • 接触：
    • North Carolina
      • Greensboro、North Carolina、美国、27403
        • 招聘中
        • PulmonIx LLC
        • 首席研究员：
          • Murali Ramaswamy, MD
        • 接触：
      • Greenville、North Carolina、美国、27834
        • 招聘中
        • East Carolina University
        • 首席研究员：
          • Shehabaldin Alqalyoobi, MD
        • 接触：
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43201
        • 招聘中
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Nitin Bhatt, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • 招聘中
        • Hospital of the University of Pennsylvania
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Michaela Anderson, MD
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • 招聘中
        • Medical University of South Carolina-Nexus
        • 首席研究员：
          • Rachana Krishna, MD
        • 接触：
      • Columbia、South Carolina、美国、29203
        • 招聘中
        • Prisma Health Pulmonology-Richland
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Abhinav Gupta, MD
    • Tennessee
      • Franklin、Tennessee、美国、37067
        • 招聘中
        • Clinical Trials Center of Middle Tennessee, LLC
        • 首席研究员：
          • Aaron Milstone, MD
        • 接触：
      • Knoxville、Tennessee、美国、37919
        • 招聘中
        • StatCare Pulmonary Consultants, PLLC
        • 首席研究员：
          • Eric Weaver, MD
        • 接触：
    • Texas
      • McAllen、Texas、美国、78503
        • 招聘中
        • A & A Research Consultants, LLC
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Alfredo Renzo Arauco Brown, MD
      • McKinney、Texas、美国、75069
        • 招聘中
        • Metroplex Pulmonary and Sleep Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Shahrukh Kureishy, MD
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84108
        • 招聘中
        • University of Utah Health
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Mary Scholand, MD
    • Virginia
      • Falls Church、Virginia、美国、22042
        • 招聘中
        • Christopher King, MD
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Christopher King, MD
      • Richmond、Virginia、美国、23230
        • 招聘中
        • Pulmonary Associates of Richmond, Inc.
        • 首席研究员：
          • Shilpa Johri, MD
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 受试者自愿知情同意参与研究。
  2. 受试者在签署知情同意书时已年满 18 岁（含）。
  3. 过去 12 个月内，受试者的 HRCT 扫描显示肺纤维化程度>10% 的放射学证据（经中央审查确认）。

  4. 受试者被诊断为 PPF（IPF 除外），尽管经研究者评估，尽管接受了 ILD 的标准治疗，但在筛查后 24 个月内仍满足以下至少一项进展标准：

    1. 基于 ≥10% 的相对下降，预计用力肺活量百分比出现临床显着下降
    2. 基于 ≥5% 至 <10% 的相对下降以及呼吸道症状恶化，预测用力肺活量 (FVC) 百分比的边际下降
    3. 基于 ≥5% 至 <10% 的相对下降以及胸部影像上纤维化变化程度的增加，预测 FVC % 的边际下降
    4. 呼吸道症状恶化以及胸部影像学纤维化变化程度增加
  5. 筛选时预测的 FVC ≥45%（经中央审查确认）。

  6. 科目必须属于以下其中一项：

    1. 在基线前使用尼达尼布或吡非尼酮 ≥90 天，并且根据研究者的意见，计划在整个研究中继续治疗
    2. 基线前 ≥90 天未接受尼达尼布或吡非尼酮治疗，且研究者认为，不计划在研究期间开始任一治疗。

    不允许同时使用尼达尼布和吡非尼酮。

  7. 使用免疫抑制剂（例如霉酚酸酯、甲氨蝶呤、硫唑嘌呤、口服皮质类固醇、利妥昔单抗）治疗的受试者需要在基线之前接受至少 120 天的治疗。

  8. 有生育能力的女性必须未怀孕（通过筛查和基线时的尿妊娠测试证实）且未哺乳，并且同意执行以下其中一项操作：

    1. 避免性交（当符合他们偏好和平常的生活方式时）
    2. 在研究期间以及停止研究药物后至少 30 天，使用 2 种医学上可接受的高效避孕方式。

    我。医学上可接受的高效避孕方式包括经批准的激素避孕药（口服、注射和植入）以及与杀精剂一起使用的屏障方法（例如避孕套或隔膜）。

    成功绝育（包括子宫切除术、双侧输卵管切除术或双侧卵巢切除术）或绝经后（定义为至少连续 12 个月闭经）的女性不被认为具有生育潜力。

  9. 具有生育能力的男性必须同意在治疗期间以及停止研究药物后至少 48 小时内使用安全套。
  10. 研究者认为，受试者能够与研究人员进行有效沟通，并且被认为可靠、愿意并且可能配合方案要求，包括参加所有研究访问。

排除标准：

  1. 受试者怀孕或哺乳。
  2. 受试者患有原发性气道阻塞生理学（筛查时 1 秒用力呼气量/FVC <0.70）或 HRCT 上肺气肿程度大于纤维化（经中央审查证实）。
  3. 受试者对前列环素或前列环素类似物表现出不耐受或明显缺乏疗效，导致治疗中断或无法有效调整治疗剂量。
  4. 受试者已接受任何 PAH 批准的治疗，包括前列环素治疗（依前列醇、曲前列环素、伊洛前列素或贝前列素；急性血管反应性测试除外）、IP 受体激动剂（塞来西帕）、内皮素受体拮抗剂、5 型磷酸二酯酶抑制剂 (PDE5-Is)、或在基线前 60 天内使用可溶性鸟苷酸环化酶刺激剂。 根据需要，允许使用 PDE5-I 治疗勃起功能障碍，前提是在任何研究相关功效评估之前 48 小时内未服用任何剂量。
  5. 受试者在基线休息时通过任何输送方式接受 >10 L/min 的氧气补充。
  6. 基线前 30 天内 ILD 恶化或活动性肺部或上呼吸道感染。 受试者必须在基线前 30 天以上完成用于治疗感染或急性加重的任何抗生素或类固醇治疗方案才有资格。 如果因 ILD 急性加重或肺部或上呼吸道感染住院，受试者必须在基线前 90 天以上出院才有资格。
  7. 受试者患有不受控制的心脏病，定义为基线前 6 个月内的心肌梗塞或基线前 30 天内的不稳定心绞痛。
  8. 使用任何其他研究药物/设备或参与受试者在筛选前 30 天内接受医疗干预（即手术、设备、药物/补充剂）的任何研究。 参加非干预性、观察性或登记研究的受试者均符合资格。
  9. 基线前 90 天内发生急性肺栓塞。
  10. 研究者认为，受试者存在任何会干扰研究评估解释或损害研究参与或合作的状况。
  11. 研究者认为，由于 ILD 或伴随疾病，预期寿命<12 个月。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
使用超声波雾化器吸入匹配的安慰剂 QID
药品：安慰剂
安慰剂给药 QID
设备：曲前列素超声波雾化器
曲前列环素超声波雾化器，每次呼吸释放大约 6 mcg 的剂量。
实验性的：吸入曲前列环素
用于吸入溶液的曲前列环素 (0.6 mg/mL) 通过超声波雾化器输送，每次呼吸发出大约 6 mcg 的剂量。 吸入 QID 并滴定至 12 次呼吸 QID 的目标或直到受试者达到其最大临床耐受剂量。
设备：曲前列素超声波雾化器
曲前列环素超声波雾化器，每次呼吸释放大约 6 mcg 的剂量。
药品：吸入曲前列环素
吸入曲前列环素（6 微克/呼吸）QID
其他名称：
  • 泰瓦索

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
从基线到第 52 周的绝对 FVC 变化
大体时间：第 52 周的基线
FVC 测量表明一个人在深呼吸后可以用力快速呼出的空气量。
第 52 周的基线

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 52 周的总生存期
大体时间：第 52 周
将在第 52 周评估所有受试者的生命状态，包括那些过早终止研究或撤回同意的受试者。
第 52 周
首次临床恶化的时间
大体时间：第 52 周的基线
从随机分组开始监测临床恶化情况，直至满足以下标准之一：死亡（所有原因）、因呼吸系统指征住院或预测用力肺活量百分比相对下降≥10%。
第 52 周的基线
ILD 首次急性加重的时间
大体时间：第 52 周的基线
ILD 的恶化被定义为一种急性的、临床上显着的呼吸恶化，其特征是新的广泛的肺泡异常的证据。
第 52 周的基线
预测用力肺活量 (FVC) 百分比从基线到第 52 周的变化
大体时间：第 52 周的基线
FVC 测量表明一个人深呼吸后可以用力快速呼出的空气量。 预测用力肺活量百分比是根据种族、性别、年龄、身高和体重等因素计算的。
第 52 周的基线
K-BILD 问卷评分从基线到第 52 周的变化
大体时间：第 52 周的基线
K-BILD 是一份包含 15 项的自我管理问卷，针对 ILD 患者进行了验证，包括 3 个领域（呼吸困难和活动、心理和胸部症状）。
第 52 周的基线
DLCO 从基线到第 52 周的变化
大体时间：第 52 周的基线
DLCO 测量测量氧气从肺部转移到血液的情况。
第 52 周的基线

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

United Therapeutics

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年10月30日

初级完成 (估计的)

2027年11月1日

研究完成 (估计的)

2027年11月1日

研究注册日期

首次提交

2023年7月5日

首先提交符合 QC 标准的

2023年7月5日

首次发布 (实际的)

2023年7月13日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2024年4月26日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月25日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • RIN-PF-305

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

是的

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