Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Agalsidase Beta hosszú távú kezelés eredménye IVS4-mutációban szenvedő Fabry-kóros betegeknél Tajvanon

2023. december 14. frissítette: Sanofi

Megfigyelési vizsgálat enzimpótló terápiával nem kezelt és béta-agalzidázzal kezelt Fabry-betegségben szenvedő, GLA IVS4 919 G>A mutációval rendelkező betegekről Tajvanon

Ez egy országos, többközpontú, megfigyeléses, kohorsz-vizsgálat, amelynek célja az agalzidáz béta-kezelés klinikai eredményeinek értékelése, a klinikai megnyilvánulások jellemzése, valamint a GLA IVS4-et hordozó, Fabry-kórban szenvedő férfi és női betegek természetes előzményeinek összegyűjtése.

Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy retrospektív és prospektív módon megvizsgálja a betegség természetes történetét, klinikai megnyilvánulásait és a béta-agalzidáz kezelési kimenetelét olyan Fabry-kórban (FD) szenvedő betegeknél, akik a GLA IVS4 mutációt hordozzák az orvosi feljegyzések, orvosi értékelések és a betegek által jelentett eredmények alapján.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Részletes leírás

Tanulmánytervezési időperspektíva: Retrospektív és Prospektív

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

100

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Telefonszám: option 6 800-633-1610
  • E-mail: Contact-US@sanofi.com

Tanulmányi helyek

  • Tajvan
      • Taichung, Tajvan, 407219
        • Toborzás
        • Investigational Site Number :1580004
      • Tainan, Tajvan, 704
        • Toborzás
        • Investigational Site Number :1580005
      • Taipei, Tajvan, 100229
        • Toborzás
        • Investigational Site Number :1580001
      • Taipei, Tajvan, 10449
        • Toborzás
        • Investigational Site Number :1580003
      • Taipei, Tajvan, 11217
        • Toborzás
        • Investigational Site Number :1580002

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

GLA IVS4 mutációt hordozó FD-betegek, akik a kohorszok közül 1-re alkalmasak (1, 2, 3).

Leírás

Bevételi kritériumok:

- Adjon aláírt, tájékozott hozzájárulást.

1. kohorsz:

  • Férfi vagy női Fabry-betegségben szenvedő beteg, akinek dokumentált GLA IVS4 az orvosi nyilvántartásában.
  • Életkor ≥ 18 éves a beleegyezés aláírásakor.
  • A nők maximális aránya az 1. kohorsz 20%-a.
  • Olyan beteg, aki legalább 6 hónapig béta-agalzidáz kezelésben részesült.
  • Az LVMI, az LPWT, az IVST és a vér lizo-Gb3 koncentrációjának adatai mind rendelkezésre állnak az agalsidase béta kezelés megkezdése előtti 6 hónapon belül.

2. kohorsz:

  • Férfi vagy női Fabry-betegségben szenvedő beteg, akinek dokumentált GLA IVS4 az orvosi nyilvántartásában.
  • Életkor ≥ 18 éves a beleegyezés aláírásakor.
  • A nők maximális aránya a 2. kohorsz 20%-a.
  • Beteg, aki az Országos Egészségbiztosítási Támogatást tervezi igényelni agalsidase béta gyógyszerre.
  • Az LVMI, az LPWT, az IVST és a vér lizo-Gb3 koncentrációjának adatai mind rendelkezésre állnak az agalsidase béta kezelés megkezdése előtti 6 hónapon belül.

3. kohorsz:

  • Férfi vagy nő Fabry-betegségben szenvedő betegek, akiknek dokumentált GLA IVS4 mutációja van az orvosi nyilvántartásban.
  • A férfi beteg 30 évesnél idősebb, a nőbeteg pedig 40 évesnél idősebb a beleegyező nyilatkozat aláírásakor.
  • A nők maximális aránya a 3. kohorsz 20%-a.
  • Beteg, aki soha nem kapott agalzidáz alfa- vagy béta-agalzidáz-kezelést (ERT-vel nem kezelt).
  • Emelkedett vér lizo-Gb3.

  • Az alábbi állapotok közül legalább EGYET dokumentálnak az orvosi nyilvántartásban:

    1. szívparaméter-rendellenességek (például képalkotás, elektrofiziológia vagy biomarker segítségével);
    2. legalább egy FD-vel kapcsolatos jel/tünet.
  • Az LVMI, az LPWT, az IVST és a vér lizo-Gb3 koncentrációjának adatai 6 hónapon belül rendelkezésre állnak.
  • Azok a betegek, akik várhatóan nem kapnak ERT vagy FD-specifikus kezelést a vizsgáló ítélete szerint.

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen körülmény, amely a vizsgáló véleménye szerint akadályozhatja a páciens vizsgálatban való részvételét, mint például a 6 hónapnál rövidebb várható élettartam (pl. rosszindulatú daganattal (CAD) diagnosztizálták)
  • Fabry-betegek, akik súlyos szívbetegségben (NYHA IV. osztály) vagy súlyos szívizomfibrózisban szenvednek a vizsgáló megítélése szerint
  • Ismert, nem-Fabry-kóros infiltratív kardiomiopátia, beleértve az amiloidózist
  • Ismert nem-GLA genetikai (pl. szarkomer, metabolikus mutációk) hipertrófiás kardiomiopátia.
  • Betegek, akik a Fabry-betegség béta-agalzidázán kívül bármilyen, a Fabry-betegségre specifikus kezelésben (enzimpótló terápia, chaperonterápia, szubsztrátredukciós terápia vagy génterápia) részesülnek.
  • Terhesség vagy terhesség gyanúja
  • Közepesen súlyos vagy súlyos demenciával diagnosztizált beteg
  • A vizsgáló által megítélt instabil beteg állapot (pl. magas vérnyomás, cukorbetegség és szisztematikus betegség)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
1. kohorsz
Galaktozidáz alfa gén (GLA) IVS4-ben szenvedő betegek, akik már részesültek agalzidáz béta kezelésben
2. kohorsz
GLA IVS4-ben szenvedő betegek, akik elkezdik a béta agalzidáz kezelést
3. kohorsz
Enzimpótló terápia (ERT)-naiv Fabry-kórban szenvedő GLA IVS4-es betegek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
1. kohorsz: a bal kamrai tömegindex (LVMI) változása echokardiográfiával mérve agalzidáz béta-kezelésben részesülő betegeknél
Időkeret: legalább 2 éves tanulmányok befejezésével
legalább 2 éves tanulmányok befejezésével
2. kohorsz: a bal kamrai tömegindex (LVMI) változása echokardiográfiával mérve agalzidáz béta-kezelésben részesülő betegeknél
Időkeret: 1,5 évig
1,5 évig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A bal hátsó fal vastagságának (LPWT) változása echokardiográfiával mérve
Időkeret: Az 1. kohorsz esetében legalább 2 éves tanulmányok befejezésével A 2. kohorsz esetében 1,5 év A 3. kohorsz esetében legalább 1,5 éves tanulmányok befejezésével
Az 1. kohorsz esetében legalább 2 éves tanulmányok befejezésével A 2. kohorsz esetében 1,5 év A 3. kohorsz esetében legalább 1,5 éves tanulmányok befejezésével
Az interventricularis septum vastagságának (IVST) változása echokardiográfiával mérve
Időkeret: Az 1. kohorsz esetében legalább 2 éves tanulmányok befejezésével A 2. kohorsz esetében 1,5 év A 3. kohorsz esetében legalább 1,5 éves tanulmányok befejezésével
Az 1. kohorsz esetében legalább 2 éves tanulmányok befejezésével A 2. kohorsz esetében 1,5 év A 3. kohorsz esetében legalább 1,5 éves tanulmányok befejezésével
A vér Globotriaozilszfingozin (lizo-Gb3) koncentrációjának változása
Időkeret: Az 1. kohorsz esetében legalább 2 éves tanulmányok befejezésével A 2. kohorsz esetében 1,5 év A 3. kohorsz esetében legalább 1,5 éves tanulmányok befejezésével
Az 1. kohorsz esetében legalább 2 éves tanulmányok befejezésével A 2. kohorsz esetében 1,5 év A 3. kohorsz esetében legalább 1,5 éves tanulmányok befejezésével
A bal kamrai tömegindex (LVMI) változása echokardiográfiával mérve ERT-t nem kapott betegeknél
Időkeret: A 3. kohorsz esetében a tanulmányok legalább 1,5 éves befejezésével
A 3. kohorsz esetében a tanulmányok legalább 1,5 éves befejezésével

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Sanofi

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Clinical Sciences and Operations, Sanofi

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. szeptember 13.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. szeptember 4.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. szeptember 4.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. szeptember 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. szeptember 18.

Első közzététel (Tényleges)

2023. szeptember 25.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2023. december 20.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. december 14.

Utolsó ellenőrzés

2023. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • OBS17349
  • U1111-1287-7177 (Registry Identifier: ICTRP)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek a betegszintű adatokhoz és a kapcsolódó vizsgálati dokumentumokhoz, beleértve a klinikai vizsgálati jelentést, a vizsgálati protokollt az esetleges módosításokkal, az üres esetjelentési űrlapot, a statisztikai elemzési tervet és az adatkészlet specifikációit. A betegszintű adatokat anonimizáljuk, a vizsgálati dokumentumokat pedig töröljük a vizsgálatban résztvevők magánéletének védelme érdekében. A Sanofi adatmegosztási kritériumairól, a jogosult tanulmányokról és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://vivli.org

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Fabry-kór

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Russia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel