Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Diagnosztikai munkafolyamat megvalósítása a nefrotikus szindróma személyre szabott diagnosztizálására

2024. március 15. frissítette: Paola Romagnani, Meyer Children's Hospital IRCCS

A nefrotikus szindróma (NS) a podociták és a glomeruláris filtrációs gát károsodásából eredő számos betegségre jellemző klinikai kép. Jelenleg korlátozott a konszenzus a diagnosztikai útról és a specifikus etiológia kezeléséről. Egyes betegek teljes választ mutatnak az első vonalbeli szteroidterápiára (szteroid-érzékeny nefrotikus szindróma, SSNS), különösen gyermekek és fiatal felnőttek esetében. Ennek a csoportnak a prognózisa általában kedvező. Ezzel szemben a szteroidokra nem reagáló betegek (szteroidrezisztens NS, SRNS) gyakran esnek át immunszuppresszív terápiákon, amelyek számos mellékhatással járnak. A kezeléssel szembeni rezisztencia a krónikus vesebetegség (CKD) és a veseelégtelenség (ESKD) progressziójának nagy valószínűségével jár együtt. A legújabb bizonyítékok arra utalnak, hogy immunológiai mechanizmusok (beleértve a permeabilizáló faktorokat is) szerepet játszanak a transzplantáció utáni NS-recurrens és SSNS patogenezisében.

Az NS-ben szenvedő betegek helyes diagnózisának biztosítása a személyre szabott orvoslás sarokköve, csökkenti a terápiák morbiditását és mellékhatásait, biztosítja megfelelő felírásukat, valamint lassítja vagy megakadályozza az ESKD-be való progressziót.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

150

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Olaszország
      • Firenze, Olaszország
        • Toborzás
        • Meyer Children's Hospital IRCCS
        • Kapcsolatba lépni:
          • Paola Romagnani

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az NS klinikai diagnózisa (SSNS, SRNS vagy NS relapszus a transzplantáció után, függetlenül a szteroidkezelésre adott kezdeti választól)
  • 40 év alatti életkor a betegség kezdetén
  • Klinikai információk elérhetősége
  • Aláírt beleegyező nyilatkozat

Kizárási kritériumok:

  • Kezdetkor 40 év felett
  • Az FSGS-től és az MCD-től eltérő vesebiopsziát bizonyít

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Diagnosztikai
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: SSNS-ben szenvedő betegek
Az SSNS-ben szenvedő betegeket és a transzplantáció utáni betegség kiújulásával járó NS miatt veseátültetésen átesett betegeket szérummintavételre kell beíratni az immunológiai és/vagy permeabilizáló faktorok (beleértve az anti-nefrin antitesteket) vizsgálatára.
Diagnosztikai vizsgálat: Anti-nephrin antitestek
Az anti-nephrin antitestek értékelése szérummintákon és a permeabilizáló hatás in vitro vizsgálata 3D-s szerv-on-a-chip modelleken és STED mikroszkópos vizsgálat egészséges emberi veséken.
Kísérleti: SRNS-ben szenvedő betegek, akiket a WES genetikai vizsgálata végez
Azok az SRNS-ben szenvedő betegek, akiket WES-sel genetikai vizsgálatnak vetnek alá, és a variánsok rangsorolását végzik, szérummintavételen esnek át az immunológiai és/vagy permeabilizáló faktorok (beleértve az anti-nefrin antitesteket), valamint vizeletmintavételen az u-RPC tenyészetekhez.
Diagnosztikai vizsgálat: Anti-nephrin antitestek
Az anti-nephrin antitestek értékelése szérummintákon és a permeabilizáló hatás in vitro vizsgálata 3D-s szerv-on-a-chip modelleken és STED mikroszkópos vizsgálat egészséges emberi veséken.
Diagnosztikai vizsgálat: u-RPC kultúrák
Vizeletminta gyűjtése u-RPC tenyészetekhez

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az anti-nephrin antitestek szerepe az NS patogenezisében
Időkeret: A beiratkozástól az utolsó beteglátogatásig (a felvételtől számított 12 hónapig)
A keringő permeabilizáló faktorok, köztük az anti-nefrin antitestek jelenlétét NS-ben szenvedő betegek szérummintáiban és/vagy NS recidívában szenvedő vesetranszplantált recipiensek szérummintáiban értékelik. Az eredményeket korrelálni kell a betegség klinikai anamnézisével, hogy megértsük a betegség patomechanizmusát és a kiújulás kockázatát.
A beiratkozástól az utolsó beteglátogatásig (a felvételtől számított 12 hónapig)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A VUS funkcionális szerepe az SRNS patogenezisében
Időkeret: A beiratkozástól a beteg utolsó látogatásáig (a felvételtől számított 12 hónapig)

A WES által azonosított VUS funkcionális szerepét u-RPC-ken és 3D-s szerv-on-a-chip modelleken végzett in vitro vizsgálatok fogják értékelni.

Az eredményeket diagnosztikai arányként fejezzük ki, azaz a VUS funkcionális vizsgálatai által megengedett meggyőző diagnózisok száma/a vizsgálatba bevont betegek száma.
A beiratkozástól a beteg utolsó látogatásáig (a felvételtől számított 12 hónapig)
A vese kimenetelének potenciális prediktív biomarkereinek azonosítása.
Időkeret: A beiratkozástól az utolsó beteglátogatásig (a felvételtől számított 12 hónapig)
A betegség progressziójának és a veseelégtelenségnek a lehetséges biomarkereinek azonosítását az u-RPC-k scRNS-szekvenciájának génexpressziójával végezzük. Az eredményeket össze kell vetni a klinikai adatokkal.
A beiratkozástól az utolsó beteglátogatásig (a felvételtől számított 12 hónapig)
Költséghatékonysági elemzés
Időkeret: Az utolsó beteg felvételétől az utolsó vizitig (a felvételtől számított 12 hónapig)
Modellezett költség-hatékonysági elemzést végeznek (beleértve a közvetlen és közvetett orvosi költségeket is), hogy összehasonlítsák a javasolt diagnosztikai algoritmust a jelenlegi standard ellátással.
Az utolsó beteg felvételétől az utolsó vizitig (a felvételtől számított 12 hónapig)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Meyer Children's Hospital IRCCS

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. január 26.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. január 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. június 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. március 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 15.

Első közzététel (Tényleges)

2024. március 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 15.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PER-NEPH

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Anti-nephrin antitestek

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Czech Republic

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel