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신증후군의 맞춤형 진단을 위한 진단 워크플로우 구현

2024년 3월 15일 업데이트: Paola Romagnani, Meyer Children's Hospital IRCCS

신증후군(NS)은 족세포 및 사구체 여과 장벽의 손상으로 인해 발생하는 여러 질병에 공통적으로 나타나는 임상 증상입니다. 현재 특정 병인의 진단 경로 및 관리에 관한 합의가 제한되어 있습니다. 일부 환자는 특히 어린이와 젊은 성인의 경우 1차 스테로이드 요법(스테로이드 민감성 신증후군, SSNS)에 완전 반응을 보입니다. 이 그룹의 예후는 일반적으로 유리합니다. 대조적으로, 스테로이드에 반응하지 않는 환자(스테로이드 내성 NS, SRNS)는 면역억제 요법을 받는 경우가 많으며, 이는 수많은 부작용을 안고 있습니다. 치료에 대한 내성은 만성신장질환(CKD) 및 신부전(ESKD)으로 진행될 가능성이 높은 것과 관련이 있습니다. 최근 증거에 따르면 면역학적 기전(투과성 인자 포함)이 이식 후 NS 재발 및 SSNS의 발병에 관여하는 것으로 나타났습니다.

NS 환자에게 올바른 진단을 제공하는 것은 맞춤 의학의 초석이며, 치료법의 이환율과 부작용을 줄이고, 적절한 처방을 보장하며, ESKD로의 진행을 늦추거나 예방하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

150

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 이탈리아
      • Firenze, 이탈리아
        • 모병
        • Meyer Children's Hospital IRCCS
        • 연락하다:
          • Paola Romagnani

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • NS의 임상적 진단(스테로이드 치료에 대한 초기 반응과 관계없이 이식 후 SSNS, SRNS 또는 NS 재발)
  • 질병 발병 시 연령이 40세 미만
  • 임상 정보의 가용성
  • 서명된 사전 동의서

제외 기준:

  • 발병 연령 40세 이상
  • FSGS 및 MCD 이외의 병변을 입증하는 신장 생검

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 특수 증상
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: SSNS 환자
SSNS 환자 및 이식 후 질병 재발로 NS에 대한 신장 이식을 받는 환자는 면역학적 및/또는 투과성 인자(항네프린 항체 포함) 연구를 위한 혈청 샘플링을 위해 등록됩니다.
진단 검사: 항네프린 항체
혈청 샘플에 대한 항네프린 항체 평가 및 3D 장기 칩 모델에 대한 투과성 효과에 대한 시험관 내 연구 및 건강한 인간 신장에 대한 STED 현미경 검사.
실험적: WES에서 유전자 검사를 받는 SRNS 환자
WES 및 변종 우선순위에 의한 유전자 검사를 받는 SRNS 환자는 면역학적 및/또는 투과성 인자(항네프린 항체 포함) 연구를 위한 혈청 샘플링과 u-RPC 배양을 위한 소변 샘플링을 받게 됩니다.
진단 검사: 항네프린 항체
혈청 샘플에 대한 항네프린 항체 평가 및 3D 장기 칩 모델에 대한 투과성 효과에 대한 시험관 내 연구 및 건강한 인간 신장에 대한 STED 현미경 검사.
진단 검사: u-RPC 문화
U-RPC 배양을 위한 소변 샘플 수집

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
NS의 발병기전에서 항네프린 항체의 역할
기간: 등록부터 마지막 ​​환자 방문까지(등록 후 최대 12개월)
항네프린 항체를 포함한 순환 투과성 인자의 존재는 NS 환자 및/또는 NS 재발 신장 이식 수혜자의 혈청 샘플에서 평가됩니다. 질병의 병인 메커니즘과 재발 위험을 이해하기 위해 결과를 질병의 임상 병력과 연관시킬 것입니다.
등록부터 마지막 ​​환자 방문까지(등록 후 최대 12개월)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
SRNS의 발병기전에서 VUS의 기능적 역할
기간: 등록부터 마지막 ​​환자 마지막 방문까지(등록 후 최대 12개월)

WES에 의해 확인된 VUS의 기능적 역할은 u-RPC 및 3D 장기 칩 모델에 대한 시험관 내 연구를 통해 평가됩니다.

결과는 진단율, 즉 VUS의 기능적 연구에 의해 허용되는 최종 진단 수/연구에 등록된 환자 수로 표시됩니다.
등록부터 마지막 ​​환자 마지막 방문까지(등록 후 최대 12개월)
신장 결과에 대한 잠재적인 예측 바이오마커의 식별.
기간: 등록부터 마지막 ​​환자 방문까지(등록 후 최대 12개월)
질병 진행 및 신부전의 잠재적 바이오마커 식별은 u-RPC의 scRNA-seq에 의한 유전자 발현을 통해 수행됩니다. 결과는 임상 데이터와 연관됩니다.
등록부터 마지막 ​​환자 방문까지(등록 후 최대 12개월)
비용 효율성 분석
기간: 마지막 환자 등록부터 마지막 ​​방문까지(등록 후 최대 12개월)
제안된 진단 알고리즘을 현재 표준 치료와 비교하기 위해 모델링된 비용 효율성 분석(직접 및 간접 의료 비용 포함)이 수행됩니다.
마지막 환자 등록부터 마지막 ​​방문까지(등록 후 최대 12개월)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Meyer Children's Hospital IRCCS

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 1월 26일

기본 완료 (추정된)

2026년 1월 31일

연구 완료 (추정된)

2026년 6월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 3월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 3월 15일

처음 게시됨 (실제)

2024년 3월 22일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 3월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 3월 15일

마지막으로 확인됨

2024년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • PER-NEPH

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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