Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wdrożenie schematu postępowania diagnostycznego w celu spersonalizowanej diagnostyki zespołu nerczycowego

15 marca 2024 zaktualizowane przez: Paola Romagnani, Meyer Children's Hospital IRCCS

Zespół nerczycowy (NS) to obraz kliniczny charakterystyczny dla wielu chorób, wynikający z uszkodzenia podocytów i bariery filtracyjnej kłębuszków nerkowych. Obecnie nie ma zgody co do ścieżki diagnostycznej i postępowania w przypadku określonej etiologii. U niektórych pacjentów występuje całkowita odpowiedź na steroidoterapię pierwszego rzutu (zespół nerczycowy wrażliwy na steroidy, SSNS), szczególnie u dzieci i młodych dorosłych. Rokowanie w tej grupie jest na ogół korzystne. Natomiast pacjenci niereagujący na sterydy (steroidooporne NS, SRNS) często poddawani są terapiom immunosupresyjnym, które obarczone są licznymi skutkami ubocznymi. Oporność na leczenie wiąże się z wysokim prawdopodobieństwem progresji do przewlekłej choroby nerek (CKD) i niewydolności nerek (ESKD). Najnowsze dowody sugerują, że mechanizmy immunologiczne (w tym czynniki przepuszczalności) biorą udział w patogenezie nawrotów NS i SSNS po przeszczepieniu.

Zapewnienie pacjentom z ZN prawidłowej diagnozy jest podstawą medycyny spersonalizowanej, zmniejszającej zachorowalność i skutki uboczne terapii, zapewniającą ich odpowiednią receptę oraz spowalniającą lub zapobiegającą progresji do ESKD.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

150

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Włochy
      • Firenze, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Meyer Children's Hospital IRCCS
        • Kontakt:
          • Paola Romagnani

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Kliniczna diagnostyka NS (SSNS, SRNS lub NS z nawrotem po przeszczepieniu, niezależnie od początkowej odpowiedzi na terapię steroidową)
  • Wiek poniżej 40 lat w chwili wystąpienia choroby
  • Dostępność informacji klinicznych
  • Podpisany formularz świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

  • Wiek zachorowania powyżej 40 lat
  • Biopsja nerki potwierdzająca zmiany inne niż FSGS i MCD

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Diagnostyczny
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pacjenci z SSNS
Pacjenci z SSNS i pacjenci poddawani przeszczepieniu nerki z powodu NS z nawrotem choroby po przeszczepieniu zostaną włączeni do pobrania próbek surowicy w celu zbadania czynników immunologicznych i/lub przepuszczalności (w tym przeciwciał przeciwko nefrynie).
Test diagnostyczny: Przeciwciała przeciw nefrynie
Ocena przeciwciał przeciwko nefrynie w próbkach surowicy oraz badanie in vitro wpływu permeabilizującego na trójwymiarowe modele narządów na chipie i mikroskopię STED na zdrowych ludzkich nerkach.
Eksperymentalny: Pacjenci z SRNS poddawani badaniom genetycznym metodą WES
Od pacjentów z SRNS poddawanych badaniom genetycznym metodą WES i ustalaniu priorytetów wariantów zostanie poddane pobieraniu próbek surowicy w celu zbadania czynników immunologicznych i/lub czynników permeabilizujących (w tym przeciwciał przeciw nefrynie) oraz pobieraniu próbek moczu na potrzeby hodowli u-RPC.
Test diagnostyczny: Przeciwciała przeciw nefrynie
Ocena przeciwciał przeciwko nefrynie w próbkach surowicy oraz badanie in vitro wpływu permeabilizującego na trójwymiarowe modele narządów na chipie i mikroskopię STED na zdrowych ludzkich nerkach.
Test diagnostyczny: kultury u-RPC
Pobieranie próbek moczu do hodowli u-RPC

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Rola przeciwciał przeciwko nefrynie w patogenezie ZN
Ramy czasowe: Od rejestracji do ostatniej wizyty pacjenta (do 12 miesięcy od rejestracji)
Obecność krążących czynników permeabilizujących, w tym przeciwciał przeciwko nefrynie, będzie oceniana w próbkach surowicy pacjentów z ZN i/lub biorców przeszczepu nerki z nawrotem ZN. Wyniki zostaną skorelowane z historią kliniczną choroby, aby poznać patomechanizm choroby i ryzyko nawrotu.
Od rejestracji do ostatniej wizyty pacjenta (do 12 miesięcy od rejestracji)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Funkcjonalna rola VUS w patogenezie SRNS
Ramy czasowe: Od rejestracji do ostatniej wizyty pacjenta (do 12 miesięcy od rejestracji)

Funkcjonalna rola VUS zidentyfikowana przez WES zostanie oceniona w badaniach in vitro na u-RPC i modelach 3D narządów na chipie.

Wyniki zostaną wyrażone jako wskaźnik diagnostyczny, tj. liczba ostatecznych diagnoz, na które pozwalają badania funkcjonalne VUS/liczba pacjentów włączonych do badania.
Od rejestracji do ostatniej wizyty pacjenta (do 12 miesięcy od rejestracji)
Identyfikacja potencjalnych biomarkerów predykcyjnych wyników leczenia nerek.
Ramy czasowe: Od rejestracji do ostatniej wizyty pacjenta (do 12 miesięcy od rejestracji)
Identyfikacja potencjalnych biomarkerów postępu choroby i niewydolności nerek zostanie przeprowadzona poprzez ekspresję genów za pomocą sekwencji scRNA u-RPC. Wyniki zostaną skorelowane z danymi klinicznymi.
Od rejestracji do ostatniej wizyty pacjenta (do 12 miesięcy od rejestracji)
Analiza opłacalności
Ramy czasowe: Od rejestracji ostatniego pacjenta do ostatniej wizyty (do 12 miesięcy od rejestracji)
Przeprowadzona zostanie modelowana analiza opłacalności (uwzględniająca bezpośrednie i pośrednie koszty leczenia) w celu porównania zaproponowanego algorytmu diagnostycznego z obecnym standardem opieki.
Od rejestracji ostatniego pacjenta do ostatniej wizyty (do 12 miesięcy od rejestracji)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Meyer Children's Hospital IRCCS

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 stycznia 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 stycznia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 marca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 marca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 marca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PER-NEPH

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół nerczycowy

Badania kliniczne na Przeciwciała przeciw nefrynie

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Hungary

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj