Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Implementace diagnostického pracovního postupu pro personalizovanou diagnostiku nefrotického syndromu

15. března 2024 aktualizováno: Paola Romagnani, Meyer Children's Hospital IRCCS

Nefrotický syndrom (NS) je klinický obraz společný pro několik onemocnění vyplývajících z poškození podocytů a glomerulární filtrační bariéry. V současné době panuje omezená shoda ohledně diagnostického postupu a managementu specifické etiologie. Někteří pacienti vykazují úplnou odpověď na léčbu steroidy první linie (steroid-sensitive nefrotický syndrom, SSNS), zejména u dětí a mladých dospělých. Prognóza této skupiny je obecně příznivá. Naproti tomu pacienti nereagující na steroidy (steroid-rezistentní NS, SRNS) často podstupují imunosupresivní terapie, které jsou zatíženy četnými vedlejšími účinky. Rezistence na léčbu je spojena s vysokou pravděpodobností progrese do chronického renálního onemocnění (CKD) a selhání ledvin (ESKD). Nejnovější poznatky naznačují, že v patogenezi potransplantační recidivy NS a SSNS se podílejí imunologické mechanismy (včetně permeabilizačních faktorů).

Poskytnout pacientům s NS správnou diagnózu je základním kamenem personalizované medicíny, snížení morbidity a vedlejších účinků terapií, zajištění jejich vhodného předepisování a zpomalení nebo prevence progrese do ESKD.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

150

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Itálie
      • Firenze, Itálie
        • Nábor
        • Meyer Children's Hospital IRCCS
        • Kontakt:
          • Paola Romagnani

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Klinická diagnóza NS (SSNS, SRNS nebo NS relabující po transplantaci bez ohledu na počáteční odpověď na léčbu steroidy)
  • Věk pod 40 let při nástupu onemocnění
  • Dostupnost klinických informací
  • Podepsaný formulář informovaného souhlasu

Kritéria vyloučení:

  • Věk na počátku nad 40 let
  • Biopsie ledviny prokazující jiné léze než FSGS a MCD

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Diagnostický
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Pacienti s SSNS
Pacienti s SSNS a pacienti po transplantaci ledviny pro NS s recidivou potransplantačního onemocnění budou zařazeni k odběru séra pro studium imunologických a/nebo permeabilizačních faktorů (včetně protilátek proti nefrinu).
Diagnostický test: Protilátky proti nefrinu
Stanovení anti-nefrinových protilátek ve vzorcích séra a in vitro studie permeabilizačního účinku na 3D modelech organ-on-a-chip a STED mikroskopie na zdravých lidských ledvinách.
Experimentální: Pacienti se SRNS podstupující genetické vyšetření WES
Pacienti se SRNS podstupující genetické testování pomocí WES a prioritizace variant podstoupí odběr séra pro studium imunologických a/nebo permeabilizačních faktorů (včetně protilátek proti nefrinu) a odběr moči pro u-RPC kultury.
Diagnostický test: Protilátky proti nefrinu
Stanovení anti-nefrinových protilátek ve vzorcích séra a in vitro studie permeabilizačního účinku na 3D modelech organ-on-a-chip a STED mikroskopie na zdravých lidských ledvinách.
Diagnostický test: u-RPC kultury
Odběr vzorků moči pro kultury u-RPC

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Role anti-nefrinových protilátek v patogenezi NS
Časové okno: Od registrace do poslední návštěvy pacienta (až 12 měsíců od registrace)
Přítomnost cirkulujících permeabilizačních faktorů, včetně protilátek proti nefrinu, bude hodnocena ve vzorcích séra pacientů s NS a/nebo příjemců transplantátu ledviny s recidivou NS. Výsledky budou korelovány s klinickou historií onemocnění, aby bylo možné porozumět patomechanismům onemocnění a riziku recidivy.
Od registrace do poslední návštěvy pacienta (až 12 měsíců od registrace)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Funkční role VUS v patogenezi SRNS
Časové okno: Od registrace do poslední návštěvy pacienta (až 12 měsíců od registrace)

Funkční role VUS identifikovaná WES bude posouzena in vitro studiemi na u-RPC a 3D modelech organ-on-a-chip.

Výsledky budou vyjádřeny jako diagnostická rychlost, tj. počet průkazných diagnóz povolených funkčními studiemi VUS/počet pacientů zařazených do studie.
Od registrace do poslední návštěvy pacienta (až 12 měsíců od registrace)
Identifikace potenciálních prediktivních biomarkerů renálního výsledku.
Časové okno: Od registrace do poslední návštěvy pacienta (až 12 měsíců od registrace)
Identifikace potenciálních biomarkerů progrese onemocnění a selhání ledvin bude provedena genovou expresí pomocí scRNA-sekv u-RPC. Výsledky budou korelovány s klinickými údaji.
Od registrace do poslední návštěvy pacienta (až 12 měsíců od registrace)
Analýza efektivnosti nákladů
Časové okno: Od zápisu posledního pacienta do poslední návštěvy (až 12 měsíců od zápisu)
Bude provedena modelovaná analýza nákladové efektivity (včetně přímých a nepřímých nákladů na zdravotní péči) za účelem porovnání navrženého diagnostického algoritmu se současným standardem péče.
Od zápisu posledního pacienta do poslední návštěvy (až 12 měsíců od zápisu)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Meyer Children's Hospital IRCCS

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. ledna 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. ledna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. června 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. března 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. března 2024

První zveřejněno (Aktuální)

22. března 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PER-NEPH

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nefrotický syndrom

Klinické studie na Protilátky proti nefrinu

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malta

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit