Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

ROAR-DIGAP: Széles körben inkluzív, nagyrészt virtuális kísérleti próba, amely a DIGAP-ot (Deep Integrated Genomics Analysis Platform) használja a kezelések személyre szabására

2024. június 18. frissítette: Duke University
A GenieUs kifejlesztett egy elemző platformot, amelyet tesztelni fognak az ALS-ben szenvedő résztvevők négy kategóriába való elkülönítésére a vérvizsgálat alapján. Ezek az általános kategóriák a neurogyulladás, az oxidatív stressz, a károsodott autofágia és axonális transzport, valamint a mitokondriális diszfunkció. A betegségkategória megállapítása után a vizsgálat résztvevői a négy személyre szabott étrend-kiegészítő egyikét kapják 6 hónapig, és meg fogjuk határozni, hogy ezek lassítják-e az ALS progresszióját: asztaxantint adnak az ideggyulladás kategóriája, Protandim az oxidatív stressz, melatonin a károsodott betegek számára. autofágia és MitoQ a mitokondriális diszfunkcióhoz. Az első 3 hónapban a résztvevők rutinellenőrzésen vesznek részt, a 3–9. hónapban pedig megkapják a hozzárendelt kiegészítést.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Jelentkezés meghívóval

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy széles körben inkluzív, nagyrészt távoli/virtuális, kétközpontú, nyílt elrendezésű kísérleti próba lesz, amelyben 50 résztvevő vesz részt saját vezérlőként. A tájékozott beleegyezés és a szűrés után a résztvevők megadják a demográfiai adatokat, a betegség jellemzőit, a társbetegségeket és az egyidejűleg alkalmazott gyógyszereket. Megkapják a kiindulási ALSFRS-R pontszámot, és vért vesznek a DIGAP osztályozáshoz, a PBMC-ket (amelyeket iPSC-k generálására használnak, amelyekből motoros neuronok és/vagy mikroglia képződnek), az alapvonal mechanikus biomarkereit és az alapvonali neurofil könnyűláncot. Vizelet terhességi tesztet végeznek azon premenopauzás nőknél, akiknél az elmúlt 7 napban nem végzett saját orvosuk. Ezt követően minden hónapban telefonon felveszik velük a kapcsolatot a vizsgálati koordinátorok, hogy áttekintsék a nemkívánatos eseményeket, az új társbetegségeket és az egyidejűleg alkalmazott gyógyszereket, és új ALSFRS-R pontszámot hozzanak létre. A 3. hónapban minden résztvevő számára megjelenik a DIGAP besorolás, és ez alapján 4 kezelésből 1-et kapnak. 6 hónapig kapják a kijelölt kezelést. A 3., 5. és 9. hónapban vissza kell térniük személyes vérvételre az ismételt mechanikus biomarkerek és a neurofilamentumos könnyűlánc mérések céljából. A leírt vérvizsgálatok és vizsgálati kezelések mindegyike kizárólag kutatási célokat szolgál.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

50

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19122
        • Temple University

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Férfi vagy nő legalább 18 éves.
  2. Szórványos vagy családi ALS-t diagnosztizáltak a Gold Coast-kritériumok szerint.
  3. A beteg képes megérteni és kifejezni a tájékozott beleegyezését (a helyszíni vizsgáló véleménye szerint).
  4. A beteg tud angolul írni és olvasni.
  5. A páciens várhatóan túléli a vizsgálat időtartamát.
  6. Képes lenyelni a tablettákat a beiratkozáskor, és várhatóan le tudja nyelni a tablettákat a vizsgálat időtartama alatt.
  7. A nők nem lehetnek terhesek (negatív terhességi tesztet kaptak a vizsgálat kezdetén, vagy a helyi orvos az elmúlt 7 napon belül, vagy posztmenopauzás)
  8. A nők nem eshetnek teherbe (pl. menopauza után, műtétileg sterilek vagy megfelelő fogamzásgátlási módszereket alkalmazva) a vizsgálat időtartama alatt és a vizsgálat befejezése után három hónapig. A megfelelő fogamzásgátlás magában foglalja az absztinenciát, a hormonális fogamzásgátlást (orális fogamzásgátlás, beültetett fogamzásgátlás, injekciós fogamzásgátlás vagy egyéb hormonális fogamzásgátlás, például tapasz vagy fogamzásgátló gyűrű), 3 hónapnál hosszabb ideig tartó méhen belüli eszköz (IUD), spermiciddel kombinált barrier módszer, vagy egy másik megfelelő módszer.

Kizárási kritériumok:

  1. Aktívan vagy nemrégiben (az elmúlt 30 napon belül) részt vett egy másik beavatkozási kísérletben.
  2. Jelenleg vagy a közelmúltban (30 napon belül) az ebben a vizsgálatban használt 4 vizsgálati kezelés bármelyikét szedi.
  3. A kísérletben alkalmazott 4 vizsgálati kezelés bármelyikének korábbi mellékhatásai.
  4. A betegnek olyan orvosi vagy pszichiátriai betegsége van, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a pácienst abban, hogy részt vegyen ebben a vizsgálatban.
  5. Terhes nők vagy éppen szoptató nők.
  6. A várható élettartam rövidebb, mint a próba időtartama.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Neurogyulladás
Az ebbe a kategóriába tartozó vizsgálatban résztvevők agyában és gerincvelőjében gyulladás várható.
Drog: Asztaxantin
Az asztaxantin egy vörös-narancssárga természetes pigment, amely a karotinoidok xantofiloknak nevezett csoportjába tartozik. A természetben az asztaxantint a mikroalgák és a fitoplankton szintetizálják, és a táplálékláncon keresztül magasabb szintű tengeri állatokban biomagnifikálódik. A természetes asztaxantin kapszulák, lágyzselék, tabletták, porok, biomassza, krémek, energiaitalok, olajok és kivonatok formájában kapható, és gyakran más karotinoidokat is tartalmaz. A vegyület az Egyesült Államok Gyógyszerkönyve (USP) által ellenőrzött kiegészítőként kapható, amely biztosítja a szövetségileg elismert minőségi és tisztasági szabványokat (https://www.quality-supplements.org/verified-products/verified-products-listings).
Kísérleti: Oxidatív stressz
Az ebbe a kategóriába tartozó vizsgálati résztvevők agyában és gerincvelőjében várhatóan túl sok káros "szabadgyökös" vegyi anyag található.
Drog: Protandim
A Protandim egy szájon át szedhető tabletta, amely öt különböző növényből származik: Silybum marianum (máriatövis), Withania somnifera (Ashwagandha), Camellia sinensis (zöld tea), Curcuma longa (kurkuma) és Bacopa monniera.
Kísérleti: Károsodott autofágia és axonális transzport
Az ebbe a kategóriába tartozó vizsgálatban résztvevők várhatóan olyan motoros neuronokkal rendelkeznek, amelyeknek gondot okoz az anyagok hosszában felfelé és lefelé történő szállítása, és/vagy a sérült fehérjék és intracelluláris struktúrák forgalmának problémája.
Drog: Melatonin
A melatonin egy hormon, amelyről régóta ismert, hogy szerepet játszik az alvás szabályozásában. A melatonin-kiegészítőket általában az álmatlanság kezelésére használják, de az elmúlt években a melatoninról kiderült, hogy szélesebb szerepet játszik az emberi fiziológiában, beleértve az autofágia lehetséges szabályozását is.
Kísérleti: Mitokondriális diszfunkció
Az ebbe a kategóriába tartozó vizsgálatban résztvevőknek olyan motoros neuronjaik várhatók, amelyek nem képesek normális mennyiségű energia előállítására.
Drog: MitoQ
A MitoQ hatóanyaga az ubikinon, ugyanaz, mint a Q10 koenzimben és az idebenonban. A MitoQ-ban lévő ubikinon azonban egy pozitív töltésű, lipofil molekulához, az úgynevezett TPP-hez (trifenil-foszfónium) kapcsolódik, amely lehetővé teszi, hogy szelektíven felhalmozódjon a mitokondriumokban. Ez hatékonyabbá teszi, mint a nem célzott ubikinon analógok a mitokondriumok védelmében a tenyésztett sejtekben. Szájon át adható, és legalábbis állatokban képes átjutni a vér-agy gáton, és felhalmozódni az agy mitokondriumaiban.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
ALS funkcionális besorolási skála, felülvizsgálva (ALSFRS-R)
Időkeret: alaphelyzetben és a következő 9 telefonos vagy személyes látogatás mindegyikén (körülbelül 9 hónapig)
Egy gyorsan beadható (5 perces) ordinális értékelési skála (0-4-ig), amellyel meghatározható a betegek képességei és függetlensége 12 funkcionális tevékenységben való értékelése. Mind a 12 tevékenység releváns az ALS-ben élők számára. Az ALSFRS-R lineárisan csökken az idő múlásával széles tartományban az ALS során, és telefonos használatra validálták.
alaphelyzetben és a következő 9 telefonos vagy személyes látogatás mindegyikén (körülbelül 9 hónapig)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Neurofil fénylánc szintek
Időkeret: kiindulási állapot, 3. hónap, 5. hónap (2 hónapos kezelés) és 9. hónap (6 hónapos kezelés)
Ezek a citoszkeleton neuronspecifikus összetevői. Léteznek nehéz, közepes és könnyű lánc formájában. A neurofilamentum könnyű lánc szintje megemelkedett az ALS-ben és más neurodegeneratív betegségekben szenvedő betegek gerincfolyadékában és vérében, a magasabb szint pedig a betegség súlyosabb progresszióját vetíti előre. Ezek a szintek drámaian megemelkednek, amikor az ALS-t okozó genetikai mutációk tünetmentes hordozói elkezdenek átalakulni ALS fenotípussá.
kiindulási állapot, 3. hónap, 5. hónap (2 hónapos kezelés) és 9. hónap (6 hónapos kezelés)
C-reaktív protein (CRP) által mért ideggyulladás
Időkeret: alapvonal, 3 hónap, 5 hónap és 9 hónap
Az idegi gyulladás mérésére szolgál. Ezekről ismert, hogy abnormálisak az ALS-ben szenvedő betegeknél, szintjük korrelál a betegség progressziójával, és a vizsgálatok során gyógyszerekkel módosíthatók.
alapvonal, 3 hónap, 5 hónap és 9 hónap
A monocita kemoattraktáns protein-1 (MCP-1) által mért ideggyulladás
Időkeret: alapvonal, 3 hónap, 5 hónap és 9 hónap
Az idegi gyulladás mérésére szolgál. Ezekről ismert, hogy abnormálisak az ALS-ben szenvedő betegeknél, szintjük korrelál a betegség progressziójával, és a vizsgálatok során gyógyszerekkel módosíthatók.
alapvonal, 3 hónap, 5 hónap és 9 hónap
Kitotriozidázzal mért ideggyulladás (CHIT1)
Időkeret: alapvonal, 3 hónap, 5 hónap és 9 hónap
Az idegi gyulladás mérésére szolgál. Ezekről ismert, hogy abnormálisak az ALS-ben szenvedő betegeknél, szintjük korrelál a betegség progressziójával, és a vizsgálatok során gyógyszerekkel módosíthatók.
alapvonal, 3 hónap, 5 hónap és 9 hónap
Az oxidatív stressz teljes antioxidáns kapacitással (TAC) mérve
Időkeret: alapvonal, 3 hónap, 5 hónap és 9 hónap
Az oxidatív stressz mérésére szolgál.
alapvonal, 3 hónap, 5 hónap és 9 hónap
A húgysavszinttel mért oxidatív stressz.
Időkeret: alapvonal, 3 hónap, 5 hónap és 9 hónap
A húgysav antioxidáns, és a jelentések szerint a húgysav szintje alacsonyabb az ALS alanyoknál, és összefüggésben áll a progresszióval. A kísérletek során azt is kimutatták, hogy reagál a kezelésekre
alapvonal, 3 hónap, 5 hónap és 9 hónap
Beclin-1-gyel mért károsodott autofágia
Időkeret: alapvonal, 3 hónap, 5 hónap és 9 hónap
A károsodott autofágia mérésére Beclin-1-et használunk. Ez az erősen konzervált eukarióta fehérje jelentős szabályozó szerepet játszik az autofágiában. A foszfatidil-inozitol-3-kináz (PI3K) komplex komponense, amely közvetíti a hólyag-forgalmat, ezáltal autofágiát indukál. A Beclin-1 diszfunkciója számos rendellenességben szerepet játszik, beleértve a rákot és a neurodegeneratív betegségeket
alapvonal, 3 hónap, 5 hónap és 9 hónap
A mitokondriális diszfunkció laktáttal mérve.
Időkeret: alapvonal, 3 hónap, 5 hónap és 9 hónap
A károsodott mitokondriális oxidatív foszforiláció a sejt bioenergetikai rendszerét anaerob légzés felé tolja el, és növeli a laktát szintjét. A laktátot számos korábbi tanulmányban biomarkerként használták a mitokondriális betegségekre.
alapvonal, 3 hónap, 5 hónap és 9 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Duke University

Együttműködők

Temple University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2024. június 12.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. június 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. április 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. május 20.

Első közzététel (Tényleges)

2024. május 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. június 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. június 18.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Pro00114385

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Amiotróf laterális szklerózis ALS

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Venezuela

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel